100%患者缓解！自身免疫疾病CAR-T疗法即将进入注册性试验

Cabaletta Bio今日宣布，其在RESET-Myositis、RESET-SSc和RESET-SLE三项研究中评估CAR-T疗法resecabtagene autoleucel（rese-cel）的临床进展均取得积极成果。其中，在RESET-Myositis试验中，皮肌炎（DM）/抗合成酶综合征（ASyS）队列中，所有具有足够随访且符合关键注册入组标准的患者，其疗效均超越注册研究主要终点，在停用免疫调节药物的情况下实现显著的总改善评分（TIS）应答。基于这一结果，rese-cel针对肌炎患者的注册性临床试验将于本季度正式启动。公司表示，已与FDA就试验设计中的关键参数达成一致意见。

Rese-cel（CABA-201）是一款在研自体CAR-T疗法，采用全人源CD19结合域及4-1BB共刺激结构域设计，专用于治疗自身免疫疾病。该疗法以单次、按体重计算的输注方式给药，旨在短暂且深度清除CD19阳性细胞，从而重塑免疫系统，实现持久临床缓解，无需长期用药。本次公布的结果涵盖以下三项试验进展：

RESET-Myositis临床1/2期试验数据

Cabaletta公布了RESET-Myositis试验中成人1/2期临床试验的完整数据，包括联合DM/ASyS队列的6例患者、免疫性坏死性肌病（IMNM）队列的6例患者，以及1例青少年特发性炎性肌病患者。

在安全性方面，13例患者中有4例出现发热或1级细胞因子释放综合征（CRS），未观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。

疗效方面，符合注册队列关键入组标准并具有足够随访的4例DM/ASyS患者，在第16周时均实现免疫调节药物停用后的TIS中度或显著改善。基于此结果，Cabaletta正在RESET-Myositis试验中启动DM/ASyS注册队列。在IMNM患者中，4例中有2例在第24周达到免疫调节药物停用后的TIS应答。

图片来源：123RF

RESET-SSc临床1/2期试验数据

Cabaletta公布了RESET-SSc试验中6例系统性硬化症（SSc）患者的初步1/2期数据，其中包括重度皮肤（SSc-Skin）队列3例和器官（SSc-Organ）队列3例。

安全性方面，6例患者中有3例出现低级别CRS（1或2级），另有1例3级ICANS事件（此前已于2025年3月报告）。

疗效方面，4例随访超过3个月的患者均在停用免疫调节药物和糖皮质激素后达成rCRISS-25应答。初步结果显示，rese-cel有望在系统性硬化症患者中实现免疫系统重置，使患者在停用所有免疫调节药物和糖皮质激素的情况下仍获得显著临床改善。Cabaletta预计今年将与FDA就注册队列设计达成一致意见。

图片来源：123RF

RESET-SLE临床1/2期试验数据

Cabaletta同时公布了RESET-SLE试验中9例患者的初步1/2期数据，包括非肾型系统性红斑狼疮（SLE）队列5例及狼疮性肾炎（LN）队列4例。

在安全性方面，9例患者中有6例未出现CRS（另有3例出现1级事件），9例中有8例未出现ICANS（1例4级事件，已于2024年8月报告）。

疗效数据显示，4例随访超过3个月的SLE患者中有3例达到DORIS缓解标准，第4例纯V型LN患者实现完全肾脏缓解；4例LN患者中有3例在随访超过3个月后出现肾脏缓解。数据截止时，所有9例患者均已停用免疫调节药物。两组患者的疾病活动指标SLEDAI-2K中位下降8分，抗双链DNA抗体水平显著下降。

在狼疮患者中，rese-cel联合预处理方案已实现完全B细胞清除。此外，RESET-PV试验中3例患者的初步数据显示，单次按体重给药的rese-cel在未使用氟达拉滨和环磷酰胺淋巴细胞清除方案的情况下，也可能实现完全B细胞清除。公司正将这一新的剂量递增队列纳入RESET-SLE试验，预计2026年公布初步临床数据。

参考资料：

[1] Cabaletta Bio Presents Positive Clinical Data and Development Updates for Rese-cel at ACR Convergence 2025. Retrieved October 27, 2025 from https://www.cabalettabio.com/news-media/press-releases/detail/137/cabaletta-bio-presents-positive-clinical-data-and

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