下一代疗法竞速：从CAR-T攻坚到AI智造，中国创新药开启全球新航程｜BIO-FORUM 2025

在生物医药创新迈向全球竞争的新阶段，下一代疗法的竞速已然开启，从car-t攻坚到ai智造，中国药企正凭借技术锐度与生态优势，重塑其在世界医药格局中的坐标。

在2025上海国际生物技术与医药研讨会“全球视野下中国前沿创新药物研发进展”分论坛上，学界、产业与资本三方力量交汇，围绕细胞治疗、ai制药、大分子药物等热点领域，展开了一场关于技术突破、研发范式变革与出海战略的深度思辨。上海，作为中国生物医药创新的核心引擎，正以其完善的产业生态与前瞻的资本布局，成为这场变革的策源地与加速器。

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本次论坛由美国医药开发协会中国分会（sapa-china）承办。美中医药开发协会中国会长戴卫国在开幕致辞中介绍，sapa作为北美地区规模最大、最活跃的华人专业团体之一，始终致力于搭建中美生物医药领域的沟通桥梁。他表示，本次论坛聚焦“全球视野下中国的创新”，正是希望"在生物医药创新这个非常活跃的领域，把准前沿脉搏"，为与会者带来启发。

01

路径抉择：

cgt“普惠突围”与adc“精准破局”

前沿疗法的突破，始于对技术路径的冷静审视与精准抉择。“自体car-t展现了无与伦比的疗效，但其高昂的代价和制备瓶颈，让患者渗透率难以突破5%。”南京师范大学郭志刚教授坦言，细胞与基因治疗（cgt）的疗效虽已得到验证，但如何让其从“天价”特效药变为患者可及的常规疗法，是产业面临的核心挑战。他将实现“现货型”、低成本car-t的两大路径——异体car-t与体内car-t进行了系统对比。

基于详尽的成本核算，郭志刚教授揭示了异体car-t与体内car-t迥异的商业前景：依托规模化生产，异体car-t分摊到每位患者的成本可低至万元人民币级别，并且在临床试验中已展现出优异且安全的疗效，展现了巨大的成本优势和普惠潜力。而对于备受瞩目的体内car-t，其lnp（脂质纳米颗粒）递送系统的关键原料生产成本当前仍居高不下。此外，他特别指出了lnp路线潜在的长期生殖毒性，这一战略远见为竞逐慢性病治疗的技术赛道，注入了关乎患者长期健康的核心理性。

与此同时，科霸生物首席执行官朱贵东则专注于破解肿瘤免疫的难题——如何将对免疫治疗不敏感的“冷”肿瘤转化为“热”肿瘤。“到目前为止，我们谈到的都是下一代的io（免疫肿瘤疗法）。”朱贵东博士开门见山，“但一个核心问题是，为什么像pd-1这样的免疫检查点抑制剂，对高达95%的结直肠癌患者无效？”他直指临床痛点，这类患者的肿瘤微环境处于免疫抑制状态，即所谓的“冷”肿瘤。面对这一挑战，朱贵东分享了其团队开发的靶向lilrb2/pd-l1双特异性抗体spx-303的创新策略。旨在同时解除髓性细胞和t细胞的免疫抑制，重塑肿瘤微环境。

对于当前最热的adc赛道，朱贵东提出了超越传统认知的深刻见解。“其实adc在很大程度上可以把‘冷’肿瘤催化成‘热’肿瘤。”adc不仅仅是精准递送化疗药物的“智能炸弹”，其更重要的价值在于能够诱导免疫原性细胞死亡，从而激活肿瘤微环境中的免疫应答，为后续的免疫治疗创造了有利条件。这一创新思路正在临床中得到验证，或将为那些对现有免疫疗法不响应的患者开辟全新的治疗路径。

02

效率革命：

ai制药从“大海捞针”到“临床实证”

