FDA力推的类器官芯片，国内进展到哪了？

文 | vb动脉网

2025年9月底，美国国立卫生研究院（NIH）发布重磅消息，宣布成立美国首个标准化类器官建模中心（SOM），未来三年计划投入8700万美元。这很快引起了行业激烈反响，但在内部人士看来，这更像是对FDA新政的有力补充及支撑。

图1.FDA多次发布替代动物实验政策

事实上，从今年年初开始，FDA就一直在全力推动类器官芯片替代传统动物实验的历史性变革。先是在1月，FDA官网发布关于使用AI技术支持药物和生物制品监管决策的指南草案，旨在为药品和生物制品的开发者和相关研究者提供使用AI支持监管决策的建议；紧接着在4月，FDA又发布《减少临床前安全研究中动物测试路线图》，系统性地提出了通过“新方法学”（NAMs）替代传统动物实验的战略框架。

而在一个又一个重磅政策中，不仅让行业看到了FDA迫切想要取代动物实验的决心，同时也点燃了类器官芯片这一潜力市场的热情，与之相关的突破性成果不断。

重点聚焦国内市场，据不完全统计，2025年上半年，我国类器官领域SCI论文发表量达811篇，其中592篇为原创研究，覆盖《Cell》等顶级期刊，国际影响力持续攀升。再进一步具体到研究层面，2025年7月，东大研究团队创新性地将人类肝脏类器官与人工智能技术结合，开发出全球首个基于肝脏类器官明场图像的AI模型“DILITracer”；两个月后，希格生科通过与晶泰科技深度合作，率先研发了针对弥漫性胃癌的全球首款靶向药 SIGX1094R，值得一提的是，这也是全球首个基于类器官和AI技术平台开发出的药物。

不难看出，全球生物医药领域正迎来一场以类器官为核心的技术革新浪潮，而在此关键节点，国内类器官凭借完善的产业链配套以及在创新技术环节上的原创突破，正站在行业潮头，有望率先打开蓝海市场。

FDA为何“偏爱”类器官芯片？

1938年，美国国会正式通过《联邦食品、药品和化妆品法案》，要求药物上市前，必须通过动物体内的安全性测试。这被看作是动物实验的开端，而也是从这一刻起，行业从未停止过要优化、减少甚至最终取而代之的讨论。

这并非没有原因，首先从最关键的成功率来看，根据2021年的一组数据指出，旨在评估人体安全性的I期临床试验，成功率约为50%，也就是说，即便经过了动物实验的检验，依旧有一半药物对人体不安全，而剩下一半药物，在评估有效性的II期临床试验中，超过七成以失败告终。折算下来，每100个进入临床试验的分子，会有90个倒在这两个阶段，这意味着，动物实验用于评估药物安全性和有效性的实际效果并不理想。

其次是从成本方面考虑。作为非人灵长类动物，实验猴形态和基因与人类最为接近，因此是应用最广的动物实验对象，但其价格长期受市场供需关系影响。据悉，在2021-2022年，实验猴曾一度炒到23万元一只，而一款新药临床前研究平均需要用到至少60只实验猴，这意味着研发成本将高达上千万元。很显然，绝大多数医药企业都很难在前期承担如此高昂的投入。

最后是从人道主义来讲。据悉，每年约有1亿只脊椎动物在世界各地进行实验，虽然近些年科学家对这些实验动物进行了一定的人文关怀，比如会打麻药来降低实验过程中的痛苦和不适，但这仍然不够，不少行业人士对此还是有较大的抵触情绪。就比如马斯克当前正在进行的脑机接口实验，在早期就曾因为被爆虐杀猴子饱受行业争议，为此FDA两次拒绝其进行人体实验的申请，研究一度被叫停。

不过，虽然动物实验存在着诸多弊端，但在很长一段时间内它仍然是主流，因为行业一直没有找到更合理的替代方案，直到类器官芯片的出现。2022年8月，FDA批准了全球首个完全基于类器官芯片研究获得临床前数据的新药（NCT04658472）进入临床试验，这标准着类器官芯片替代动物实验首次被官方认可。

