从候选分子到临床申报的生物制品成药性评估全流程

中国化工企业管理协会医药化工委员会

北京华夏凯晟医药技术中心

各有关单位

生物制品研发（如单克隆抗体、基因治疗、疫苗等）面临高失败率和高成本挑战。据统计，从实验室候选分子到最终上市的药物仅约1%能成功，研发后期失败代价高昂。成药性评估是降低风险、提高成功率的关键环节，但专业人才短缺，企业亟需系统培训以提升研发效率。国际（如ICH、FDA、EMA）和国内（NMPA）法规对生物制品质量、安全性要求不断提高，成药性评估成为合规性审查重点。企业需掌握最新法规要求和技术标准，确保研发符合规范。成药性评估涉及生物学、化学、工程学、药理学等多学科知识。本次培训通过跨学科课程设计，培养学员综合分析能力，以应对复杂研发问题。详情如下：

会议安排

会议地点：线上直播

会议时间：2025年11月29日-30日

培训大纲

第一天 09:00-12:00 13:30-17:00

第一天：全面评估候选药物的内在属性

模块一：生物制品成药性评估核心框架

* 成药性评估的整体框架与流程： 如何将成药性评估无缝嵌入早期研发管线？

* 关键质量属性（CQAs）与成药性的关系： 从靶点选择到分子设计的前瞻性考量。

模块二：分子设计与工程化策略提升成药性

* 单抗、双抗、ADC、融合蛋白、病毒载体等不同模态的独特挑战：

* 单抗/双抗： 聚集倾向、粘度、化学稳定性（脱酰胺、氧化等）、片段化。

* ADC： 连接子稳定性、药物抗体比（DAR）分布、旁观者效应。

* 基因治疗载体： 衣壳稳定性、空壳率、转基因表达效率与持久性。

* 工程化改造策略案例精讲：

* 降低免疫原性（去免疫原化）。

* 增强稳定性（点突变优化）。

* 调节亲和力以改善PK（FcRn结合优化）。

* 降低粘度与聚集倾向。

模块三：生物物理与化学稳定性深度分析

* 高阶结构（HOS）分析技术： CD， FTIR， HDX-MS， 荧光光谱。

* 聚集与颗粒形成评估： SEC-MALS， DLS， MFI， HIAC， 分析型超速离心（AUC）。

* 化学降解通路与监测： 脱酰胺、氧化、异构化、糖基化修饰分析。

* 强制降解研究（Stress Testing）的设计与解读： 如何为处方开发和工艺开发提供依据？

模块四：生产工艺与分析方法的质量源于设计（QbD）

* QbD理念在成药性评估中的落地： 定义目标产品质量概况（QTPP）。

* 关键物料属性（CMAs）与关键工艺参数（CPPs）的识别。

* 建立控制策略： 如何将成药性评估结果转化为具体的生产工艺参数和质量标准？

模块五：制剂处方开发前的成药性评估

* 溶液稳定性初步评估： 温度、pH、离子强度的影响。

* 界面应力评估： 液-气界面（震荡、搅拌）、液-固界面（容器相容性）。

* 早期处方筛选模型： 高通量平台的应用。

* 可开发性分类系统（DCS）的应用： 预测制剂的难易程度。

模块六：溶瘤病毒工艺开发相关成药性评估

* 上游工艺（细胞培养）的影响： 产物质量属性（如糖型）的波动与控制。

* 下游纯化工艺的挑战：

* 层析柱上的稳定性。

* 病毒灭活/去除步骤的耐受性（低pH， 去垢剂， 过滤剪切力）。

* 药物物质（Drug Substance）的长期储存稳定性评估策略。

第二天 09:00-12:00 13:30-16:30

第二天：从非临床到临床申报的全链条评估

模块七：药代动力学（PK）、药效学（PD）与毒理学（Toxicology）评估

* 早期PK/PD研究设计： 如何为首次人体试验（FIH）剂量选择提供依据？

* 免疫原性风险评估与缓解策略：

* 风险因素分析

* 计算机（in silico）、体外（in vitro）和体内（in vivo）预测模型和NAMs

* 临床前物种选择与免疫原性数据的相关性解读。

* 临床前安全性评价（安评）的核心考量： 物种相关性、试验设计、生物标志物。

模块八：知识产权与市场竞争格局分析 (1小时)

