2025年9月全球新药研发、注册及交易重点事件

医药健康领域正经历深度变革，无论本土药企、跨国巨头还是创新Biotech，精准把握全球研发与市场动向已成为竞争关键。为此，医药魔方分析师团队推出《全球新药月报》，帮助业界快速获取全球药企最新研发情报，掌握交易动向。报告主要聚焦以下内容：

一、上月全球新药研发进展

根据公开资料不完全统计，截止到2025年9月30日，医药魔方为大家收录到了最近的全球新药重大研发进展共计24条。其中涉及药物获批上市信息3条，临床重大进展19条，重大特殊审评审批资格2条，具体信息展示如下：

在新药月报正文中有关于上述新药研发进展事件的重点解析，并提供不同个性化标签帮助客户快速理解事件核心看点，以下内容节选自报告原文，更多信息请点此查阅报告 。

注册性3期试验结果积极

潜在首款DM治疗药物

Roivant 和 Priovant 宣布 Brepocitinib 用于治疗皮肌炎 （DM） 的安慰剂对照3 期 VALOR 研究获得积极结果

2025年9月17日，Roivant 和 Priovant 宣布 Brepocitinib 用于治疗皮肌炎 （DM） 的3 期 VALOR试验中取得积极的研究结果。 VALOR是一项为期 52 周的安慰剂对照试验，大约 75% 的患者加入了背景类固醇的 VALOR 研究，Brepocitinib 30 mg 组的平均基线剂量为 12.2 mg/天，安慰剂组的平均基线剂量为 11.3 mg/天。在这些接受背景类固醇治疗的患者中，62%的 Brepocitinib 30 mg 患者在研究结束时达到了类固醇剂量≤2.5 mg/天（安慰剂组为 34%），42%的Brepocitinib 30 mg 患者能够完全停用类固醇（安慰剂组为 23%）。即使在这种背景下，Brepocitinib 30 mg 组的临床改善是快速、深入、持久且广泛的，无论是绝对值还是相对于安慰剂。在主要终点上，Brepocitinib 30 mg 在第 52 周的平均总改善评分（TIS）为 46.5，而安慰剂组为 31.2 （p=0.0006）。Brepocitinib 30 mg 和安慰剂在所有时间点（包括早在第 4 周）的平均 TIS 上都存在统计学上的显著差异。Brepocitinib 在所有 9 个关键次要终点上也显示出较安慰剂具有临床意义和统计学意义的改善。Bepocitinib 30 mg 和 Brepocitinib 15 mg 之间的剂量依赖性反应在主要和次要终点中一致。Priovant 计划于 2026 年上半年递交 Brepocitinib治疗皮肌炎的新药上市申请。

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信息补充：

• 皮肌炎是一种多器官特发性炎症性疾病，影响美国约 50,000 名成年人。DM 的特征是使人衰弱的肌肉无力和皮肤损伤。与皮肌炎相关的肌肉无力会导致日常生活活动严重受损，例如上楼梯、搬运杂货和穿衣。皮肌炎皮疹通常影响患者身体的大部分部位，包括头皮，并且通常会导致毁容和疼痛。目前没有针对 DM 的靶向疗法获批，大多数患者需要长期口服大剂量皮质类固醇。

• Brepocitinib是一款潜在First-in-class选择性TYK2和JAK1双重抑制剂，通过每日一次口服治疗，Brepocitinib能够显著抑制与自身免疫相关的关键细胞因子，包括 I 型 IFN、II 型 IFN、IL-6、IL-12 和 IL-23。相较于其他药物，Brepocitinib对皮肌炎相关致病性细胞因子的抑制更为全面。

  
  

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• VALOR 研究结果是皮肌炎患者为期 52 周的安慰剂对照试验的首次积极结果，也是皮肌炎靶向疗法首个结果积极的注册性临床试验。竞品包括辉瑞的Dazukibart、Argenx的Efgartigimod、阿斯利康的Anifrolumab的注册性3期试验正在进行中。

  
  

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BTK抑制剂

CSU新型口服药物

诺华宣布FDA 批准 Rhapsido用于治疗慢性自发性荨麻疹（CSU）

2025年9月30日，Novartis AG宣布，Rhapsido(remibrutinib)获得美国FDA批准，作为一种口服药物，用于治疗尽管接受H1抗组胺药治疗但仍有症状的成人慢性自发性荨麻疹（CSU）患者。Rhapsido是首个获得FDA批准用于CSU的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi），通过抑制组胺和促炎介质提供独特的治疗方法。此次批准基于III期REMIX-1和REMIX-2临床试验结果，这些试验显示Rhapsido在第12周时在改善瘙痒、荨麻疹和每周荨麻疹活动方面优于安慰剂。更多患者早在第2周就实现了疾病的良好控制，约三分之一的患者在第12周完全没有瘙痒和荨麻疹。Rhapsido表现出良好的安全性。NovartisAG已在欧盟、日本和中国提交了Rhapsido的监管申请，其中在中国获得了优先审评资格。

