中国科学院外籍院士、百济神州王晓东：以策源洞察力与工程化能力赋能“First-in-Class”

一颗树鼩蛋白，最终揭开了乙肝病毒入侵的谜团。这个被全世界科学家追寻了四十多年的“受体”，由中国本土团队率先找到，让新药研发真正站上世界舞台。“从药物质量来说，中国新药走向世界是完全没有问题的。”，在2025上海国际生物医药产业周开幕式上，美国科学院院士，中国科学院外籍院士，百济神州联合创始人王晓东说。

目光转回上海，在这里，生物医药的每个环节都能被精准打通，创新创业者与企业找到最优资源和合作机会。这座城市，正在成为科学家和企业家的“创新合伙人”。

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原点突破，工程赋能

过去十年，中国医药产业在学习与积累中完成了一次跃迁。王晓东回顾了中国药企的成长轨迹：“许多企业最早以cro为起点，迅速掌握了小分子药物、单克隆抗体、抗体偶联药物等研发与产业化核心技术。”

在他看来，基础科学的洞察力和工程化能力是行业实现“从0到1”的核心支撑。中国新药企业用自己摸爬滚打的方式，逐步实现了从“仿制”到“创新”的跨越，在全球创新药的舞台上留下自己的注脚。

然而，纵然产业化步伐加快，创新药物的“first-in-class”新靶点仍然稀缺。这一现实，正折射出“基础生物医学研究投入相对有限、历史积淀尚浅”。

“如果我们能把更多的资源投入原始创新，每一个突破背后都潜藏着巨大的价值。”他以行业实际为例：近年来，创新药项目对外授权（license-out）、自主研发与全球商业化并举，让更多本土药物走进了国际主流市场。

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临床研究 点燃创新引擎

医药创新的进步往往从最基础的临床需求开始，也最能检验一个国家创新药研发的“底子”。近年来，越来越多原始创新的案例正在中国涌现。王晓东用北京生命科学研究所研究员李文辉团队乙肝病毒受体的突破性研究，讲述了中国原创药物崛起的“长链路”。

王晓东举例说，李文辉团队多年攻关乙肝，终于揭开了乙肝病毒感染干细胞的分子密码，并据此开发出可阻断感染的单克隆抗体。

世界卫生组织发布的《2024年全球肝炎报告》显示，病毒性肝炎已成为全球第二大传染病致死原因，2022年病毒性肝炎导致约130万人死亡，其中83%死亡病例由乙肝引发。中国是乙肝大国，约有近1亿乙肝感染者。每年约有30万中国人死于乙肝相关的肝病，已有药物均无法根治乙肝，患者须终身服药。

李文辉和团队成员建立了树鼩肝细胞的基因表达图谱，先后通过各种手段寻找树鼩肝细胞里可能与乙肝病毒结合的蛋白。2012年，李文辉团队在世界上首次发现了乙肝病毒和丁肝病毒感染人体细胞的功能受体为钠离子牛磺胆酸共转运蛋白（ntcp），科学家们才终于有了精准干预的抓手。

这一发现从根本上改变了人们研究乙肝病毒的技术手段，也有助于开发更有效的肝病药物，被中国和美国药监机构认定为“突破性疗法”，2024年底，华辉安健肝病新药立贝韦塔上市申请获批在即，有望成为乙肝、丁肝等领域的突破性药物。

在不断涌现的临床突破背后，是对未满足医疗需求的持续关注，也是中国制药人用原创和实践不断改写全球医药创新版图的注脚。“我们可以通过我们的基础科学研究成果，结合现在已经完全落地的制药工程师红利，给大家带来全新的中国原研、中国开发、造福世界的这新药成果。”王晓东说。

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作者：蓝悦

上观号作者：上海科技