中国首款AI赋能制剂新药完成三期临床，AI赋能新药研发能否跑通？

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蓝鲸新闻10月22日（记者屠俊）10月22日，被业内称为"AI制药四小龙"之一剂泰科技宣布，其自研人工智能驱动小分子制剂优化平台AiTEM候选药物MTS-004已顺利达到III期临床研究主要终点，成为目前国内首款完成III期临床的AI赋能制剂新药。

剂泰科技向蓝鲸新闻表示，这也是其管线中跑得最快的一款产品。

在制药业漫长的历史中，"研发一款创新药，需要十年时间、十亿美元"成为行业魔咒，事实上这个成本一直在上升，在此背景下，AI制药呈现出的高效率一度被制药行业认为能颠覆传统流程。不过，虽然"AI+新药研发"正在被业内普遍看好且重点布局，但行业一直在等待一款AI研发的重磅药物诞生。然而到目前为止，全球暂时还没有一款AI研发的全新药物成功获批上市。AI赋能新药研发能否跑通？也成为业内关注的话题。

此次进入三期临床的MTS-004是中国首款且目前唯一完成III期临床试验的PBA（Pseudobulbar Affect假性延髓情绪失控）药物，有望填补国内PBA治疗领域尚无获批药物的空白。PBA (假性延髓情绪失控)，俗称"强哭强笑症"，是一种情绪表达障碍性神经系统疾病，其核心特征是患者出现与实际情绪状态不符的、不自主且不可控制的频繁笑或哭发作。

目前全球仅有美国获批药物NUEDEXTA用于PBA治疗。MTS-004为相同适应症的2.2类改良型新药。相较于NUEDEXTA胶囊剂型，MTS-004口崩片剂型创新为PBA患者群体提供了更优的服用便利性，有效解决了此类患者群体普遍存在的吞咽困难难题。

MTS-004采用剂泰科技AiTEM自研口腔崩解片（ODT Orally Disintegrating Tablet）剂型设计。AiTEM以剂泰科技自研AI纳米递送平台NanoForge提供技术引擎，通过专有算法进行药物制剂设计与优化。

据悉，在MTS-004项目中，AiTEM承担了剂型开发的建模与预测分析，将临床前制剂优化周期从行业平均的1-2年缩短至3个月内完成。MTS-004从立项至完成III临床试验仅耗时38个月，相比行业平均水平，大幅提升了药物研发效率。MTS-004计划于2026年向国家药品监督管理局（NMPA）提交用于PBA适应症的新药上市申请（NDA），并在获批后启动临床研究，评估其在吞咽障碍治疗中的潜在拓展适应症。

整体来说，中国医药产业正迎来数智化转型的关键时期。今年4月，国家卫健委等七部门最新印发的《医药工业数智化转型实施方案(2025-2030年)》提出，到2030年规上医药工业企业基本实现数智化转型全覆盖。

贝哲斯咨询数据显示，全球药物研发中的人工智能市场规模预计将从2025年的1792.15亿元（人民币）增至2032年的14020.95亿元，年复合增长率达34.16%。国内药物研发中的人工智能市场规模2025年达543.38亿元。

除了MTS-004，英矽智能也已经有多款进入临床的AI药物，其AI发现的针对TNIK靶点的特发性肺纤维化药物，已完成二期临床试验，是全球首个由AI发现靶点并设计分子的在研药物。

越来越多的分子涌现和包括辉瑞、诺华、默克、强生、GSK等几乎所有跨国药企都已与AI制药公司建立了广泛的合作，似乎都在验证AI助力药物研发的可行性。但也有业内人士指出，AI制药对药物研发的颠覆依然受到生物学复杂性、高质量数据可得性和全球监管等挑战。

剂泰科技与深度智耀、晶泰科技、英矽智能共同被媒体称为"AI制药四小龙"。剂泰科技联合创始人兼CEO赖才达向蓝鲸新闻表示，AI链条非常长，生物医药每个人专注做一块，从蛋白结构，到晶型，到小分子设计，到抗体设计、到偶联到CGT，每家企业基本有自己专注的方向。我们最大的对手不是彼此，而是科学本身。做药真的很难，做AI制药更难。每个环节都做深做好，整个AI制药的全链条才能更快更高效地打通。

"AI制药行业是站在巨人的肩膀上，算力、算法和数据的积累和飞跃决定AI制药的发展速度。AI+生物医药行业的崛起刚刚开始，AI制药必将加速‘精准制药’时代的到来，从‘技术落地’到‘商业落地’，这是未来10年非常值得期待的成果。"赖才达指出。