当医保评价遇上真实世界研究——

一款药品在不同医院的患者反馈存在差异究竟是否显著？

集采中选的心脏支架，在百万患者真实使用中，其长期安全性与疗效究竟如何？

面对日益增多的创新药械，医保基金如何精准识别“高价值”产品，避免“物非所值”？

这些关乎医保基金使用效率、患者切身利益和医药产业创新方向的问题迫切需要答案。随着医保改革进入深水区，真实世界研究正在成为破解这些难题的关键钥匙。

从创新药械的准入评价到集采产品的疗效验证，从医保支付标准的制定到医疗机构绩效的评估，真实世界研究已不再局限于单一政策工具，而是深度嵌入医保治理的全链条、各环节。本文围绕“为什么要开展真实世界研究”“为什么医保开展真实世界研究”“为什么现在开展真实世界研究”“医保是如何开展真实世界研究的”四个问题作简要回答。

一、 Why（为什么）：价值医保的“必答题”，

为何非做不可？

1.1 从“有没有”到“值不值”：医保战略购买的深化

经过国家药品集采和医保目录谈判的常态化推进，我国已成功解决了药品与医疗器械“进大门”的准入和价格难题。然而，大门开启之后，一个更深层次的挑战随之浮现：这些已进入医保体系的医药产品，正如引言的提问，在真实的临床环境中是否依然“物有所值”？其实际疗效是否与严谨的临床试验结论一致？长期使用的安全性如何？相对于其价格，是否为医保基金和患者带来了足够的健康效益？

这些问题标志着医保治理正经历一场从“有没有”到“值不值”的深刻转型，即从确保基本可及性，迈向追求价值最大化的战略购买新阶段。在此背景下，真实世界研究（RWS）应运而生，成为回答“值不值”这一价值医保必答题的关键科学工具。

1.2 弥补随机对照试验（RCT）的“先天不足”

随机对照试验（RCT）通过严格控制的研究环境确保了其内部科学性，但这份“纯粹”也构成了其固有的局限。在RCT中，为了排除干扰因素，研究者通常会筛选同质化程度高的患者群体，并在标准化的干预方案下进行观察，且随访周期往往有限。这使得RCT结论在应对真实世界复杂多元的患者情况（如老年人、合并多种基础疾病者、用药依从性不理想者）以及长期的临床实践时，常常显得解释力不足。

相比之下，真实世界研究（RWS）的优势正源于其对这种复杂性的包容。它基于日常诊疗中产生的海量数据，能够有效捕捉到在理想化RCT中难以显现的关键信息：例如，一款药物在连续使用数年后是否仍能维持预期疗效、其万分之一的罕见不良反应具体表现为何、以及在老年患者与年轻患者等不同亚组中实际存在的疗效差异。这些发现，恰恰是RCT因其自身设计而无法充分揭示的。

1.3 应对基金运行压力的“精算工具”

当前，随着人口老龄化加剧和医疗需求持续释放，医保基金支出面临长期压力。在这一背景下，确保基金使用的效率和效益，让每一笔支出都能换取尽可能多的健康产出，已成为医保管理的核心任务。

真实世界研究（RWS）在此过程中扮演了关键的精算工具角色。具体而言，通过分析实际临床环境中的用药数据和患者结局，RWS能够有效识别出那些在真实世界中疗效不达预期、或与其他同类产品相比性价比偏低的药品，为医保目录的动态调整和支付标准的精准设定提供实证依据，从而直接避免基金的低效消耗。与此同时，RWS也能为那些在真实临床中表现出显著健康效益或能降低整体医疗成本的创新产品提供强有力的价值证明，帮助其在医保支付和临床使用中获得更合理的定位与更广泛的应用。

二、 Who & When（谁与何时）：

为何是医保且是现在？

2.1 主体之问（Who）：为什么必须是医保部门主导？

首先，就数据基础来看，国家医保局掌握着全国最完整的医疗结算数据资源。这个覆盖14亿参保人、记录每一次就医购药行为的数据系统，构成了开展真实世界研究的独特优势。这些实时更新、全样本的数据，让医保部门能够追踪药品在真实临床环境中的使用轨迹和疗效表现，有强大的数据基础。

