北京
Alnylam制药公司披露了关于其RNA干扰疗法AMVUTTRA（vutrisiran）在患有野生型或遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）成人中的第3期HELIOS‑B试验的事后分析的新发现结果。根据该公司的说法，在2025年美国心脏协会科学会议上展示的结果显示，心脏结构、功能的关键指标以及肾脏功能均有了积极改善。
该公司表示，在使用心血管磁共振成像（CMR）评估的一组患者中，接受vutrisiran治疗的患者的细胞外体积（ECV）作为淀粉样负担的代理指标，出现了减少，经过3年治疗，22%的患者出现了回归，而安慰剂组则为0%。分析还发现，与安慰剂组相比，治疗减缓了左心室质量指数的增加，并保持了射血分数和每搏量。
Alnylam指出，来自更大患者群体的超声心动图数据显示，与接受安慰剂的患者相比，接受vutrisiran治疗的患者在30个月内，左心房应变和右心室游离壁应变的恶化程度较小。该公司表示，这些结构和功能上的改善证明了这种疗法在疾病修饰方面的潜力。
此外，分析评估了在试验期间发展到慢性肾病（CKD）4期或更高级别的患者的肾脏功能。该公司表示，在这个亚组患者中，与安慰剂相比，vutrisiran治疗降低了全因死亡率和心血管事件的相对风险比为0.47，接受治疗的患者中，≥40%的患者估计肾小球滤过率（eGFR）下降的发生情况较少。
Alnylam表示，这些数据基于早期结果，显示vutrisiran能够减少ATTR-CM患者的心血管死亡率、住院率和紧急心力衰竭就诊次数。该公司认为，这些发现进一步支持在疾病早期阶段使用vutrisiran，并提升其作为这种复杂多系统疾病综合治疗方案的地位，增强其作为综合治疗方案的优势。
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