从这之后，FDA便全力推进类器官芯片完全取代动物实验。2022年9月，也就是首个类器官新药问世的一个月后，FDA就发布《现代法案2.0》，明确表示将取消强制要求新药进行动物试验的法定规定，允许采用基于人类生物学的替代方法(如微生理系统、计算机模型)进行药物测试；2024年2月，FDA又颁布《现代法案3.0》，鼓励类器官、器官芯片等新方法学(NAMs)在临床实验的应用。

那么，FDA为何会极力推崇类器官呢？

图2.类器官和器官芯片模型的应用 图源：Rocky S. Tuan等研究者Cell子刊

这还得从它的构造来说，所谓“类器官”，其实是一种利用成体干细胞、多能干细胞或组织祖细胞在体外培养形成的三维细胞培养物，可模拟真实器官的结构与功能特征，其显著优点是在于能够短时间内构建出高度模拟人体内真实情况的体外培养模型，所以在实验过程中具有明显的三大特征：一是准确率高；二是周期短，构建特定的类器官芯片模型通常只需几周到一个月；三是研发成本大幅降低，FDA曾估算，使用类器官等替代方法可使单抗药物研发成本降低40%以上，并且随着技术逐步成熟，这一比例有望攀升至60%甚至是更高。

对此，某药企研发主管表示，“在新技术浪潮和伦理诉求的推动下，再叠加相关政策不断落地，动物实验显然已不再是唯一选项，类器官芯片正加速成为可靠的替代方案。”

从概念到应用，类器官芯片如今走到哪了？

虽然类器官芯片在近几年如火如荼，但在不少行业人士看来，其要完全替代动物实验还为时过早。

这一方面是源于其在技术层面当前还存在很多不足，比如培养类器官的异质性、类器官无法模拟真正的人体器官等，这些都限制了其在疾病机理研究、药物筛选和精准医疗等领域应用的可靠性与普适性。对此，某资深投资人就表示，“类器官就是一个培养出来的细胞团，既没有神经又没有血管，也没有内分泌机制，怎么可能完全替代动物实验呢？”

另一方面则是基于行业对于新技术的不信任感。据悉，不少药企明确表示，在替代方案完全成熟之前，自己并不会真正放弃动物实验，因为相比于高额的CRO费用，临床失败的代价显然更大。另外，即便FDA真的完全淘汰了动物实验，一些药企表示也依旧会进行动物实验，以满足全球其他监管机构的要求。

由此可见，类器官在应用层面当前还存在着诸多弊端，而这刚好是行业当下重点发力的方向。

以复杂结构的构建为例，正如前文所说，当前类器官往往只能“复刻”出目标器官的少量细胞类型与简化版分区，缺乏完整的多细胞层级、血管网络、神经支配以及免疫微环境，导致其在形态尺度、功能单元排列和力学属性上仍与真实器官相去甚远。所以，当下的类器官正在从单一细胞层面的结构模拟迈向多细胞、多系统的功能还原。

于是，行业正在通过多谱系共分化、3D生物打印、动态力学刺激和体内移植自组装等手段，把缺失的“骨架、管道与信号”逐一补齐，从而真正实现可灌注、可感知、可修复的高仿真复杂结构。比如心脏类器官，研究人员正尝试将心肌细胞、成纤维细胞、内皮细胞与神经元等多谱系细胞共分化并嵌入3D生物打印的胶原-纤维蛋白支架中，同时施加节律性电-力学刺激，诱导形成可搏动的腔室结构。

其次是基于类器官自身的标准化与规模化难题。因为不同实验室培养的类器官在细胞来源、培养方案、基质选择等方面存在显著差异，从而导致批次间变异大、可比性差，难以形成统一的生产工艺和质量标准；与此同时，受限于培养通量、成本控制、自动化水平及长期稳定性等弊端，现有类器官生产体系距离真正工业级规模仍有数量级差距，这严重制约了其在临床实验的广泛应用。