其次，就证据的转化与应用来看，作为医疗服务的主要支付方，医保部门具备将研究成果直接转化为政策的能力。当真实世界研究显示某款药品性价比不佳时，医保可以立即调整报销政策；当证据支持某创新药的价值时，医保能迅速将其纳入支付范围。这种"证据-决策"的闭环，确保了研究不会停留在纸面上，而是真正影响医疗资源的配置。

最后，从法定职责来看，医保部门承担着保障基金安全、维护参保人权益的重任。面对日益增长的基金支出压力，医保必须基于科学证据做出每一个支付决策。真实世界研究正好提供了这样的决策依据，帮助医保部门履行对全体参保人的信托责任，确保公共资金投入到最具价值的医药产品上。

2.2 时机之答（When）：为何此刻全面铺开？

首先，全国统一的医保信息平台全面建成，为开展真实世界研究奠定了坚实基础。这个平台首次实现了全国医疗数据的标准化采集和集中管理，打破了既往各地数据孤岛的局面。统一的数据格式和质量标准，使得跨机构、跨区域的大规模数据分析成为可能，为产出可靠的循证依据提供了关键保障。

其次，随着国家药品集采和医保目录谈判进入常态化阶段，对已准入产品的"后评价"需求日益迫切。每年新增的数百种谈判药品和集采产品，都需要在真实临床环境中验证其疗效、安全性和经济性。这种迫切的政策需求，推动着真实世界研究从理论探索快速走向全面实施。

此外，国际上的诸多实践所积累的经验为我国提供了宝贵参考。如英国在推动RWE应用方面展现出系统化路径。国际成熟经验不仅验证了真实世界研究的可行性，更在研究方法、技术路径和监管框架等方面为我们提供借鉴。

三、 How（如何做）：从“试点”到“体系”，

中国医保的RWS路径图

国家医保局推进真实世界研究的路径，展现出鲜明的顶层设计、系统布局与分步实施特征，一套科学、规范的医保综合价值评价体系正从蓝图走向现实。这条路径的起点可追溯至早期的理论探索。2024年4月，国家医保局便委托开展了“创新药品真实世界医保技术评价初步研究”课题，为后续工作奠定了初步的方法学基础。进入2025年，这一战略部署骤然提速并清晰化。同年7月，国家医保局办公室主任朱永峰发表的《用真实世界数据助推医保价值购买》一文，首次系统性地勾勒出以真实世界数据构建医药产品综合价值评价体系的构想。

随后，行动全面铺开。2025年8月的全国医疗保障工作年中座谈会，将“推进医保科学化”提升到新高度，会议要求建立覆盖医药产品上市前、上市后进医保前、进医保后全阶段的综合价值评价体系，并明确要将评价结果作为医保准入与价格调整的重要依据。

紧接着，一套组合拳式的试点实践迅速落地。2025年9月，《关于开展真实世界医保综合价值评价试点工作的通知》正式下发，选取十一省市作为先行区，评价类别包含创新药、仿制药、医用耗材、中医中药、医疗服务，并规划了清晰的“启动、实践、应用”三阶段路线图，目标在2027年进入应用阶段。与此同时，研究任务被精准聚焦于社会关切的重点领域。2025年公开征选的课题，集中针对集采中心血管、消化系统等四类药品开展真实世界评价，旨在通过多中心研究，直接回应关于集采药品疗效与安全性的公众疑问，为政策的科学性与可持续性提供铁一般的证据。

为确保这项事业的根基稳固，国家医保局同步启动了支撑体系的建设。数据的治理与利用是核心。全国统一的医保信息平台沉淀的海量数据，成为亟待开发的“富矿”。工作的重点在于推动这些数据，尤其是与定点医疗机构临床病历、检查检验等深度数据的融合与治理，使其转化为最小颗粒度、标准化、结构化的高质量证据。与此同时，人才与机构网络也在快速构建。2025年10月底，旨在遴选“国家可信评价点”的通知发布，计划在全国范围内选拔一批头部医院，作为生成高质量、可信赖证据的核心堡垒，从而为整个评价体系提供组织与质量保障。

纵观全局，国家医保局正通过“理论构建-试点探索-标准制定-数据治理-结果应用”的多维联动，稳健而坚定地推进这场变革。

来源 | 中国医疗保险 舒笙

编辑 | 崔秀娟 何作为

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