针对多发性硬化症！罗氏三代BTK抑制剂III期研究成功

11月10日，罗氏宣布三代BTK抑制剂Fenebrutinib治疗复发性多发性硬化症（RMS）的两项III期研究（FENhance 2和FENtrepid）达到了主要终点。

Fenebrutinib是罗氏开发的一款具有中枢神经系统（CNS）渗透性的可逆且非共价BTK C481S抑制剂，对BTK的选择性是其他激酶的130倍。Fenebrutinib是B细胞和小胶质细胞活化的抑制剂，这种双重抑制可能能够减少多发性硬化症的活动和残疾进展，从而有可能解决多发性硬化症患者残疾进展这一未满足的关键医疗需求，并提供全面的多发性硬化症护理。

FENhance 2研究是一项多中心、随机、双盲、双模拟、平行组III期临床试验（n=736），旨在评估Fenebrutinib（每日2次或每日1次）对比特立氟胺（每日2次或每日1次）和安慰剂治疗RMS成人患者的有效性和安全性。研究的主要终点是年化复发率（ARR）。

结果显示，治疗第96周时，Fenebrutinib组RMS患者的ARR较特立氟胺组显著降低。

FENtrepid是一项多中心、随机、双盲、双模拟、平行组III期临床试验（n=985），旨在评估Fenebrutinib（每日2次或每日1次）对比Ocrevus（奥瑞珠单抗）和安慰剂治疗原发性进行型多发性硬化症（PPMS）成人患者的有效性和安全性。研究的主要终点是复合12周内首次确认残疾进展（cCDP12）的时间。

结果显示，治疗第120周时，Fenebrutinib在延缓PPMS患者的残疾进展方面非劣效于Ocrevus（奥瑞珠单抗）。此外，Fenebrutinib的数值获益早在第24周就已显现，并持续整个观察期。

多发性硬化症是一种慢性疾病，影响着全世界超过290万人。多发性硬化症患者通常在疾病开始时就经历了疾病进展。因此，治疗多发性硬化症的一个重要目标是尽早减缓、停止并理想地预防进展。

大约85%的多发性硬化症患者为RMS，其特征是复发，并且随着时间的推移残疾也会恶化。PPMS是一种使人衰弱的疾病，其特征是症状稳步恶化，但通常没有明显的复发或缓解期。大约15%的多发性硬化症患者为PPMS。Ocrevus（奥瑞珠单抗）是目前FDA批准的唯一一款PPMS疗法。

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