网易首页 > 网易号 > 正文 申请入驻

基因治疗先驱者逝世,他的不懈努力推动了该疗法的发展

0
分享至

基因治疗先驱多诺万·德克尔逝世。他早年无畏参与临床试验,晚年不懈倡导,为多种肌营养不良症疗法铺平道路,其无私奉献精神深刻影响了患者社群与科研进程。关注详情。

关注和了解长寿医学和长寿诊所国际资讯,扫码加入专业微信群(实名+机构名称)

(群规: 实名+机构)

阅读文摘

多诺万·德克尔是一位肢带型肌营养不良症患者,他于本周去世,享年62岁。他最为人所铭记的,是作为先驱者推动了基因疗法的发展。

1999年,在基因疗法尚属高风险新兴技术时,德克尔自愿参与了一项开创性试验。他同意医生在他的一块脚部肌肉中注射治疗基因,尽管他本人几乎不可能从中获益,反而可能因此受伤甚至失去未来接受治疗的机会。

但是他的目标是推动整个科学领域前进,以期造福他同样患病的四个姐妹。他的勇气为后续研究铺平了道路。

然而,在试验后不久,因另一桩基因治疗悲剧事件,整个领域陷入停滞。德克尔并未退缩,转而成为一位坚定而不知疲倦的倡导者。他出席国会听证,推动法案通过,大幅增加了联邦政府对肌营养不良症的研究投资。

当针对他所患亚型的新疗法出现时,他因体内存在抗体而无法再次参与,便鼓励妹妹成为了首批受试者。

他晚年对制药公司优先开发其他疾病疗法而感到沮丧,但是始终没有放弃,甚至创办了自己的公司,致力于为非病毒基因疗法寻找出路。他以其无私的奉献和坚韧的倡导,被患者社群视为英雄和榜样。

长寿诊所和长寿科技考察项目

【第十一期】赴美考察长寿诊所运营模式和参加长寿诊所圆桌会议

时间:12月6日-11日

地点:加州旧金山及巴克衰老研究院

国际长寿医学研究院院长Joanna Benz邀请长寿诊所掌门人和关注长寿诊所建设的业界人士参加国际长寿诊所圆桌会议,分享最佳实践|视频|

活动安排如下:

1)考察长寿诊所的运营管理模式;

2)参加长寿诊所圆桌会议,与知名长寿诊所掌门人、长寿科技企业和投资者交流长寿科技发展趋势及其商业模式。

长寿诊所圆桌会议将汇集20多家全球知名长寿诊所/长寿医学中心和长寿健身房机构的负责人,他们将分享衰老诊断、干预措施和最佳实践,包括:

1)前沿临床知识和最佳实践模式;

2)长寿医学领域流行趋势及科学有效方法;

3)衰老测试和长寿干预措施的黄金标准等

【日程安排】

12月5日(周五):抵达加州旧金山国际机场(接机送酒店下榻);

12月6日(周六):参加国际长寿诊所圆桌论坛(第一天),交流巴克衰老研究院;

12月7日(周日):参加国际长寿诊所圆桌论坛(第二天),交流与会专家长寿诊所项目;

12月8日(周一):参加国际长寿诊所圆桌论坛(第三天),交流与会专家长寿诊所项目;

12月9日(周二):考察交流human longevity clinic及TPE clinic ;

12月10日(周三):考察交流斯坦福大学长寿研究中心及Generation Lab;

12月11日(周四):从旧金山返回国内(北京、上海等)或自行安排活动

*注:最终考察交流机构安排以接待方建议和时间安排为准

报名微信:GlobalMD2020(持有赴美签证者优先)

报名费包括考察、参会注册费以及美期间酒店和食宿,不包括往返国际机票

关注我们,获取生物医学前沿最新资讯

1

特别声明:以上内容(如有图片或视频亦包括在内)为自媒体平台“网易号”用户上传并发布,本平台仅提供信息存储服务。

Notice: The content above (including the pictures and videos if any) is uploaded and posted by a user of NetEase Hao, which is a social media platform and only provides information storage services.

相关推荐
热点推荐
女孩身高2米26貌美如花,妈妈天天发愁:白长这么漂亮,没人敢追

女孩身高2米26貌美如花,妈妈天天发愁:白长这么漂亮,没人敢追

凉州辞
2026-05-07 07:25:03
德雷森:让仅执法过15场欧冠的裁判执法这级别的比赛让人惊讶

德雷森:让仅执法过15场欧冠的裁判执法这级别的比赛让人惊讶

懂球帝
2026-05-07 06:21:03
蜿蜒钢轨“连”万家 细微服务“暖”民心

蜿蜒钢轨“连”万家 细微服务“暖”民心

中国网
2026-05-06 11:09:11
刘国梁辞职还没完!威海注册17家公司被曝出,关联王楠郭斌夫妇!

刘国梁辞职还没完!威海注册17家公司被曝出,关联王楠郭斌夫妇!

