0到1，通用型CAR-T再突破

通用型CAR-T再克难关。

原发性浆细胞白血病 （pPCL ）起病急，进展快，尚无标准治疗方案。最近，全球细胞疗法引领者科济药业披露通用型CAR-T CT0596针对pPCL的IIT（研究者发起试验）的初步临床数据。截至目前，入组的2例复发难治pPCL患者，均于第四周快速达到sCR（严格完全缓解），并且体内扩增峰值（Cmax）均超过15万copies/μg gDNA，这是公开文献中的最优数据，实现通用型CAR-T在pPCL领域从0到1的突破。

截至目前，2例患者一直维持sCR状态，CT0596有望挑战通用型CAR-T药物治疗pPCL从0到1的突破。

本研究进一步体现科济药业通用型CAR-T平台的优势：支持再次输注，而且安全有效，给患者二次挽救的机会，在临床试验疗效评估中可提高CR（完全缓解）率；现货型即时使用，能够覆盖以往自体CAR-T来不及治疗的疾病进展较快的患者。

近期全球细胞治疗领域交易迭起，但基本处于概念阶段，科济药业是少有的持续产出优质临床数据的企业。随着临床数据的积累，其通用型CAR-T的成药已具备高度确定性。

pPCL是一种超级难治的病，多伴有复杂的遗传学异常，尚无标准治疗方案，以往接受常规化疗的pPCL 患者的OS不足6个月，目前通常采用MM（多发性骨髓瘤）的传统治疗方案，使用靶向药物和自体造血干细胞移植可使pPCL的OS延长至1.5~3年。经过多线治疗的复发难治pPCL的预后极差，疾病进展迅速，现有挽救治疗很少有效。

同时，鉴于自体CAR-T制备周期和等待期较长，对这种进展快的疾病，通用型CAR-T的突破尤为难得。

CT0596是一种靶向BCMA的通用型CAR-T产品，正在开展一项治疗恶性浆细胞肿瘤的IIT研究，目前共入组2例复发难治的pPCL患者。

● pPCL-01：62岁男性，疾病类型为IgG-λ型，既往接受自体造血干细胞移植和三类药物治疗（蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂及CD38单克隆抗体）后疾病控制不佳，仍快速进展，至筛选期的血清游离轻链达到10,374.86 mg/L。患者经历了前后间隔2个月左右的CAR-T细胞输注：先接受了方案中的低清淋剂量和较低剂量的CAR-T细胞输注，然后经过了桥接治疗，无效后1个月左右，进行了第二次CAR-T细胞输注。该次输注后患者发生2级CRS、4级血细胞减少及肺部感染，经托珠单抗、激素及自体干细胞输注和抗感染等支持性治疗后恢复。CAR-T细胞扩增良好，拷贝数峰值（Cmax）达到161,971 copies/μg gDNA，第8周检测拷贝数仍达到10³。患者在输注后第4周和第8周的疗效评估均为严格意义的完全缓解（sCR），且第4周骨髓微小残留病（MRD）检测为阴性（< 10⁻⁶）。

●pPCL-02：70岁男性，疾病类型为κ轻链型，既往接受过三类药物治疗（蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂及CD38单克隆抗体）。患者在清淋和CAR-T细胞输注后，CAR-T细胞扩增良好，Cmax达到151,654 copies/μggDNA，患者在输注后第4周、第8周和第12周的疗效评估均为sCR，第4周和第12周骨髓MRD检测结果均为阴性（<10⁻⁶）。

CT0596展现出强劲的肿瘤快速清除能力，且安全性可控，支持其在不同类型的浆细胞肿瘤中继续探索。

pPCL“治疗难度高、疾病进展快”的特点，正好反衬出科济通用型CAR-T的优势。

自体CAR-T制备周期长达3周左右，但复发难治pPCL进展非常快，很多患者等不到制备完成。CT0596是现货型CAR-T，优势在于能及时治疗，为进展快的pPCL患者争取时间。这有重要价值，让病情重、等不起的患者也能用上先进的细胞疗法。同时，公开文献报道的两例pPCL自体BCMA CAR-T病例，其疗效分别为完全缓解和非常好的部分缓解（ Li C, et al. Clin Transl Med. 2021 Mar;11(3):e346.）。CT0596展现出有望优于自体BCMA CAR-T疗效的迹象。

通常自体CAR-T再次或者多次输注受到再次制备等因素影响，多次输注的可操作性相对挑战较大，通用型CAR-T可以根据患者的病情及时安排足量细胞输注，可以为患者提供更好的提高或者巩固疗效的治疗方案。

前沿疗法的挑战，在于从设想到落地的惊天一跃，CAR-T细胞疗法的确定性，有无临床数据差别很大。

科济药业通用型CAR-T进展势如破竹。自2024年ASH大会上披露了持久性良好的CT0590以来，优化后的针对R/R MM的CT0596在今年5月初步临床数据公布，疗效在同靶点通用型CAR-T中绝对领先，安全性良好；9月，CT1190B（CD19/CD20 通用性CAR-T产品）治疗套细胞淋巴瘤初步临床数据公布，2例患者总体安全性可耐受，分别在输注后第14和11天出院，扩增接近自体CAR-T的扩增水平；12月，CT0596研究成果将亮相2025 ASH大会，展示通用型CAR-T最前沿进展；CT0596 IND申请预估2025年下半年提交，明年进入I期临床。

扎实的临床数据，密集的催化剂，科济药业通用型CAR-T技术平台得到反复验证，多个通用型CAR-T产品正在快速开发中。

本次针对pPCL的早期数据惊艳亮相，说明通用型CAR-T有潜力拿下高难度的疾病领域。

这是科济的一小步，也是CAR-T创新探索的一大步。

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