天津
（来源：中关村发展集团）
转自：中关村发展集团
近日，中关村发展集团投资企业健达九州（北京）生物科技有限公司（以下简称“健达九州”）自主研发的基因治疗药物GA001注射液，获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验默示许可，获批开展I期临床试验。
该药物主要针对视网膜色素变性导致的晚期盲症，是全球光遗传学基因疗法中进展迅速的管线之一。此前，GA001注射液于2025年10月获美国食品药品监督管理局（FDA）批准进入II期临床试验。
位于中关村生命科学园的健达九州由北京脑科学与类脑研究所所长罗敏敏教授创立，致力于开发针对中枢及眼科疾病的创新基因治疗方案。公司的研发管线涵盖多种疾病，包括癫痫、难治性疼痛、抑郁症、神经退行性疾病、恶性脑瘤以及视网膜变性等。
在健达九州成立当年，中关村发展集团旗下多只基金联合领投其天使轮融资，并积极协助健达九州链接产业资源，为企业的初创期研发与运营注入动能。历经两年“从0到1”的培育，健达九州首条在研管线“基因治疗失明药物GA001”于2025年3月获得美国食品药品监督管理局孤儿药资格认定；以GA001、难治性癫痫GA002为首的研发管线，均已在国内知名神经领域三甲医院首都医科大学天坛医院、宣武医院展开探索性临床，临床效果显著。在2025年中关村论坛上，健达九州GA001还入选了十项重大科技成果之一。
近年来，中关村发展集团专注人工智能、集成电路、医药健康、新能源、新材料等领域高精尖项目，打造了覆盖从天使、创投到并购的全生命周期产业基金系，包括高精尖母基金、科学家基金、金种子基金、上市助力基金、S基金等。截至目前，中关村发展集团基金系累计投资4000多个科技项目，支持了200多个国家战略科技力量项目，涌现了1000多家国家高新技术企业、近800家专精特新企业、96家独角兽企业和160余家上市公司。
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