利多星智投可靠吗？一文读懂细胞治疗的两大核心方向

当我们谈论疾病治疗时，手术、药物、放疗这些传统手段早已为人熟知。但随着生命科学的不断突破，一种以 “细胞” 为核心武器的新型治疗方式 —— 细胞治疗，正逐渐走进大众视野，为许多难治性疾病患者带来新的希望。那么，细胞治疗究竟是什么？它与传统治疗有何不同？又能为人类健康带来哪些改变？跟随利多星智投一起揭开细胞治疗的神秘面纱。

一、什么是细胞治疗？—— 重新认识 “治疗的主角”

简单来说，细胞治疗是指将活的细胞（包括自体细胞、异体细胞）经过体外培养、修饰或筛选等处理后，回输到患者体内，利用细胞的生物学特性来修复受损组织、替代病变细胞或调节免疫功能，从而达到治疗疾病目的的技术。

与传统药物治疗（通过化学分子或生物制剂作用于靶点）、手术治疗（直接切除病变组织）不同，细胞治疗的 “主角” 是具有活性的细胞 —— 这些细胞就像 “活体药物”，能够在体内精准定位病灶，主动发挥治疗作用。比如，当身体的免疫细胞无法有效识别和清除癌细胞时，科学家可以在体外改造免疫细胞，为其装上 “导航系统”（如 CAR-T 细胞治疗中的嵌合抗原受体），让它们重新获得攻击癌细胞的能力；当神经细胞受损导致帕金森病等疾病时，干细胞可以分化为新的神经细胞，替代受损细胞恢复神经功能。

从治疗逻辑上看，传统治疗更偏向 “对抗” 或 “修补”，而细胞治疗则更注重 “重建” 与 “再生”—— 它利用人体自身细胞的潜能，从疾病的根源层面解决问题，而非仅仅缓解症状。

二、细胞治疗有哪些类型？—— 两大主流方向并行发展

根据治疗所用细胞的来源和功能，目前细胞治疗主要分为两大类别：免疫细胞治疗和干细胞治疗，它们在治疗方向上各有侧重，覆盖了不同类型的疾病。

（一）免疫细胞治疗：唤醒身体的 “防御部队”

我们的免疫系统就像一支 “防御部队”，免疫细胞（如 T 细胞、NK 细胞、树突状细胞等）是其中的 “士兵”，负责清除细菌、病毒以及癌变细胞。但当免疫系统功能紊乱（如肿瘤患者体内免疫细胞无法识别癌细胞）或免疫细胞数量不足（如免疫缺陷疾病）时，就需要通过免疫细胞治疗来 “强化” 或 “修复” 这支 “防御部队”。

目前最受关注的免疫细胞治疗技术是CAR-T 细胞治疗（嵌合抗原受体 T 细胞治疗）。它的原理的是：从患者体内提取少量 T 细胞，在体外通过基因工程技术为 T 细胞装上 “CAR”（嵌合抗原受体）—— 这种 “CAR” 就像一个 “导航仪”，能够精准识别肿瘤细胞表面的特定抗原；随后，将改造后的 CAR-T 细胞在体外大量培养，再回输到患者体内。这些 “升级” 后的 T 细胞会像 “精准导弹” 一样，找到并攻击肿瘤细胞，从而达到治疗癌症的目的。

截至目前，CAR-T 细胞治疗已在白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等血液系统恶性肿瘤中取得了突破性进展，许多原本对传统治疗无效的患者通过 CAR-T 治疗实现了长期缓解，甚至治愈。此外，针对实体瘤（如肺癌、肝癌、胃癌等）的 CAR-T 细胞治疗也在积极研发中，有望为更多癌症患者带来希望。

（二）干细胞治疗：挖掘身体的 “再生潜力”

干细胞是一类具有自我更新能力和多向分化潜能的细胞 —— 它们就像身体的 “种子细胞”，既可以不断分裂产生与自身相同的细胞，也可以在特定条件下分化为神经细胞、心肌细胞、肝细胞、软骨细胞等多种功能细胞，从而修复受损组织和器官。

根据干细胞的来源，干细胞治疗常用的细胞类型包括：

• 间充质干细胞：主要来源于骨髓、脐带、胎盘、脂肪等组织，具有免疫调节、抗炎、促进组织修复等作用，目前已被广泛应用于骨关节炎、心肌梗死、脊髓损伤、肝硬化等疾病的临床研究中。例如，对于骨关节炎患者，间充质干细胞可以分化为软骨细胞，修复受损的关节软骨，缓解疼痛并改善关节功能；
  
