血液疾病不再是绝症，患者迎来慢性病时代

来源：滚动播报

（来源：上观新闻）

在第八届中国国际进口博览会的聚光灯下，血液系统全产品集体亮相，以“群星闪耀”之姿，点亮血液疾病治愈蓝图。全球最新疗法广泛应用于临床一线，使得曾经被视为“绝症”的淋巴瘤、多发性骨髓瘤、血友病，从“可治”迈向“可愈”，让无数患者及其家庭从绝望走向重生。

血液疾病：潜伏在体内的“无声风暴”

血液疾病通常指原发于或累及血液、造血系统的疾病，涵盖淋巴瘤、多发性骨髓瘤等恶性肿瘤，以及血友病等罕见病。我国血液疾病患者基数庞大，且诊疗发展起步较晚，整体疾病负担沉重。虽然学科整体发展迅速，但在幅员辽阔的国内实现同质化标准化诊疗，仍有巨大提升空间。

这些疾病最可怕的地方在于“隐秘”。以常见的血液肿瘤之一淋巴瘤为例，淋巴瘤早期只有低热、盗汗、淋巴结肿大，常被误诊为感冒或劳累；患者辗转内科、外科、中医，确诊时70%已晚期。淋巴瘤更像一个“变色龙家族”——超过100种亚型，从凶猛的弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）到慢性潜伏的滤泡性淋巴瘤（FL），高度异质性让诊断如同解谜。相关数据表明，我国淋巴瘤整体5年生存率仅38.4%，远低于欧美，与“健康中国2030”46.6%的目标还有明显差距。因此，各层级医院对于淋巴瘤及早诊断、精准诊断，对于进一步提升中国淋巴瘤患者5年生存率至关重要。北京大学肿瘤医院朱军教授提出，因病施治，辨证论治，才能够使淋巴瘤的治疗疗效不断提高。我国淋巴瘤诊疗水平提高和患者获益离不开高效且精准的淋巴瘤患者分子分型，以及更详实、覆盖范围更大的真实世界研究产生高质量的循证医学证据。提高基层医院诊断水平，会对推动淋巴瘤学科高质量发展和提高患者临床获益起到引领作用。

精准分型：把“癌细胞身份证”变成治愈钥匙

在精准诊疗基础上，提升规范治疗水平是淋巴瘤学科发展的重中之重。而在全球肿瘤治疗领域，血液淋巴系统肿瘤是创新疗法涌现的“试验田”。从全国首个单抗美罗华®（利妥昔单抗）2000年进入中国以后，25年来研发精进不休，探索前沿疗法，最近四年间，爆发式迎来了覆盖侵袭性淋巴瘤和惰性淋巴瘤一线到后线的全域布局的四款血液肿瘤创新药、六个适应证获批。而进博会则成了这些创新药展品变商品最佳展示窗口，每一款创新药都在进博会舞台实现了中国首秀。

2022年亮相的全球首个靶向CD79b的ADC优罗华®（维泊妥珠单抗），在2023年成为国内二十多年时间里唯一获批用于弥漫性大B淋巴瘤一线治疗的创新靶向药物。其获批基于全球Ⅲ期研究POLARIX，试验结果显示创新疗法Pola-R-CHP（优罗华®联合利妥昔单抗、环磷酰胺、多柔比星和泼尼松）方案2年无进展生存（PFS）达到76.7%，对比原治疗“金标准”R-CHOP疾病进展、复发或死亡的相对风险降低27%，迭代成为一线治疗新标准。2024年，维泊妥珠单抗成功列名国家医保国谈目录，今年九月在JCO（《临床肿瘤学杂志》）发表了POLARIX5年长期随访数据，其中亚洲人群随访数据显示降低死亡风险进一步提升至35%，Pola-R-CHP更将减少28%患者后续治疗比例，全球临床随访数据更新进一步夯实了维泊妥珠单抗一线DLBCL治疗基石地位。

2023年全球首个且唯一对复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤患者进行固定周期治疗的双特异性抗体（以下简称“双抗”）高罗华®（格菲妥单抗）在进博期间获批，成为名副其实的“进博宝宝”。双抗作为无需定制的即用型T细胞免疫疗法，格菲妥单抗依托2:1双抗结构，可同时靶向结合2种抗原分子——T细胞表面的CD3抗原和B细胞表面的CD20抗原，激活、扩增、重定向T细胞的同时，可带来更强的B细胞抓取能力和作用效力，在安全耐受的前提下加强杀伤肿瘤细胞的能力。今年五月，高罗华®迎来二线新适应证在华获批，中国成为继欧盟后全球第一批获批该适应证的国家，这得益于全球多中心Ⅲ期研究STARGLO中入组中国患者比例接近30%，其临床数据两年OS高达60%，中位PFS长达25个月，引领T细胞免疫疗法革新侵袭性淋巴瘤后线治疗格局，为二线不适合移植的患者人群带来生存获益的潜力。

无独有偶，2024年另一款1：1结构的双抗皓罗华®（莫妥珠妥单抗）亮相进博，作为惰性淋巴瘤治疗领域首个双抗，其精巧1：1分子结构架起精准免疫杀伤的“桥梁”，有效平衡临床疗效与安全性，成为了复发滤泡性淋巴瘤患者有望实现“功能性治愈”的选择。借进博东风，皓罗华®在去年12月获批单药用于复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者，其研究GO29781关键结果显示，患者的客观缓解率（ORR）为80%，完全缓释率（CR）为60%。其中伴FL高危因素POD24死亡风险是非POD24患者的6—7倍，其亚组的CR率也为60%，与总体人群一致。而从CSCO大会上公布的数据显示，莫妥珠单抗在中国患者中的ORR高达88.2%，CR率为64.7%，展现出中国人群更好的临床获益。

今年展台上，惰性淋巴瘤治疗基石佳罗华®（奥妥珠单抗）展示其未来有望获批的免疫疾病狼疮性肾炎的新适应证。首次亮相的血友病创新NXT007体现了罗氏继续革新非因子预防治疗，实现A型血友病患者“零出血”的决心。而FcRH5/CD3双抗Cevostamab的登场表明了未来罗氏助力中国血液肿瘤领域生态建设，会从淋巴瘤领域延展到骨髓瘤领域。

从“用对药”到“用得起”：医药生态圈亟需织密安全网

中国药物监管环境的不断优化让创新药进入中国速度得以加快，但对于处于不同治疗阶段的淋巴瘤患者，经济负担仍是他们不得不面对的一个问题。根据《2022中国弥漫性大B细胞淋巴瘤患者生存状况白皮书》调研结果，所有弥漫性大B细胞淋巴瘤患者的医疗自费支出占家庭收入均值的157%，远超于国际公认的灾难性家庭支出标准（40%）。北京协和医院张薇教授感慨道，对于罹患疾病的患者来说，除了身体和精神负担之外，长期就医不仅会减少他们工作收入，同时不断增加他们及家庭的经济负担。让患者“用对药”是医生的职责，“用得上”和“用得起”就需要各方同心协力，特别是国家多层次医疗保障体系建设与完善，从慈善项目到基本医保，从商业保险再到惠民型的城市定制补充医疗保险相互补位相互支持，让更多患者不再因为支付负担错过最佳治疗选择。

原标题：《血液疾病不再是绝症，患者迎来慢性病时代》

栏目编辑：华心怡

来源：作者：新民晚报 潘嘉毅