临床研发长期面临海量数据与低效验证的困境，而ai的深度介入正引发一场效率革命，在显著降低成本的同时，引领产业迈入ai制药新阶段。

英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰指出，传统研发难以系统攻克靶点发现、分子生成与临床方案设计三大核心瓶颈。为此，公司构建了biology42、chemistry42与medicine42三大ai平台赋能这三个核心环节，形成从靶点到临床的完整研发闭环。其中，全程由ai驱动的特发性肺纤维化（ipf）项目尤为瞩目：“我们仅用18个月、260万美元就确定临床候选化合物”，这一投入远低于传统模式所需的“4.5年、数千万至上亿美元”。该药物在临床ⅱ期研究中更展现出逆转疾病进程的强大潜力。

任峰强调，这一系列成果标志着“ai制药竞赛已进入用临床价值说话的下半场”，证明ai不仅能提速降本，更具备推动源头创新的能力，极大地提振了行业对ai制药的信心。

德睿智药创始人、首席执行官牛张明则从ai加速成熟靶点研发的维度诠释了ai的赋能。他的团队利用自研的ai知识图谱平台pharmkg，将口服小分子glp-1药物的研发周期压缩至四年半，目前已推进到iii期临床门槛。“我们在iib期研究中特地纳入了大量伴有肝功能异常和脂肪肝的受试者，”牛张明分享道，“结果显示药物不仅能有效减重，还能显著改善肝功能指标，展现出best-in-class的安全潜力。”

值得关注的是，牛张明团队对ai技术的应用实现了重要突破。“我们通过rag技术在大语言模型基础上构建的专业系统，将靶点调研准确率提升至97%-98%，极大减少了ai的‘幻觉’问题。”这一技术创新，使得新药研发从依赖运气的“大海捞针”转变为更高确定性的“按图索骥”。为挑战传统大药厂主导的成熟靶点提供了全新可能。

03

生态赋能：

资本与战略共塑出海新航程

在过去十年间，中国创新药实现了从“本地研发”到“全球创新”的跨越式发展，完成了从引进技术到输出创新的关键转型。正如本次圆桌论坛环节主持人、纽约百泰资本董事长唐马克博士所言，这一进程“不仅仅是产业的转折点，更是中国创新体系国际化的象征”。

在其主持下，五位来自投资、产业与法律界的专家围绕“中国医药出海：从破冰到领航”展开深度对话，形成清晰共识：中国创新药出海已从早期的“技术授权”升级为“共同开发”模式，企业更看重长期能力构建与全球市场参与。专家们一致认为，尽管面临地缘政治等不确定性，但中国在研发效率、成本控制与人才储备上的优势，使得出海趋势势不可挡。整场讨论印证了唐马克博士的观察：中国医药出海正从“试探与破冰”阶段，稳步迈向“系统与领航”的新时期。

圆桌讨论中，北极光创投合伙人于芳从交易结构变化切入，指出“中国企业在谈判中的话语权显著增强”，她观察到交易架构正变得日益复杂精巧，体现了中国创新价值的提升。百济神州生科创投董事总经理刘为民从企业能力角度补充，强调这意味着中国企业正积极争取海外临床开发和商业化权益，“这是能力建设与全球愿景的双重提升”。中国生物制药有限公司执行董事、资深副总裁谢炘则从产业趋势判断：“未来两三年，中国创新药出海的好势头还会持续”，香港ipo的恢复和bd交易的资金流将推动更多高质量项目走向全球。科霸生物首席执行官朱贵东结合自身实践指出，中国企业在与国际药企合作时，“从被动变成主动”，通过精准匹配需求来促成更深度的合作。面对出海过程中的挑战，美国嘉音律师事务所创始人及管理律师王音建议企业“未雨绸缪”，构建全球合规体系，为国际化征程保驾护航。

可以预见，在这场始于上海、关乎未来的疗法竞速中，从cgt的路径抉择到ai制药的效率革命，再到adc的机制破局，中国创新药正以系统性的技术突破构筑其全球竞争力。技术与资本在上海这片创新热土上的深度融合，将持续为这场征程注入强劲动能，推动中国医药产业在全球健康领域实现从价值贡献到标准定义的角色升华，为全球患者带来更多中国智慧的健康解决方案。

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作者：朱文莹

上观号作者：上海科技