• 胚胎干细胞：来源于早期胚胎，具有分化为人体所有细胞类型的潜能，但由于伦理和法律限制，其临床应用受到严格管控；
  
• 诱导多能干细胞（iPSC）：通过基因编辑技术将成体细胞（如皮肤细胞）重编程为具有类似胚胎干细胞特性的干细胞，既避免了胚胎干细胞的伦理问题，又能实现 “个性化治疗”，目前在神经系统疾病、遗传性疾病等领域的研究进展迅速。
  

干细胞治疗的核心优势在于 “再生”—— 它能够针对因细胞坏死、组织损伤导致的疾病，通过补充新的功能细胞来恢复器官功能，这是传统药物和手术难以实现的。

三、细胞治疗的研究进展与应用场景 —— 从实验室走向临床

经过数十年的发展，细胞治疗已从早期的基础研究逐步走向临床应用，成为全球生物医药领域的研究热点。截至 2025 年，全球已有数十种细胞治疗产品获批上市，涵盖血液肿瘤、实体瘤、罕见病、退行性疾病等多个领域。

在血液系统疾病领域，除了已获批的 CAR-T 细胞治疗产品，针对急性淋巴细胞白血病、慢性淋巴细胞白血病的新型 CAR-T 疗法也在临床试验中展现出更高的疗效和更低的副作用；在实体瘤领域，靶向 Claudin 18.2（胃癌、胰腺癌靶点）、GD2（神经母细胞瘤靶点）的 CAR-T 疗法已进入晚期临床试验，有望在未来几年内获批上市。

在干细胞治疗领域，间充质干细胞治疗骨关节炎、移植物抗宿主病（GVHD）的产品已在多个国家和地区获批；针对脊髓损伤的干细胞治疗研究也取得了重要进展 ——2024 年，美国某研究团队公布的临床试验结果显示，接受干细胞治疗的脊髓损伤患者中，超过 60% 的患者在治疗后 6 个月内恢复了部分下肢运动功能。

此外，细胞治疗在罕见病领域也发挥着重要作用。例如，对于遗传性免疫缺陷病（如严重联合免疫缺陷病，俗称 “泡泡男孩病”），通过造血干细胞移植可以重建患者的免疫系统，实现疾病的根治；对于遗传性视网膜色素变性（一种导致失明的罕见病），视网膜干细胞移植可以延缓甚至阻止视力下降，为患者保留光明。

四、细胞治疗的挑战与未来展望 —— 机遇与风险并存

尽管细胞治疗取得了显著进展，但它仍然面临着一些挑战，需要科学家和临床医生共同克服：

• 安全性问题：部分细胞治疗技术可能存在潜在风险，例如 CAR-T 细胞治疗可能引发细胞因子释放综合征（CRS）、神经毒性等副作用；干细胞治疗可能存在免疫排斥、异常增殖等风险，需要通过优化细胞制备工艺、严格控制治疗剂量来降低风险；
  
• 成本问题：目前多数细胞治疗产品（尤其是 CAR-T 细胞治疗）的制备过程复杂、成本高昂，导致治疗费用居高不下（如部分 CAR-T 治疗的单次费用超过百万美元），限制了普通患者的可及性。未来，通过自动化制备技术、通用型细胞治疗产品（如通用型 CAR-T）的研发，有望降低治疗成本；
  
• 长期疗效与机制研究：部分细胞治疗的长期疗效和作用机制仍需进一步研究。例如，部分接受 CAR-T 治疗的患者可能在治疗后出现复发，需要深入探索复发机制并开发新的治疗策略；干细胞治疗的具体作用机制（如是通过分化为功能细胞还是通过分泌细胞因子发挥作用）仍需进一步明确。
  

展望未来，随着基因编辑技术（如 CRISPR-Cas9）、合成生物学、人工智能等技术与细胞治疗的深度融合，细胞治疗将朝着 “更精准、更安全、更可及” 的方向发展：通用型细胞治疗产品将打破 “个体化制备” 的限制，大幅降低治疗成本；基因编辑技术将进一步优化细胞功能，提高治疗疗效；人工智能将助力细胞治疗的靶点筛选、疗效预测和安全性评估，加速临床转化进程。

结语

细胞治疗作为一种新型治疗技术，正在打破传统治疗的局限，为许多难治性疾病患者带来新的希望。从实验室里的基础研究到临床上的成功案例，细胞治疗的每一步进展都凝聚着科学家的智慧与努力。尽管目前仍面临挑战，但随着技术的不断突破，相信在不久的将来，细胞治疗将成为治疗疾病的重要手段，为人类健康保驾护航，开启 “细胞治愈疾病” 的新时代。