北京
近日，Nature官网头条报道了一则新闻——一位“生物科技芭比”宣布，现在是时候考虑CRISPR baby了，这位生物技术公司的创始人，还有一个身份，那就是贺建奎前妻。
Cathy Tie，加拿大人，2025年4月18日，贺建奎宣布与Cathy Tie 结婚，并晒出了婚礼现场照片。但在7月份，Cathy Tie宣布已与贺分手，这段所谓的“婚姻”仅维持了3个月。
这一次，Cathy Tie靠她的最新创业项目登上Nature头条。自称"生物技术芭比"的Tie，将这家新公司比作"曼哈顿计划"，即1940年代美国原子弹研发计划的代号。
如今，她的创业雄心聚焦于一个备受争议的目标：通过改变人类胚胎基因组来预防遗传疾病。
今年夏天在纽约成立的Manhattan Genomics公司，由Tie与Eriona Hysolli共同创立。Hysolli曾是专注"物种复活"的Colossal Biosciences生物科学负责人。
无独有偶，加州南旧金山的Preventive公司也在10月30日宣布将探索人类胚胎基因编辑领域。目前两家公司均未透露具体科学计划，包括目标疾病类型和技术路线。
Tie强调Manhattan Genomics将在尝试制造基因编辑婴儿前进行广泛研究和安全测试，她表示：
“我们有责任帮助患者”
"我们对患有无法治愈的衰弱性疾病的患者负有责任"
目前，该公司最新公布的顾问团队包括一名生物伦理学家和两位灵长类生殖生物学专家。
众多科学家深感忧虑
研究人员指出，将胚胎基因编辑技术商业化为时过早。与目前已上市、用于治疗儿童和成人血液疾病的基因编辑疗法相比，胚胎编辑不仅安全风险更高，还面临更复杂的伦理困境。
"安全门槛实在太高太高了，"加州大学圣地亚哥分校生物化学家Alexis Komor表示，"我们显然还没有达到那个水平。”
多年来，这个领域始终笼罩在贺建奎事件的阴影下。许多国家也因此限制了对人类胚胎的基因编辑研究，例如，美国禁止联邦资金用于人类胚胎基因编辑研究，美国FDA也不批准基因编辑胚胎的临床使用。
但近年来，非生殖细胞的基因编辑技术取得了飞速发展，2023 年，首个 CRISPR-Cas9基因编辑疗法获批上市，用于治疗治镰状细胞病和 β-地中海贫血这两种遗传性血液疾病。
今年早些时候，研究人员使用碱基编辑技术成功编辑了一名患有严重代谢遗传病CPS1缺乏症的婴儿的肝脏细胞中的突变基因，这也是人类首次实现为单个病人定制基因编辑疗法。
但需要强调的是，编辑非生殖细胞与编辑胚胎在伦理和科学上存在本质区别。基因编辑工具在胚胎中的行为可能截然不同，且胚胎编辑意味着遗传变化将传递给后代，其后果难以预测。
公众的看法
Preventive宣称已从私人投资者处募集约3000万美元。Tie虽未透露Manhattan Genomics的资金来源，但频繁引用显示公众支持的研究数据。
皮尤研究中心2018年报告显示，72%美国受访者支持通过基因编辑治疗胎儿严重先天性疾病，但65%的人认为在人类胚胎上测试基因编辑技术"做得太过分"。
苏黎世联邦理工学院生物伦理学家Kelly Ormond指出，人们对可遗传基因编辑的认知仍显不足。当被问及是否应该使用基因编辑增强理想特质（如智力）时，支持率通常会下降。
Tie明确表示Manhattan Genomics没有此类增强目标。多数科学家认为这些增强目标目前尚不可行：这些是复杂性状，有效改变需要调整多个基因，研究人员仍在探索相关遗传变异。
本文来源：科研城邦
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