北京
【CNMO科技消息】近日，有外媒报道称，曼哈顿基因组学公司（Manhattan Genomics）将打造美国首批合法无性向婴儿。据报道，该公司计划通过基因编辑人类胚胎来预防遗传疾病。该公司重启了通过人类胚胎基因编辑预防遗传性疾病的构想，计划在胚胎阶段阻断可遗传疾病的传递路径。
据CNMO了解，在美国，基因编辑胚胎的临床使用目前受到法律限制。国会决议禁止FDA批准使用转基因胚胎诱导怀孕的研究。但是，据专家透露，部分政府顾问对亲生育技术表现出兴趣。曼哈顿基因组学公司公司宣称计划遵循监管建议，初期仅开展动物模型研究。
曼哈顿基因组学公司目前主要聚焦于亨廷顿病、囊性纤维化和镰状细胞贫血等疾病的研究。该公司主要专注于所谓的单基因疾病——即由单个基因突变引发的病症，包括亨廷顿舞蹈症、囊性纤维化和镰刀型细胞贫血症等。这类疾病往往无法治愈且具有遗传性。通过在胚胎阶段进行定向，受影响的家庭将有机会阻断此类疾病的代际传播。18岁便创立首家基因组学企业的Tie认为，胚胎基因编辑技术有望成为减轻人类病痛的新途径。
据悉，CRISPR技术可能导致所谓的"脱靶效应"——这类非预期突变具有潜在危险性，可能引发癌症或其他疾病。曼哈顿基因组学公司计划测试多种CRISPR变体的安全性和精确性——首先在老鼠身上进行实验，随后扩展到灵长类动物。该公司表示，人类临床试验预计将在技术成熟后多年才会启动。
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