MANEUVER试验长期随访数据在2025ESMO大会公布

在2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上，由首都医科大学附属北京积水潭医院牛晓辉教授牵头发布的Ⅲ期MANEUVER试验（NCT05804045）长期随访数据显示，CSF-1R抑制剂Pimicotinib（ABSK021）在腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者中持续表现出强劲且持久的治疗效果。

据悉，该研究为一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估由和誉医药研发的试验性药物Pimicotinib（一款集落刺激因子- 1 受体（CSF-1R）抑制剂）治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者的长期疗效。

研究结果显示，截至2025年3月12日，中位随访时间达435天（约14.3个月）。在基线接受Pimicotinib 50mg每日一次治疗的63例患者中，经盲态独立中心评估（BICR），按RECIST 1.1标准评估的总缓解率（ORR）为76.2%（95% CI：63.8，86.0），按肿瘤体积评分（TVS）评估的ORR为74.6%。6个月和12个月的缓解持续时间（DoR）率分别达到98%和92%，显示出良好的缓解持续性。

研究在前24周为双盲期，之后进入开放标签延长期。此前该试验已在第25周达到主要终点，Pimicotinib组ORR显著优于安慰剂组（54.0% vs 3.2%, P＜0.0001）。

本次ESMO大会还公布了交叉治疗组的数据：原安慰剂组患者在接受Pimicotinib治疗后，ORR达到64.5%。此外，患者在疼痛、关节功能等临床结局指标上也表现出持续改善，安全性特征与此前公布的数据一致。

安全性方面，Pimicotinib整体耐受性良好，常见不良事件包括瘙痒、面部水肿、皮疹、乏力等，多数为1-2级；实验室指标异常以肌酸激酶升高为主，整体可控。

牛晓辉教授指出，Pimicotinib为TGCT患者提供了一种有效、便利且耐受性良好的系统性治疗选择，可实现早期且持久的肿瘤缓解，并持续改善疼痛和功能障碍。

默克肿瘤开发负责人Victoria Zazulina博士强调，该药物可能改变TGCT治疗格局，帮助患者恢复生活质量。

该研究结果在 2025 年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会肉瘤领域小型口头报告环节发布（摘要编号：7692）。

Pimicotinib(ABSK021)是一款新型口服高选择性CSF-1R小分子抑制剂，由和誉医药自主研发，默克拥有Pimicotinib的全球商业化权益。Pimicotinib此前被中国国家药品监督管理局（NMPA）和美国食品药品监督管理局（FDA）授予突破性疗法认定（BTD），并被欧洲药品管理局（EMA）授予优先药物（PRIME）认定。
中国国家药监局（NMPA）已受理Pimicotinib的上市申请，美国及其他地区的申请计划推进中。