中国创新药卷出新高度，出海引领新发展

本报（chinatimes.net.cn）记者陶炜 苏州摄影报道

中国在创新药领域上的国际地位正急剧上升，以ADC（Antibody-Drug Conjugate‌，抗体药物偶联物）为代表的靶向药物更成为出海的主力军——这是《华夏时报》记者从第八届中国精准医疗大会上获得的信息。

11月13日—14日，由全国卫生产业企业管理协会精准医疗分会和苏州口腔医院共同主办、上海交通大学医学院附属第九人民医院/国家口腔医学中心和上海交通大学转化医学研究院共同承办的第八届精准医疗大会在苏州召开，多位医药领域的顶尖专家在这次大会上报告了其在靶向药物研发方面的最新研究进展。

“在过去二十年，全球生物医药方面美国是一枝独秀，中国和日本欧洲处在第二集团。经过近年来的发展，中国的创新药已经取得了多方面突破，与美国的差距逐渐缩小。从‘卷’靶点开始，逐渐发展到‘卷’新技术、‘卷’新模式、‘卷’新组合等多‘卷’齐下，推动了我国的创新药出现了一个新的发展机遇和发展势头。”上海交通大学药学院院长、上海医药中央研究院院长张翱教授介绍，2025年中国企业对外许可的产品占美国FDA批准的IND数量一半，交易总金额已经超过1000亿美元，其中ADC占中国出海产品TOP20的近一半。

创新药卷出新高度

所谓靶向药物，是指能够精准识别并作用于特定病变相关靶点（如异常表达的蛋白质或基因突变）的治疗药物。它们通过与这些靶点发生特异性结合，从而选择性地抑制肿瘤细胞的生长或诱导其死亡，并最大限度减少对正常组织的影响。与传统化疗药物的“无差别攻击”相比，靶向药物更具“精确制导”特征，因而通常表现为更高的治疗选择性、更佳的疗效以及相对较小的副作用。

“靶向药物并不仅限于肿瘤治疗，许多疾病都有相应的靶向治疗策略。而且即便是同一种疾病，在耐药或转移出现后，往往也需要使用新的靶向药物。”郑州大学余斌教授在接受《华夏时报》记者采访时表示。

他介绍，当研究人员明确一个与疾病相关的靶点后，会通过多种途径——包括虚拟筛选、实体化合物库筛选以及基于AI的分子设计等——来发现具有潜力的苗头化合物。随后，将分析这些化合物与靶点的结合模式，并开展结构优化，以获得具备更高活性和更好选择性的先导化合物。

余斌补充说，他们的研究主要聚焦于基于靶点的先导化合物发现与优化，这属于新药研发的早期阶段。后续阶段则会与药企或医院合作，推动候选药物进一步开发。

过去几十年来，西方国家在靶向药物研发，尤其是新靶标发现方面占据绝对优势。但随着靶向药物的高度饱和以及新靶标发现乏力，疾病治疗开始出现新的模式、新的技术。例如，基因治疗、细胞治疗、疫苗、ADC药物等。其中，ADC也突破传统的毒素-抗体偶联物，双抗－毒素偶联物、双毒素-抗体偶联物、降解剂-抗体偶联物、核素-抗体偶联物等成为新的模式。这些新的模式和理念，推动我国创新药的高速发展，走向全球、和国际市场接轨、和国际同行竞争将成为新常态。

数据显示，MNC制药公司外部采购管线来自中国企业的比例逐年上升，从2020年占比10%迅速增长到了2024年的占比29%。前FDA局长Scott Gottlieb在2025年第43届JPM会议上发言称：“2024年FDA批准的IND分子中，超过50%的分子都来自中国。”

目前，中国创新药出海的方式以对外许可交易为主。所谓对外许可交易（License-out），是指一家药企（许可方）将其正在研发或处于临床阶段的创新药权益，授权给另一家企业（引进方）在特定区域进行开发、生产或销售的合作模式‌。许可方通过收取首付款、里程碑付款和未来销售分成等方式获得收益，而引进方则获得该药物在约定区域内的商业化权利‌。张翱指出，随着中国创新药不断发展，未来中国的公司还将更多地参与对欧美临床资源的竞争。

如何增加可及性

过去20年是靶向药物高速发展的时期，极大提高了恶性肿瘤、病毒等疾病的治疗水平。尽管近年来，原创靶点的发现渐趋困难，但随着这些新模式、新技术、新组合的发展，药物设计和疾病治疗展现出新的发展空间。

“即便是老的靶点，但基于它的新机制或者功能，也可以作为一个新的靶点进行研究。例如以酶或蛋白质的变构位点设计的抑制剂具有选择性高、克服耐药性等优点，是目前新药研发的热点之一。”武汉大学珞珈特聘教授、博士生导师周海兵对《华夏时报》记者说。在他看来，对靶向药物的研究远远没有穷尽。以他现在研究的靶向蛋白和蛋白之间的相互作用为例，就是在探索降低耐药性的方法。

值得注意的是，尽管靶向药物较传统药物有着明显的优点，但靶向药物的价格高昂以及频发的耐药性也是许多患者面临的现实问题。

“一方面，我们要鼓励更多企业投入创新药研发。考虑到创新药具有投入大、周期长的特点，必须确保它们在上市后能通过合理的定价和销售获得相应回报，从而支撑企业持续投入下一轮新药研发；另一方面，也要充分考虑患者的经济负担与用药可及性。因此，合理的创新药定价与多元化的医保政策，将有力推动我国医疗体系的优化与升级。”张翱对《华夏时报》记者表示。

他指出，对于已过专利期的靶向药，可借助集采降低价格；而对于疗效明确、临床急需的创新药，目前的国谈机制已显现成效——通过纳入医保目录，使更多患者能够受益。

责任编辑：徐芸茜 主编：公培佳