锚向基础研究，“重大新药创制”国家科技重大专项将实现“四个转变”

面向2035年，我国将从支持包括仿制药在内的新药研发向重点支持原创新药研发转变，关注重大基础研究，聚焦“两大三特”需求，支持新药创制。

10日，国家卫健委主管期刊“中国卫生杂志”微信公号发布了中国工程院院士、创新药物研发国家科技重大专项（下称“专项”）技术总师曹雪涛的最新演讲文章。曹雪涛表示，近年来，国家科技重大专项推进我国新药研发逐步实现了从跟踪仿制到自主创新的跨越。针对新形势与新挑战，专项明确了新阶段“守正创新、跨越发展”的定位，提出“四个转变”战略，推动创新药物研发从规模导向转向质量与创新导向。今年作为专项接续推进的关键节点，相关工作已有序展开。

所谓“四个转变”战略，一是从侧重品种研发向建设新药创制能力带动品种创新转变，夯实可持续发展基础；二是从强调中下游产业链向关注上游创新链（重大基础与技术研究等）转变，突破底层技术瓶颈；三是从支持包括仿制药在内的新药研发向重点支持原创新药研发转变，提升国际竞争力；四是从针对10类重大疾病向根据我国疾病谱变化和国家需求统筹布局转变，聚焦“两大三特”需求。

曹雪涛援引数据说，截至目前，中国FIC（首创新药）管线的全球占比为24%，位居全球第二位；2025年上半年，我国医药领域海外授权金额超668亿美元，国际头部跨国制药公司外部引进的创新药物中31%源自中国，全球双抗药物管线中50%的品种来自中国，创新影响力持续提升。

尽管创新成果取得多点突破，但曹雪涛提示说，随着我国生物医药产业发展进入新阶段，“两大三特”（两大：重大慢性病、重大传染性疾病；三特：儿童、特殊场景、罕见病）用药需求日益迫切，成为专项需要重点应对的课题。

他分析表示，在重大慢性病方面，心血管疾病、癌症、慢性呼吸系统疾病、神经系统疾病、代谢性疾病等发病率与死亡率居高不下，且治疗费用高昂。在重大传染性疾病方面，艾滋病、结核、乙肝等传统传染病尚未根治，流感病毒、冠状病毒等19种新发突发传染病病毒持续威胁公共卫生安全。在特殊人群用药中，儿童专用药占比仅12.3%，剂型与规格难以满足需求，院内制剂使用受限；在罕见病领域，我国207种罕见病中41%无治疗药品，85个适应证境内外均无药品上市，62个适应证境外有药但境内无药，患者用药需求难以保障；特殊场景用药同样存在短板，重度放射病、多数化学毒物尚无应对药物，高原、极地、海上作业等特殊环境药物匮乏。

除了针对未满足临床需求，国家科技重大专项的“四个转变”也是针对当前新药研发中的短板弱项。

曹雪涛举例说，在国家战略科技力量协同方面，尽管我国已布局3家生物医药领域国家实验室，建设了一批全国重点实验室、国家临床医学研究中心，培育了高水平研究型大学与医药创新领军企业，但仍存在诸多问题：新型举国体制优势未充分彰显，各创新主体积极性调动不足，统筹国内优质创新资源开展联合攻关的体系不健全，国家实验室目标任务凝练机制未完全形成，新药研发任务分散，难以形成合力突破关键核心技术。

此外，部分领域面临“卡脖子”风险：在理论基础方面，药物靶点、作用机制、生物标志物多由国外发现，底层算法被国外垄断；在关键技术方面，基于大数据和AI的药物靶标发现、基因与细胞治疗、RNA递送等技术国内尚缺首创；在支撑平台方面，欧美生物科技数据库依赖严重，新药成药性数据库、化合物库标准化与共享不足，传染病全国应急临床试验平台待进一步完善。

7月底，业界期待已久的“创新药物研发国家科技重大专项”的申报窗口开放，这是时隔数年中央层面再度发布重大新药研发的专项部署。根据国家卫健委科技教育司披露信息，2025年已公布中央财政配套资金规模拟达到17.5亿元。

曹雪涛表示，2025年作为专项接续推进的关键节点，工作已有序展开。据统计，2025年度项目申报指南共收到申报项目347项，其中定向委托项目覆盖9个指南方向（各1项），公开竞争项目覆盖37个指南方向（共338项）；从申报主体看，企业127家（占38%）、高校102家（占30%）、医疗卫生机构71家（占21%）、科研院所38家（占11%），企业创新主体地位进一步巩固。

他同时提到，对于专项的长远发展，国家还进一步明确了2035年目标：建成自主可控、运行高效、支撑有力的国家药物创新体系；突破一批化学药、中药、生物药等新药创制重大关键核心技术；创制一批针对我国疾病谱、具有临床价值的高水平创新药物；造就一批创新能力佳、产品优、影响力大的国际头部企业；全链条新药研发综合创新能力进入世界第一梯队；形成产学研用深度融合的医药创新生态体系与政策环境；最终成为世界新药创制中心和生物医药产业高地，为全球生物医药发展贡献中国力量。