拳击时空
2026-05-07 05:47:22
妻子出轨后,对方妻子主动联系我,提议搭伙过日子每月给我五万块

妻子出轨后,对方妻子主动联系我,提议搭伙过日子每月给我五万块

千秋文化
2026-05-05 20:25:29
人到中年后,为什么很难快乐起来?网友:都是陈塘关村民罢了!

人到中年后,为什么很难快乐起来?网友:都是陈塘关村民罢了!

夜深爱杂谈
2026-05-05 10:24:06
2-1夺WTA首胜!中国女网15岁天才闪耀成人赛:看齐郑钦文王欣瑜?

2-1夺WTA首胜!中国女网15岁天才闪耀成人赛:看齐郑钦文王欣瑜?

李喜林篮球绝杀
2026-05-06 10:33:13
上千吨香蕉烂在手里,菲律宾香蕉协会:中国断了30万蕉农的生计!

上千吨香蕉烂在手里,菲律宾香蕉协会:中国断了30万蕉农的生计!

据说说娱乐
2026-05-06 14:56:48
C罗未婚妻和前女友同时走红毯,乔治娜穿婚纱催婚,伊莉娜秀身材

C罗未婚妻和前女友同时走红毯,乔治娜穿婚纱催婚,伊莉娜秀身材

艺兔体坛
2026-05-06 18:05:33
5天百万内地人涌向香港,并看到了香港的另一面

5天百万内地人涌向香港,并看到了香港的另一面

港你知
2026-05-06 21:44:51
墨菲:英国年轻球员应向吴宜泽学习,赵心童不可能统治斯诺克!

墨菲:英国年轻球员应向吴宜泽学习,赵心童不可能统治斯诺克!

世界体坛观察家
2026-05-06 05:35:12
单张高达200万美元,FIFA主席回应天价世界杯决赛门票:没问题,美国法律允许门票高于原价高价转售

单张高达200万美元,FIFA主席回应天价世界杯决赛门票:没问题,美国法律允许门票高于原价高价转售

都市快报橙柿互动
2026-05-07 09:35:44
美国会全票通过芯片封锁法案,成本暴涨,白宫24小时两次致电北京

美国会全票通过芯片封锁法案,成本暴涨,白宫24小时两次致电北京

流史岁月
2026-05-06 14:25:04
郑丽文向韩国瑜“负荆请罪”!这波操作,蓝营彻底炸锅了!

郑丽文向韩国瑜“负荆请罪”!这波操作,蓝营彻底炸锅了!

两岸观点
2026-05-06 23:10:20
谢娜仨女儿全像张杰,这才是基因的 “降维打击”

谢娜仨女儿全像张杰,这才是基因的 “降维打击”

南万说娱26
2026-05-07 09:33:49
震惊!月薪9500元男子被相亲女嫌弃,直言不合适,其对话登上热搜

震惊!月薪9500元男子被相亲女嫌弃,直言不合适,其对话登上热搜

火山詩话
2026-05-06 06:50:06
特朗普直接掀桌,以色列下达绝杀令!中方的预判果然应验

特朗普直接掀桌,以色列下达绝杀令!中方的预判果然应验

立刻受到开始的覅
2026-05-07 06:15:45
次轮8支球队全部亮相,具备夺冠实力的只有2队,骑士马刺希望不大

次轮8支球队全部亮相,具备夺冠实力的只有2队,骑士马刺希望不大

毒舌NBA
2026-05-06 14:06:31
国乒女团变阵冲8强!蒯曼被弃用,王艺迪上阵,孙颖莎王曼昱登场

国乒女团变阵冲8强!蒯曼被弃用,王艺迪上阵,孙颖莎王曼昱登场

刘姚尧的文字城堡
2026-05-06 19:00:40
俄副部长叛逃美国,俄军每天最低伤亡千人,仍在组织新攻势!

俄副部长叛逃美国,俄军每天最低伤亡千人,仍在组织新攻势!

知兵
2026-05-04 16:06:33
2026-05-07 10:11:00
全球医生组织北京代表处 incentive-icons
全球医生组织北京代表处
中美临床与转化医学的推动者
6465文章数 4522关注度
往期回顾 全部

科技要闻

三星停止在中国大陆销售家电!知情人回应

头条要闻

牛弹琴:一位特殊的客人来到北京 12个细节很意味深长

头条要闻

牛弹琴:一位特殊的客人来到北京 12个细节很意味深长

体育要闻

活塞1比0骑士:坎宁安不再是一个人了

娱乐要闻

谢娜演唱会暗藏惊喜 何炅瞒天过海现身

财经要闻

特朗普:美伊“很有可能”达成协议

汽车要闻

领克10/领克10+ 无论能源形式 领克都要快乐

态度原创

教育
艺术
亲子
时尚
军事航空

教育要闻

中高考专题讲座(3) 一定不定用牺牲睡眠来备考

艺术要闻

这位老教授笔下的青年,活力满满

亲子要闻

自私的娃

“白色阔腿裤”今年夏天又火了!这样穿时髦又高级

军事要闻

实施不到48小时 特朗普紧急喊停"霍尔木兹自由计划"

无障碍浏览 进入关怀版