信息补充：

• CSU影响全球约4000万人。在美国，CSU的患病率在0.5%至1.0%，大约20%的患者，即30万-60万例患者症状持续存在5年；H1抗组胺药是CSU的一线治疗，但约有60%的患者单用抗组胺药无法充分控制症状；奥马珠单抗（最早在2014年3月获得EMA批准用于CSU）以及度普利尤单抗（最早在2024年2月获得MHLW批准用于CSU），对于抗组胺药物治疗不充分的人群具有显著优势，但缺点是给药方式为注射，患者依从性较差，价格较昂贵。

• BTK位于IgE受体下游，在肥大细胞、嗜碱性粒细胞、B细胞、巨噬细胞和血小板等选定的免疫细胞中表达，BTK抑制剂有望被开发成为治疗自身免疫性疾病。

• 近几年，获批的CSU的创新药均为单抗，即奥马珠单抗、度普利尤单抗，但Rhapsido是近10年来首个用于CSU的新型口服药物，也是第一个在自身免疫性疾病领域里获得批准的BTK抑制剂。

注册性临床试验成功

股价大幅上涨

uniQure宣布AMT-130治疗亨廷顿病达到主要终点

2025年9月24日，uniQure公布了AMT-130治疗亨廷顿病的关键性I/II期研究的积极顶线结果。该研究达到了主要终点，与外部对照组相比，接受高剂量AMT-130治疗的12名患者在36个月时，根据亨廷顿病评定量表 cUHDRS测量，疾病进展减缓了75% (p=0.003)。高剂量AMT-130在关键次要终点TFC上也显示出疾病进展减缓60%的统计学意义。此外，36个月时脑脊液NfL较基线平均减少-8.2%。AMT-130总体耐受性良好，安全性可控。uniQure计划在2026年第一季度提交BLA。

信息补充：

• AMT-130 是uniQure 首个聚焦中枢神经系统的基因疗法，由 AAV5载体携带专门沉默HTT基因表达的microRNA，利用该公司专有的miQURE沉默技术，抑制突变亨廷顿蛋白的产生。

• 2022年8月，AMT-130因在试验中出现3例SAE导致了给药暂停；uniQure宣称自2022年12月后，再无新的药物相关SAE事件发生。

• 今年5月，PTC 宣称其开发的一款HTT剪切调节剂votoplam达到了降级HTT蛋白水平的主要终点，并期望基于该结果寻求加速批准，但似乎并不为投资者看好。而uniQure此前已与FDA达成一致，FDA认可以cUHDRS作为注册、加速批准的中间临床终点。此次结果也受到了投资者的追捧，使得uniQure暴涨超200%。

二、上月全球新药交易进展

2025年9月全球共计发生75笔交易，首付款金额11.43亿美元，交易总金额228.53亿美元。其中中国相关交易共计29笔，首付款金额3.25亿美元，交易总金额88.22亿美元。

数据来源：NextPharma®数据库；单位(亿美元)

数据说明：统计时间截至2025年9月30日

医药魔方依据产品、交易金额、企业等因素收录了其中14笔重点交易: 其中涉及国内交易共4笔，涉及境外交易共6笔；另外还收录了4笔重大并购事件，具体信息展示如下：

在新药月报正文中有关于上述交易事件的重点解析，以下内容节选自报告原文，更多信息请点此查阅报告。

国内交易

恒瑞医药与Glenmark Pharmaceuticals就HER2 ADC达成出海许可协议

2025年9月24日，恒瑞医药与Glenmark Pharmaceuticals全资子公司Glenmark Specialty S.A.（GSSA）就恒瑞医药自主研发的HER2 ADC瑞康曲妥珠单抗(SHR-A1811) 达成独家许可协议。

根据协议条款，恒瑞医药将瑞康曲妥珠单抗在除中国大陆、香港特别行政区、澳门特别行政区和台湾地区、美国、加拿大、欧洲、日本、俄罗斯、亚美尼亚、阿塞拜疆、白俄罗斯、哈萨克斯坦、吉尔吉斯斯坦、摩尔多瓦、塔吉克斯坦、土库曼斯坦和乌兹别克斯坦以外的全球范围内的开发及商业化权益授予Glenmark 。恒瑞医药将收取1800万美元的首付款、最高可达10.93亿美元的与注册和销售相关的里程碑付款，以及相应的销售提成。

