上海
“断肠草是武侠小说里抹在刀剑上的毒药，但它的萃取物在中日民间医学中拥有千年疗伤镇痛和溃疡的历史。”中国科学院院士马大为在2025上海国际生物技术与医药研讨会（bio-forum）主论坛上透露，其团队正通过系统的结构活性与毒性关系研究，与上海一家医院的医生讨论，准备马上启动针对癌痛和神经性疼痛的新药临床前研究。
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bio-forum已经走过了26个年头，自然与科学在这里交织，传统与前沿在这里碰撞，为今年大会“聚焦前沿、共建生态”的主题注入了真实而生动的注脚。
算法破壁，分子创新不设限
新药从哪里来？马大为用电影《我不是药神》的故事，将靶向药物研发的艰难历程娓娓道来。从传统的“神农尝百草”、青蒿素的诞生，到分子靶点药的兴起，每一次创新都写满了挑战与机缘。
随着科技进步，分子靶点的精确锁定和高通量筛选技术的出现，让新药研发步入了以数据和结构创新为核心的新时代。但问题随之而来——靶点有限，耐药突变，结构高度相似……“导致我们现在做创新药也内卷”马大为说。
有没有其他的药物研发模式呢？“我们主要做药物化学，很多激酶结构相像，要找到选择性抑制剂挑战很大。”马大为说。在这样的现实背景下，人工智能与大数据成为打开新药密码的“金钥匙”。他以激酶抑制剂、egfr第四代药物、fgfr选择性抑制剂为例，阐释了ai模拟与结构活性关系研究如何帮助科学家精准地筛选和优化分子。特别是在大分子的创新上，ai的介入让结构想象力得到极大释放“ai设计大分子的想象力，比我们做药化的人快多了。”
不仅如此，人工智能的力量也正延展至新药的临床开发流程。在美国塔夫茨大学医学院教授肯尼斯·凯廷（kenneth kaitin）看来，从化合物筛选、临床试验设计、数据分析到患者招募，ai正在每个环节重塑流程。“ai为企业赋能，能有效缩短周期时间，提高数据准确性和安全性。”但ai落地过程中的数据结构化、知识产权、团队能力建设依然是摆在行业面前的难题，“我们必须建立信任，展示ai在核心流程中的价值。”
2019年拉斯克·迪贝基临床医学研究奖得主，瑞金医院前沿治疗研究中心实验治疗实验室教授迈克尔·谢帕德（michael shepard）带来赫赛汀（曲妥珠单抗）的真实研发故事，让现场再次聚焦于基础科学和临床转化的深度协作。从实验室的科学发现，到临床疗效的验证，再到产业界的商业创新，赫赛汀不仅改变了数百万乳腺癌患者的命运，也推动了精准医疗、社会价值定价等新范式的诞生。“科学每一次重大突破都需要梦想家和实际行动者并肩前行，转化创新需要跨界合作和持续耐心。”谢帕德说。
产业协作，打通创新链路
“肿瘤药物正让癌症从致命变为慢性，但心血管病依然是全球第一杀手。”几十年心血管药物研发经历，让复星医药联席总裁、全球研发中心ceo王兴利深知行业的“痛点”。他坦言，心血管病影响广泛，几乎每一位中老年人都难以幸免。但这个领域的创新药，远不及肿瘤药那样令人瞩目。“全球医药界在心血管疾病上的投入占比显著低于肿瘤、自免等疾病领域。高昂的临床研究成本，让许多中国药企难以承受临床失败的风险。”王兴利说，“scientific discovery（科学发现） 不等同于商业成功，做药人的目标，是让患者多活几年、活得更好。”
行业的“不确定”并不仅仅来自科学，更来自选择与平衡的智慧。王兴利说：“选错方向，跑得再快也是浪费。”在他看来，企业既要平衡技术创新与生存压力，又要权衡“me-too”与“best-in-class”的取舍。“我们聚焦肿瘤、免疫炎症和慢病，但像阿尔兹海默症这样的高风险领域，也必须有人愿意投入。只有看到真实的社会需求，创新才有意义。”
赛默飞世尔科技中国区总裁方明杰（miguel faustino）则从另一侧面切入全球创新产业链的现实困境。“开发一款新药的成本高达11-30亿美元。”他指出，制药企业面对200多种癌症、7000多种罕见病的挑战，创新已成为核心竞争力。“中国创新分子管线和海外需求完美契合，但地缘政治、监管、供应链波动，对合规和高质量提出更高要求。”
在他看来，高质量合作伙伴是企业全球突围的“定海神针”。“一签合同如木已成舟，后续补救的成本几何倍数增长。80%的中国药企已意识到，和全球高质量供应商合作，是降低风险、提升溢价的保障。”方明杰介绍，赛默飞通过并购ppd、与openai合作，补强了端到端cro和cdmo能力。“我们为4200多个临床试验提供服务，覆盖30大治疗领域、2700多家企业。帮助客户降本增效，提升产品合规性和上市速度。”
“要用创新的中国药物服务全球患者，必须打通全球渠道、多元化发展。”方明杰说，创新不仅是技术竞赛，更是生态重塑。“我们愿与行业伙伴共建合作网络，用全球标准助力中国创新走向世界。”
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作者：蓝悦
上观号作者：上海科技
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