1-2个月内批准！第二批“FDA特批药物”名单公布

今年6月17日，FDA宣布推出专员国家优先审查代金券（CNPV）试点计划，旨在加快符合美国关键国家卫生优先事项的产品的药物审查流程，将审查时间从10-12个月缩短到仅1-2个月。上个月，FDA公布了，涉及9款药物。近日，第二批“特批药物”名单也已公开，涉及6款药物。

宗艾替尼（Zongertinib）

宗艾替尼是全球首个且目前唯一获批的口服HER2酪氨酸激酶抑制剂（TKI），可选择性抑制HER2（ERBB2），同时避免对野生型EGFR的抑制，从而最大程度减少相关毒性。2025年8月，宗艾替尼获得FDA批准上市，用于治疗存在HER2（ERBB2）酪氨酸激酶结构域激活突变且既往接受过系统性治疗的不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。

在今年的ESMO 2025大会上，勃林格殷格翰公布了宗艾替尼治疗初治晚期NSCLC患者的I期Beamion LUNG-1研究数据。结果显示，截至2025年5月8日，74例患者经确认的客观缓解率（cORR）为77%（57/74），中位缓解持续时间（DoR）和中位无进展生存期（PFS）的数据尚未成熟，6个月的缓解持续率为80%，6个月的无进展生存率为79%。基于这些数据，宗艾替尼被FDA和CDE授予突破性疗法资格。

贝达喹啉（bedaquiline）

贝达喹啉是强生推出的一款肺结核新药，于2012年12月在美国获批上市。目前，该药物可用于联合其他药物治疗至少对利福平和异烟肼耐药的结核分枝杆菌引起的肺结核，适用年龄范围为2岁及以上儿童（体重≥8kg）和成人。

Dostarlimab

Dostarlimab是葛兰素史克（GSK）开发的一款PD-1单抗，已在美国获批4项适应症，包括①存在错配修复缺陷（dMMR）且在接受含铂方案治疗时之后病情进展的复发或晚期子宫内膜癌成人患者；②存在dMMR或微卫星不稳定性高（MSI-H）、在接受含铂方案治疗时或之后病情进展且没有令人满意的替代治疗选择的复发或晚期实体瘤成人患者；③存在dMMR或MSI-H的原发性晚期或复发性子宫内膜癌成人患者；④先联合卡铂和紫杉醇，随后单药，治疗原发性晚期或复发性子宫内膜癌成人患者。

该药物此次申请的特批适应症为存在dMMR的局部晚期直肠癌。在一项II期研究中，Dostarlimab展示出了作为直肠癌的新辅助治疗方案的潜力。数据显示，49例患者经治疗6个月后均实现了临床完全缓解，其中37例患者在治疗第12个月时仍然保持临床完全缓解。

Casgevy（exagamglogene autotemcel）

Casgevy是Vertex Pharmaceuticals与CRISPR Therapeutics合作推出的一款CRISPR/Cas9基因编辑疗法，于2023年12月在美国获批上市。目前，该药物可用于治疗存在复发性血管闭塞危象（VOC）的12岁及以上镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者。

长期研究数据显示，SCD患者接受单次Casgevy治疗后，随访2年时，有90%的患者实现了VF12（至少12个月内无VOC出现）。在实现VF12的患者中，平均无VOC的持续时间为29.3个月。

Orforglipron

Orforglipron是礼来开发的一款小分子GLP-1受体激动剂，已完成多项针对2型糖尿病和肥胖或超重的III期研究。数据显示，无论是不伴2型糖尿病的肥胖或超重患者还是伴2型糖尿病的肥胖或超重患者，治疗第72周时，Orforglipron三个剂量组（6mg、12mg和36mg）的体重平均降幅均显著高于安慰剂组。

Wegovy（司美格鲁肽）

Wegovy是诺和诺德推出的减肥版司美格鲁肽注射液，于2021年6月在美国获批上市。截至目前，Wegovy已在美国获批3项适应症，包括体重管理、降低主要不良心血管事件（MACE）风险、非肝硬化代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）。除此之外，Wegovy也在外周动脉疾病（PAD）人群中证明了治疗益处。

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