异种移植迎突破：美国启动人体移植基因编辑猪肾规模化临床试验

IT之家 11 月 4 日消息，一项旨在评估将基因编辑猪肾移植入人体是否真能挽救生命的临床试验已正式启动。

基因编辑猪肾研发企业 United Therapeutics 公司当地时间周一宣布，该研究的首例移植手术已由纽约大学朗格尼健康中心（NYU Langone Health）成功实施，标志着这一手术的规模化临床试验正式启动。

据美国媒体报道，这是继此前多项“同情用药”（compassionate use）个案移植手术后，首项由美国食品和药物管理局 (FDA) 批准的人体移植基因编辑猪肾规模化临床试验，旨在系统评估基因编辑猪肾用于终末期肾病患者的安全性和有效性。

据IT之家了解，另一家美国公司 eGenesis 也计划在未来几个月内开展自己的猪肾临床试验。这两项研究是全球已知首批正式开展的异种移植临床试验。

出于对受试者隐私的保护，研究人员并未透露纽约大学此次手术的具体实施时间及其他患者详细信息。

领导该移植团队的纽约大学罗伯特・蒙哥马利（Robert Montgomery）博士向美联社表示，医院已列出其他有意参与这项小型试验的患者名单。该试验初期将纳入六名受试者；若进展顺利，随着更多移植中心的加入，试验规模有望扩大至 50 人。

美国食品药品监督管理局（FDA）在审慎评估一系列“同情用药”实验后，批准了此次严格监管下的临床研究。此前的“同情用药”尝试结果喜忧参半：最早的两例基因编辑猪肾移植均未能长期存活。

随后，医生开始选择病情相对稳定但急需肾源的患者进行试验。在纽约大学，一位来自阿拉巴马州的女性患者体内移植的猪肾维持功能达 130 天，之后她不得不重新接受透析治疗。目前的最长存活纪录为 271 天，由一名在麻省总医院（Massachusetts General Hospital）接受移植的新罕布什尔州男性患者创造；上个月，因猪肾功能开始衰退，该器官被移除，他也重新开始了透析。目前已知仍携带有猪肾存活的患者还包括另一位麻省总医院受试者以及一名中国女性患者。

“随着医生从每位患者的经历中不断积累经验，这项技术正朝着正确的方向发展，”蒙哥马利博士表示。他同时指出，患者在移植失败后能够重新接受透析，也为临床试验提供了重要的安全缓冲。

目前，美国器官移植等候名单上有超过 10 万人，其中绝大多数亟需肾脏移植，每年有数千人因等不到供体而死亡。作为一种潜在的替代方案，科学家正通过基因编辑技术改造猪的器官，使其更接近人类器官的特征，从而降低人体免疫系统对异种器官的排斥反应。

United Therapeutics 公司此次临床试验所使用的猪肾经过 10 处基因编辑：一方面“敲除”了会引发早期排斥反应和器官过度生长的猪源基因，另一方面引入了若干人类基因，以提升器官与人体的兼容性。