中国科学院院士、昌平实验室主任谢晓亮：高质量的大数据是AI赋能生物医药的关键

在医学前沿技术与大数据浪潮交汇的今天，中国生物医药创新的图景正悄然重绘。从数据到算法，从实验室到临床，每一次突破都为患者和家庭带来新的选择。在2025上海国际生物医药产业周上，中国科学院院士，昌平实验室主任，北京大学李兆基讲席教授谢晓亮把话题引向生物医药研究范式的深刻变革。在他看来，基因组学、单细胞测序、精准医疗等领域的新一代技术工具，正在让中国原始创新步入更高维度。“高质量的大数据是关键，ai与生物学结合将加速新药研发的过程”。

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当大数据走进实验室，

科研开始“看见”更多

今年以来，中国创新药提升国际竞争力持续加速。数据显示，2025年上半年创新药对外授权总金额已超过660亿美元，超过2024年全年519亿美元的交易总额，其中多笔交易金额超过10亿美元，展现出中国创新药实力的显著提升和全球化进程的提速。

然而，“我们依然面临新药first-in-class的挑战，本土药企创新药策源能力仍需提升。”谢晓亮开场直言，中国生物医药的国际地位虽不断攀升，但真正的原始创新依然任重道远。针对“如何让医药创新拥有更强内生动力”，他没有止步于挑战，而是深入探讨了研究范式的变革路径。

在以往的药物研发中，科学家多依赖有限的实验与反复的试错。如今，随着自动化设备和大数据分析的引入，抗体筛选已经进入“高通量时代”。“过去只能人工检测几十个抗体，现在可以自动化做4000×6000的实验。”谢晓亮补充道，这一变化让药物研发效率大幅提升，也让大规模无监督分型成为可能。

他特别提到，世界范围内的大型人群数据项目，如英国生物银行收集了百万级人群的全基因组与医疗记录，成为全球新靶点发现和疾病风险预测的宝库。在他看来，这样的数据积累不仅帮助我们理解疾病，更在改变药物研发的方式。数据不再只是冰冷的数字，而是贯穿创新全链条的“养料”，“很多大药厂已经开始根据这些数据寻找新的靶点”。

“大数据和人工智能的到来使得生物医药研究范式发生了巨大的转变。这为中国也为全世界的医药界带来了新的机遇。”大数据的积累，不只是科学的基石，更为产业生态的重构打开了新通道。创新，开始从偶发走向可复制、可放大的常态。

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解码“生命暗物质”，

ai如何照亮疾病迷雾

2024年，alphafold的开发者荣获诺贝尔化学奖，计算生物学迎来了历史性时刻。这个能够准确预测人体中上亿个蛋白质结构的ai大模型，将曾经需要数年才能解析的蛋白质结构，短时间就能获得。知道了蛋白质的结构之后，我们该如何理解它们在生命体内的复杂调控？

“我们昌平实验室聚焦到两类和衰老相关的疾病，一个是癌症，一个是退行性疾病，特别是神经退行性疾病，例如阿尔茨海默。”谢晓亮指出，尽管癌症治疗近年来通过早筛和免疫治疗取得了显著进展，“阿尔茨海默却是世界难题，现在的药不够灵，需要更多的基础研究”。

问题的关键，或许藏在基因组那片广阔的“未知领域”中。谢晓亮展示道，“红的是所谓编码区，黑的是非编码区，编码区只有1%。”这意味着，我们以往对基因的研究，仅仅触及了冰山一角。而那占99%的非编码区，却包含着大量的突变位点，“你和你旁边的人就差大概1千个突变”。

正是这些看似“无用”的非编码区，可能掌握着解开阿尔茨海默病之谜的钥匙。谢晓亮团队开发的新技术，能够精准定位“转录因子足迹”。“对于任何一个点突变，如果是落在了转录因子的足迹上，我就可以计算它的dna的结合亲和力kd变化。”

这项技术带来了关键发现：“说明致病突变不是随机出现，改变dna那个位置上的序列，使得结合强度变了，导致基因调控异常，这是非孟德尔疾病的一个共性。”谢晓亮用了一个生动的比喻：“一个转录因子决定一串基因完成一个生物学功能，在人身上有一个组合，像一个钥匙串而不是单个钥匙来调控基因表达。”

这个“钥匙串”的比喻解释了为什么阿尔茨海默病如此复杂——它不是单个基因出错，而是整个调控网络的失调。当一个转录因子如同一把主钥匙，能够控制多个基因的表达时，它的任何细微变化都会在整个基因网络中引发连锁反应。“这个结果提供了寻找新靶点的可能性。”

在上海的生物医药创新生态中，这样的基础研究正快速向临床应用转化。从基础研究的实验室到药物研发的孵化器，一套完整的创新链条正在形成。这里不仅有人才、资本、技术的聚集，更有专业的服务平台，帮助创新成果快速走通从实验室到临床的各个环节。

“高质量的大数据是ai for生物医药的关键，生物医学大数据和ai结合势必加速新药研发过程。”而在这个转变中，上海凭借其完善的产业生态和创新能力，正成为引领这场变革的重要力量。

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作者：许织

上观号作者：上海科技