上海
11月10日，大睿生物（Rona Therapeutics）宣布在美国心脏协会年会上口头报告了其长效靶向ApoC3的siRNA药物RN0361的1期临床研究结果。首次人体研究结果显示，该产品实现了显著和持久的降低ApoC3和甘油三酯作用，疗效持续至少六个月。
这是一项随机、安慰剂对照的单次递增剂量研究，入组受试者基线甘油三酯水平超过80mg/dL。结果显示，RN0361在剂量依赖性上呈现出显著的ApoC3与TG抑制作用，持续至给药后第180天，最高达到ApoC3降低93%，以及甘油三酯降低69%。同时，RN0361还实现了非高密度脂蛋白胆固醇、极低密度脂蛋白胆固醇和残余胆固醇等显著且持久的降低。
与安慰剂组相比，给药组空腹血糖与糖化血红蛋白（HbA1c）并未出现显著差异。该产品耐受性良好，未观察到严重不良事件；注射部位反应轻微且可自限；一过性的ALT与AST升高符合GalNAc缀合siRNA药物的典型特征。
公开资料显示，ApoC3的升高会促进富甘油三酯脂蛋白的聚集，从而增加急性胰腺炎和心血管疾病的风险，尤以糖尿病患者风险升高为甚。目前的治疗方案往往难以在重症患者中实现持续的控制。RN0361以单次给药即可实现六个月持久疗效，标志着血脂管理领域的重要进展。
参考资料：
[1]大睿生物在2025年美国心脏协会年会上公布RN0361的I期临床数据. From https://www.prnasia.com/story/511059-1.shtml
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