刚刚，切除膀胱要成历史了？6个月62%膀胱癌完全缓解！

6个月，62%的患者肿瘤完全消失！一种被“灌”入膀胱的新药，可能正让无数高危膀胱癌患者免于摘除膀胱的厄运！

这项研究的重大意义在于，它为那些对标准卡介苗（BCG）治疗无效的高风险膀胱癌患者（这是一个治疗“老大难”群体）提供了一种全新的、可能是“同类最佳”的膀胱保留疗法。2025年11月11日，临床阶段的enGene控股公司公布了其正在进行的LEGEND 2期临床试验的惊人初步数据，由首席医疗官Hussein Sweiti博士领导的团队，正试图用一种非病毒基因药物改写游戏规则。

为什么这款药如此重要？因为它的对手是“高风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）”，尤其是那些连“标准答案”——卡介苗（BCG）都治不好的患者。BCG是一种减毒活疫苗，几十年来一直是治疗NMIBC的“王牌”，但仍有高达50%-70%的患者在标准治疗后复发。对他们来说，前方的路往往只剩一个令人恐惧的选择：膀胱全切术（Cystectomy）。

保留膀胱，还是保命？这道残忍的选择题，现在可能有了第三个答案。

这款代号EG-70的药物（学名Detalimogene Voraplasmid）到底是什么？

它是一种“非病毒基因疗法”。简单说，它不是利用病毒作为载体，而是用一种特殊的DDX平台技术，把“基因指令”（DNA）通过尿管，像“灌注”生理盐水一样，轻松地“灌”进膀胱。

它不直接杀伤癌细胞。这个药更像是直接往膀胱里派了个“基因特工”，这份“基因指令”会潜入膀胱内壁细胞，教它们“自曝其短”（表达特定的免疫蛋白），并疯狂“摇人”——唤醒患者自己的免疫系统，在局部对癌细胞发起一场精准而猛烈的“巷战”。

但故事并非一帆风顺。你敢信？就在2024年第四季度之前，这项研究的数据其实……不那么理想。新闻稿坦承，旧方案患者的12个月完全缓解率“明显低于”美国FDA已批准的其他药物，项目几乎走到了悬崖边。

但转折点来了！enGene团队没有放弃，他们修改了临床方案（使其更贴近美国泌尿外科学会的指南和临床标准）。

奇迹发生了。

在新方案下，评估了62名患者。数据显示：

• 3个月完全缓解率（CR）: 56%
• 6个月完全缓解率（CR）: 62%！（在37名可评估患者中）

更重要的是，有4名患者是在第一次没反应、接受“再诱导”治疗后，成功实现了肿瘤完全消失！这意味着该疗法还有“反悔”和“补救”的机会。

如果说疗效是“王炸”，那它的安全性简直就是“四个二”。

在所有125名接受治疗的患者中：

• 只有1.6%的人因为副作用需要暂停治疗
• 只有0.8%的人因为副作用彻底停药
• 没有任何4级或5级（危及生命）的严重不良事件。

最常见的副作用仅仅是疲劳、排尿困难、膀胱痉挛等（这在膀胱灌注治疗中很常见）。用医生的话说，这简直是“既要疗效，又要岁月静好”，对患者的生活质量极其友好。

目前，enGene已经和FDA达成了新的“通关密码”（将“任意时间CR率”作为主要终点），并计划在2026年下半年提交上市申请。如果2027年获批，它可能真的会成为BCG无效患者的首选疗法，一个真正意义上的“膀胱保卫者”。

参考文献：

Detalimogene demonstrates improved complete response rate of 62% at 6 months. News release. enGene. November 11, 2025. Accessed November 11, 2025. https://engene.com/detalimogene-demonstrates-improved-complete-response-rate-of-62-at-6-months/

Taylor J, Joshi S, Satkunasivam R, et al. Preliminary results from LEGEND: A phase 2 study of detalimogene voraplasmid (EG-70), a novel, non-viral intravesical gene therapy for patients with BCG-unresponsive non-muscle invasive bladder cancer (NMIBC) with carcinoma in situ (CIS). J Clin Oncol. 2025;43(suppl 5):802. doi:10.1200/JCO.2025.43.5_suppl.802

LEGEND study: EG-70 in NMIBC patients who are BCG-unresponsive and high-risk NMIBC patients who have been incompletely treated with BCG or are BCG-naïve (LEGEND STUDY). ClinicalTrials.gov. Updated September 4, 2025. Accessed November 11, 2025. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04752722