为此，行业正全力推动自动化与机器人、生物反应器以及封闭式生产系统等创新技术的成熟。重点以机器人应用为例，目前丹望医疗和创芯国际都已推出相关平台，主要是通过自动化与机器人技术将类器官培养从一个高度依赖熟练技师的“手艺活”，转变为一个可编程、可追溯、高通量的工业化流程，在解决“规模化”产量问题的同时，也从根本上推动了“标准化”进程。

最后一点则体现在应用领域环节。截至目前，类器官已成功构建心脏、肝脏、肾脏、肺、脑、胃、肠等多种组织器官的基本结构与功能单元，并且绝大多数当前都已实现血管化和免疫化，正逐步应用于疾病建模、药物筛选和再生医学研究。未来，类器官还将扩展至更复杂、多器官协同的“类器官芯片”与“数字孪生”系统，实现全身级生理病理模拟；同时，通过基因编辑、微流控和AI驱动设计，构建个体化、肿瘤特异或罕见病特异的精准模型。

2025年6月，斯坦福大学医学院吴庆明教授团队在《Science》发表研究，其已利用类胚体技术，成功模拟了人类心脏和肝脏的早期血管化过程，突破了类器官研究中的关键瓶颈，为研究人类器官发育和药物筛选提供了全新工具。

对此，某药企研发主管谈道，“类器官从实验研究到临床应用一定是一场渐进式革命，它需要解决模型复杂化、技术产业化以及临床应用化等诸多难题，而这都需要不断地技术迭代和跨学科融合与政策协同的支持。”

潜力市场，谁在领跑？

图3.全球类器官市场规模走势 图源：Research and Markets

根据Research and Markets 2025年4月发布的市场报告，全球类器官市场将从2024年的11.1亿美元增长到2025年的12.6亿美元，预计到2030年将达到25.8亿美元，年复合增长率约15%。在医药行业亟需寻找新增长点的当下，这无疑是一个巨大的潜力市场。

但正如绝大多数创新药领域一样，类器官市场仍然被国际巨头所占据，包括Thermo Fisher Scientific、Emulate、MIMETAS以及Organovo等，当前都已成功实现商业化，其中拥有从培养基、基质胶到高内涵成像完整闭环的Thermo Fisher Scientific，2025年类器官相关收入已超6亿美元，市占率全球第一。

再聚焦到国内市场，一批新锐也在快速崛起。据悉，目前我国在类器官领域已有超过10家代表性企业，具体包括创芯国际、大橡科技、丹望医疗、艾玮得、科途医学、伯桢生物等，这些企业主要在2018年左右成立，绝大多数当前都还处于早期发展阶段。

即便如此，也不能忽视其潜力。以创芯国际为例，2025年5月，其顺利完成近亿元B轮融资，而这主要得益于其拥有领先的类器官技术和产业化平台，并且已构建并覆盖类器官全生命周期的技术生态体系，其技术成果在精准医疗、新药研发等前沿领域已产生巨大应用价值。

另外还有丹望医疗，2025年8月，由中国科学院动物研究所牵头、丹望医疗作为课题三承担单位的“复合类器官系统”成功获批国家重点研发计划项目。据悉，该项目首创跨胚层复合类器官系统，很好地填补了国际技术空白，为MetS治疗提供了全新研发平台。在这背后，无疑验证了丹望医疗在类器官研究领域的技术引领地位与产业转化实力。

从未来来看，随着相关政策进一步落地，再叠加大量创新研究以及强大工业化能力的支撑，我国类器官市场必定将迎来爆发式增长，届时也将释放出巨大的经济价值。谁能在这场竞争中脱颖而出，主要取决于谁在技术壁垒、临床转化速度、产业链整合能力与合规布局上率先形成“闭环优势”。

而这就跟类器官完全替代动物实验一样，还需要一定时间的打磨和验证。