IgA肾病新药来袭！精准靶向补体C3，II期临床试验患者招募启动

IgA肾病是我国最常见的原发性肾小球疾病，也是导致终末期肾病的主要原因之一。

近年来，随着医学界对IgA肾病发病机制的深入了解，新药研发陆续取得重要进展。

其中，补体系统在IgA肾病中的作用也日益受到关注（招募信息在文章结尾）。

什么是补体系统？

补体系统是先天免疫的重要组成部分，它一旦激活，就会迅速产生大量炎性因子，介导组织与器官损伤。

补体系统直接参与对肾脏的攻击

目前常用“四重打击”学说来解释IgA肾病的发病过程：

• 第一重打击是黏膜免疫异常，产生致病性IgA1；

• 第二 重打击 是针对致病性 IgA1 ，产生相应 抗体；

• 第三 重打击 是抗原与抗体结合，形成免疫复合物；

• 第四重打击是免疫复合物沉积在肾脏，激活补体系统和其他介质，引发肾脏炎症和纤维化。

值得注意的是，前三个步骤并未对肾脏造成直接损伤，第四步则是导致肾组织实质性损害的关键。

在这一过程中，补体系统扮演了“执行者”的角色，直接参与了对肾脏的攻击。

为什么新药靶向补体C3？

补体系统可通过三条途径激活：经典途径、替代途径和凝集素途径。

C3是血清中含量最高的补体成分，所有激活途径都会引发C3活化及其组分C3b在靶目标上的沉积。

因此，C3也被视为补体系统的“关键先生”，从机制上看，靶向抑制C3的药物有望为IgA肾病的治疗提供新策略。

RG002C0106是什么药？

RG002C0106注射液 是一种靶向抑制补体C3生成的新药，给药方式为皮下注射。

该药采用先进的GalNAc递送技术，可将siRNA片段特异性递送到肝细胞，通过RNA干扰机制，特异性抑制肝脏生成C3，从而阻断补体激活通路，减轻肾脏炎症与损伤，进而达到治疗IgA肾病的目的。

什么意思呢？

这就好比RG002C0106像个“精准快递员”：它带着“停工指令”直奔肝脏，指令让肝脏停止生产在肾脏里“捣乱搞破坏”的坏分子--C3。C3生产大幅度减少，肾脏受到的攻击（炎症和损伤）也就随之减少，从而达到治疗IgA肾病、保护肾脏的目的。

简单理解就是：RG002C0106从源头（肝脏）精准切断“破坏分子”C3的生产，让肾脏少受伤害！

RG002C0106注射液具有治疗频率较低、患者依从性好、药效持久的优势。

I期临床试验结果显示，RG002C0106注射液能够显著持续降低血清C3水平，并有效抑制补体通路活性。

II期临床试验开启招募

目前，该药正在开展II期临床试验，并招募IgA肾病患者。

01

谁能参加？

• 年龄18~65岁；

• 经肾活检确诊为原发性IgA肾病；

• 24小时尿蛋白≥0.75g；

• eGFR≥30mL/min/1.73m²；

• 已接受稳定剂量的基础治疗（如普利/沙坦、列净类等）至少12周。

满足上述主要条件的肾友可报名参加，工作人员将进一步审核资料并沟通确认最终入组资格。

02

有哪些医院参与？

目前全国有15家临床研究中心参与本项目，包括北京大学第一医院、四川省人民医院、广东省人民医院等。

03

如何报名？

有意了解或参与的IgA肾友，可以扫描下方二维码联系肾上线工作人员进行咨询和报名。

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