相关信息：

• 瑞康曲妥珠单抗是恒瑞医药自主研发的HER2 ADC，当前研发赛道排名第四。该药品是全球第二款获批的治疗HER2突变NSCLC产品（第一为Daiichi Sankyo的德曲妥珠单抗），在HER2阳性结直肠癌中，瑞康曲妥珠单抗的进度也是领先的，具有BIC潜力。

• 2025年9月，瑞康曲妥珠单抗的乳腺癌新适应症上市申请获国家药监局受理并纳入优先审评；此外，该药已有9项适应症被纳入突破性治疗品种，覆盖非小细胞肺癌、乳腺癌、胃癌/胃食管结合部腺癌、结直肠癌、胆道癌及妇科恶性肿瘤等多个癌种。目前，瑞康曲妥珠单抗正积极推进多项临床试验包含海外多中心临床。2025年8月，其联合阿得贝利单抗及化疗用于胃癌或胃食管结合部腺癌适应症获美国FDA孤儿药资格认定。

国外交易

Arrowhead Pharmaceuticals 与诺华达成全球许可与合作协议

2025年9月2日， Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. 宣布与诺华达成一项全球许可和合作协议。根据协议条款，诺华将获得研究、开发、生产和商业化 ARO-SNCA 的全球独家许可。此外，诺华还将在 Arrowhead 现有产品线之外，选择其他合作靶点并利用 TRiM™ 平台进行开发。交易完成后，诺华将向 Arrowhead 支付 2 亿美元的首付款。Arrowhead 还将获得高达 20 亿美元的开发、注册和销售里程碑付款。此外，Arrowhead 还将获得最高两位数的商业销售额分级特许权使用费。

Arrowhead Pharmaceuticals 是一家致力于开发针对难治性疾病的RNAi疗法的公司，研发领域包括心脏代谢以及肺部疾病。该公司采用的 RNAi 分子靶向平台——TRiM™，利用了一种天然的途径来“抑制”导致疾病的基因。随着在越来越多的疾病领域中不断出现候选药物，TRiM™ 已经证明其能够靶向任何位置的基因。

ARO-SNCA 是一项临床前阶段项目，利用 Arrowhead 的 TRiM™ 平台进行皮下给药并输送至中枢神经系统，靶向 α-synuclein，为帕金森病和其他突触核蛋白病的患者提供潜在的治疗方案。

收并购

Genmab 将收购Merus 以扩充后期研发管线并加速向全资模式转型

2025年9月29日，Genmab A/S和Merus NV宣布达成交易协议，根据协议，Genmab拟将以每股97.00美元的价格全现金收购Merus的全部股份。此次收购将以现金方式进行，交易价值约为80亿美元。

Merus是一家临床阶段生物技术公司，拥有其处于Ⅲ期临床开发的后期突破性疗法药物petosemtamab，与Genmab的产品组合具有显著的战略契合性，也与Genmab在肿瘤抗体疗法开发和商业化方面的专业知识相契合。Petosemtamab 是一种 EGFRxLGR5 双特异性抗体，有望成为头颈癌领域的一线和同类最佳药物。该药物已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予的两项突破性疗法认定 (BTD)，用于一线和二线治疗以及头颈癌治疗。值得一提的是，其在 2025 年美国临床肿瘤学会 (ASCO) 年会上公布的 Ⅱ期临床试验数据显示，其总缓解率 (ORR) 和中位无进展生存期 (PFS) 均显著高于标准治疗。

三、上月重点数据统计

1、全球获批新药统计

收录范围：主要统计上月中欧美日药监局首次批准以及补充批准的创新药和微创新数据
数据来源：医药魔方NextPharma数据库

(展示数量有限，更多内容请点此查阅原报告)

2、全球特殊审评审批资格统计

收录范围：主要统计上月中欧美日药监局授予BTD/FTD/ODD/RPDD/RMAT/QIDP/Priority Review的创新药和微创新药品
数据来源：医药魔方NextPharma数据库

(展示数量有限，更多内容请点此查阅原报告)

3、肿瘤领域新药发起核心临床统计

收录范围：仅统计上月肿瘤领域发起的创新药/微创新的注册性临床试验
数据来源：医药魔方TrialiCube数据库

(展示数量有限，更多内容请点此查阅原报告)

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