* 成药性评估中的IP考量： 序列、专利、工艺专利的自由实施（FTO）分析。

* 市场竞争格局对成药性标准的潜在影响： 对标（Benchmarking）已上市同类药物的关键属性。

模块九：临床与注册视角的成药性评估 (1小时)

* 从临床需求反推成药性标准： 给药途径、频率、装置便利性。

* IND/CTA申报中药学与非临床研究资料的整合：

* 如何呈现成药性评估数据以支持候选分子的合理性？

* 与监管机构沟通的关键点。

讲师介绍

曲鹏博士从事肿瘤免疫研究25年，共发表文章70余篇，其中SCI文章56篇，是抗体CD73的最早发现者之一，在美国曾带领团队参与最新一代（第三代）溶瘤病毒的研发，产品正在申请IND(临床试验) ，在国内外参与了多种新靶点抗体抗肿瘤新药的开发与研制， 其中一些产品 （如VEGFR2, CD73 和CCR2等抗肿瘤抗体）正在做不同时期的临床试验。曾获得吉林省长白山学者计划 （2016-2019），四川省高端引进人才计划 （2021）。西湖工程人才引进计划。安科智药（北京）生物科技有限公司 总经理

宫喜魁生物制药副高级工程师 香港科技大学访问学者，发表国家核心期刊论文3篇、SCI论文1篇。聚焦CGT、疫苗行业，熟悉疫苗开发、CAR-T免疫治疗、干细胞治疗、溶瘤病毒等生物医药开发中的各项技术和流程；知名生物制药企业十五年生物医药研发经验，主持完成两个生物创新药项目并获得临床批件，参与完成一个病毒疫苗项目的研发拿到临床批件并已推进到临床2期。申请专利27项，其中发明专利10项，实用新型专利17项。主持一项北京市科技成果转化项目“基于细胞库技术的肿瘤研究应用成果转化项目”获得资助100万。

李博士，有近十年以上大分子制剂开发经验，成功主导了多个单抗/双抗/融合蛋白药物的开发，完成多个抗体类分子的IND申报。在抗体类药物项目立项，CMC工艺开发方面有丰富的经验。

汪巨峰博士：现任康龙化成药物安全性评价高级副总裁，汪博士曾任CFDA中国食品药品检定研究院食品药品安全评价研究所所长。在任期间，汪博士曾领导并全面参与了众多新型药物的安全性评价工作、审查并修订了国家药物研发技术指南、修订GLP准则、利用尖端生物技术建立并验证了众多新的安评方法。此外，汪博士在美国制药行业的毒理学和安全药理学领域也拥有丰富的经验。

霍艳：研究员，鼎泰集团高级副总裁从事药物毒理研究27年，主要研究方向为生物技术药物非临床安全性评价研究。曾任中国食品药品检定研究院国家药物安全评价监测中心毒理室主任、康龙化成药物安全评价部副总裁，曾赴日本NIHS和美国EPA NIEHS访学。兼任中国药学会药物安全评价专业委员会、中国药理学会药物安全评价专业委员会副主任委员，中国药学会生物药品与质量研究专业委员会委员，国家局审查核验中心GLP检查员，国家局药品审评中心专家库在库专家。曾参与卫健委、NMPA关于生物医学新技术、细胞和基因治疗产品、抗体偶联药物等多项法规、条例、行业标准、专家共识和指导原则等的撰写。先后主持“国家科技支撑计划”、“重大新药创制”、“重点研发计划”等国家和省部级课题9项,曾获国家科技进步二等奖，发表论文40余篇，其中第一作者或通讯作者28篇，参编7部专著。

郑老师曾任职大型跨国药企，从事注册事务及临床工作近二十年，主导了几十个生物药的全球注册。

更多专家陆续邀请中。。。。

会议说明

1、理论讲解,实例分析,专题讲授,互动答疑

2、主讲嘉宾均为行业内资深专家，欢迎来电咨询

3、企业需要内训和指导，请与会务组联系

培训费用

会务费：4000元/单位（会务费包括：培训、研讨、 电子版资料、电子版培训证书、一年视频回放等）；（为了给企业节约学习成本及方便工作安排可以投屏全员观看+视频回看一年）

汇款账户

汇款信息：（备注生物制品成药性评估）

户 名：北京华夏凯晟医药技术中心

开户行：中国工商银行股份有限公司北京玉泉路支行

账 号： 020 006 300 920 0091778

报名方式

本次会议限额100家企业参加，扫描下方二维码或者点击“阅读原文”，登记信息后，会务人员将与您沟通培训相关细节。

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