治疗腱鞘巨细胞瘤新药全球 III 期研究长期随访结果公布

来源：环球网

10月18日，默克宣布，全球 III 期 MANEUVER 研究的长期随访结果公布。该研究旨在评估由和誉医药研发的试验性药物Pimicotinib（一款集落刺激因子- 1 受体（CSF-1R）抑制剂）治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者的长期疗效。

最新分析数据显示，在中位随访 14.3 个月时，根据盲态独立审查委员会（BICR）采用 RECIST v1.1 标准评估，自研究开始即接受Pimicotinib治疗患者的客观缓解率（ORR）从第 25 周的 54% 显著提升至 76.2%（95% CI：63.8，86.0）。研究同时表明，与患者预后相关的疼痛、身体功能等关键次要终点指标也实现了具有临床意义的持续改善，且安全性特征与此前公布的数据一致。该研究结果在 2025 年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会肉瘤领域小型口头报告环节发布（摘要编号：7692）。

“今年在 ASCO 大会上公布的全球 MANEUVER 研究初步结果显示，Pimicotinib在腱鞘巨细胞瘤系统性治疗 III 期临床试验中，创下了该领域迄今最高的客观缓解率纪录。” 北京积水潭医院骨与软组织肿瘤诊疗研究中心主任牛晓辉教授表示，“最新研究结果在此前的基础上进一步证实，Pimicotinib的肿瘤缓解疗效不仅具有持续性，还随时间推移不断增强。更重要的是，随访超过一年后，患者报告的症状及功能结局仍在持续改善 —— 这些指标直接关系到患者的日常生活能力。综合来看，研究结果表明Pimicotinib有望成为腱鞘巨细胞瘤患者‘同类最优’的系统性治疗方案。”

“腱鞘巨细胞瘤会导致患者疼痛、关节僵硬及活动功能受限，影响其日常生活能力，甚至无法正常参与家庭与社会活动，对患者身心造成了双重负担。”Life Raft Group组织腱鞘巨细胞瘤患者支持项目Sydney Stern博士指出，“患者迫切需要更多能缓解症状、缩小肿瘤的治疗选择。更重要的是，有效改善症状能帮助患者重回父母、伴侣、照护者等角色，以自己期望的状态生活，而不用再担心疾病何时会再次掌控自己的人生。”

“长期数据充分彰显了Pimicotinib改变腱鞘巨细胞瘤治疗格局的潜力 —— 作为一种系统性治疗方案，Pimicotinib不仅能有效降低肿瘤负荷，还有助于恢复身体功能、减轻疼痛，为患者带来了具有临床意义的持久获益。” 默克医药健康业务肿瘤开发部门负责人Victoria Zazulina博士表示，“基于此项覆盖北美、欧洲及中国的全球研究数据，我们将与监管机构紧密合作，力争让该治疗方案尽快惠及全球患者。”

据悉，中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已受理Pimicotinib作为 1 类创新药用于治疗成人腱鞘巨细胞瘤患者的上市许可申请。美国及全球其他市场的上市许可申请也在规划中。