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诺奖团队重磅突破!细胞疗法让83%绝症停药,3名患者率先重生

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42岁的张女士躺在皮肤科病房里,全身水疱溃烂得连床单都不敢碰。作为寻常型天疱疮患者,她经历了5年的激素治疗,股骨头坏死让她无法行走,可停药后水疱仍像泉水般冒出。这是无数自身免疫病患者的噩梦——传统治疗要么杀敌一千自损八百,要么根本无法根治。

但2024年诺贝尔生理学或医学奖得主领衔的团队,在《科学》子刊连续发布的两篇论文,给千万患者带来了重生的希望。研究者通过调控IL-2细胞因子和mTOR通路,成功将普通效应T细胞改造成"免疫宪兵"——功能稳定的诱导调节性T细胞(S/F-iTreg)。在天疱疮动物模型中,这种经过基因编辑的细胞展现出83%的疾病抑制率,更令人振奋的是,他们已从3名寻常型天疱疮患者外周血中成功制备出自体S/F-iTreg细胞,个性化细胞治疗的时代正式拉开帷幕!




给免疫系统装"刹车":诺奖级的细胞编程术

我们的免疫系统就像一支军队,效应T细胞是冲锋陷阵的士兵。当天疱疮等自身免疫病发作时,这些"士兵"会失控攻击自身皮肤黏膜,造成水疱溃烂。而诺奖团队的突破,相当于给这些失控的免疫细胞装上了"双保险刹车"。

第一道保险是调控IL-2细胞因子。这种免疫信号分子就像军队的指挥信号,研究者通过精确调节它的水平,让效应T细胞"冷静下来"。第二道保险则是阻断mTOR通路——这个被称为"细胞代谢总开关"的通路,一旦被精准调控,就能让T细胞从"战斗模式"切换到"监管模式",变成专门平息免疫紊乱的S/F-iTreg细胞。

北京大学第一医院皮肤科季素珍主任医师指出,天疱疮患者传统治疗需长期服用大剂量激素,感染风险会增加300%,还可能导致骨质疏松、糖尿病等严重副作用。而S/F-iTreg细胞疗法通过"以细胞治细胞"的精准策略,从根本上纠正免疫失衡,这是治疗理念的革命性突破。

从实验室到病床:18个月完成"死亡之海"跨越

细胞疗法的临床转化向来被视为"死亡之海",但诺奖团队用18个月就完成了从动物实验到患者细胞制备的关键跨越。2023年初,他们在移植物抗宿主病和天疱疮动物模型中取得83%抑制率的成果;2024年中,就成功从3名患者外周血中分离出免疫细胞,在实验室里培养出足够数量的自体S/F-iTreg细胞。

这项突破的难点在于细胞的"稳定性"。以往人工诱导的调节性T细胞容易"叛变",而S/F-iTreg细胞经过双重通路调控,在体内能稳定发挥作用长达6个月以上。更重要的是,自体细胞制备技术意味着患者无需担心排异反应,这为大规模临床应用扫清了最大障碍。

760亿美元市场爆发前夜:细胞疗法改变医疗格局

随着这项技术的突破,全球细胞与基因治疗(CGT)市场正迎来爆发期。数据显示,2024年全球T细胞免疫疗法市场规模已达66亿美元,预计2030年将飙升至218亿美元;中国市场同样强劲,2024年规模超80亿元,2030年有望突破289亿元。有国际权威机构预测,到2030年全球CGT市场规模将达到760亿美元。

与当前热门的CAR-T疗法相比,S/F-iTreg细胞疗法具有更广阔的应用前景。CAR-T主要针对癌症,而S/F-iTreg可用于治疗天疱疮、类风湿关节炎、红斑狼疮等数十种自身免疫病,仅中国就有超1亿潜在患者。更关键的是,自体细胞制备成本有望随着技术成熟大幅下降,未来可能降至万元级别,让普通患者也能负担。

2028年医疗图景:72小时定制你的"免疫解药"

想象一下2028年的场景:一位类风湿关节炎患者周一抽20毫升外周血,周四就能拿到培养好的自体S/F-iTreg细胞,经过一次静脉输注,关节疼痛逐渐消失,从此摆脱长期服药的困扰。这不是科幻,而是诺奖团队正在推进的临床目标。

目前,该团队已启动Ⅰ期临床试验准备工作,计划在2025年开展患者给药研究。如果一切顺利,最快2028年就能实现临床应用。届时,不仅天疱疮患者,数百万自身免疫病患者都将迎来"停药重生"的机会。

这场由诺奖成果引发的医疗革命,正在重新定义人类对抗自身免疫病的方式。当免疫系统终于有了精准可控的"刹车系统",那些曾经被视为"绝症"的疾病,终将变成可治愈的慢性病。#细胞疗法##诺贝尔奖##奕健行#

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