CDMO巨头“问题工厂”再爆雷！明星SMA药物遭拒批

（来源：一度医药）

转自：一度医药

2025年9月23日，医药行业迎来了一则重磅消息：FDA正式拒绝批准Scholar Rock公司的在研肌抑素抑制剂apitegromab用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。这一决定并非因为药物本身的疗效或安全性问题，而是由于一家第三方制造商的生产场地隐患。这一事件再次将该长期深陷争议的生产场地推到了行业的风口浪尖。

根据FDA的拒批函，问题出在Catalent印第安纳有限责任公司的生产场地。该场地主要负责apitegromab的灌装生产。值得注意的是，Catalent于2024年12月被诺和诺德的控股股东Novo Holdings以约165亿美元收购。

Scholar Rock在9月23日发布的新闻稿中明确表示，FDA在常规检查中对Catalent印第安纳工厂的“观察结果”提出了质疑。这些观察结果并非apitegromab专属问题，且FDA未提及任何其他影响审批的顾虑，包括药物的疗效或安全性缺陷。这为Scholar Rock后续重新提交申请保留了关键空间。

面对这一挫折，Scholar Rock迅速启动了应对措施。公司首席执行官David Hallal在9月23日的声明中指出，公司正与Catalent印第安纳工厂就FDA提出的观察结果展开密切合作，目标是尽快重新提交上市申请。然而，截至目前，公司尚未公布具体的时间节点。

从市场反应来看，此次拒批并非完全出乎意料。BMO资本市场在发给投资者的报告中提到，FDA的这一决定“与我们的预期一致”，但同时也警示，Scholar Rock重新提交申请的时间不确定性“可能导致公司股价进一步承压”。

市场数据显示，该公司股价在周二盘前交易中已下跌12.5%。不过BMO也提到，FDA未要求补充任何疗效或安全性数据，这对Scholar Rock而言是“轻微利好”，有望“缓解拒批事件引发的后续担忧”。

从药物本身的临床基础来看，apitegromab原本具备较强的获批潜力。Scholar Rock此次提交的上市申请，核心支撑数据来自3期SAPPHIRE研究。该研究在2024年10月公布的结果显示，apitegromab能显著改善SMA患者的运动功能，且获益显现时间早：用药仅8周即可观察到效果，在长达52周的随访期内，患者的运动功能改善还在持续提升。

事实上，Catalent印第安纳工厂的质量问题早有端倪。上个月，媒体曾公开FDA对该工厂的调查报告，其中详细记录了一系列严重隐患：质量控制体系不完善、设备维护不达标，甚至出现“猫毛等异常外来颗粒物”、细菌污染及虫害问题。更值得警惕的是，报告指出工厂“未能找出污染的根本原因”，也未采取有效措施防范未来再次发生类似问题，且这些问题的存在时间可追溯至2022年6月，已持续数年。当时诺和诺德曾回应称，将认真对待这些调查结果，并采取“适当措施及时、全面地解决问题”，但从此次FDA的检查结果来看，相关整改尚未达到监管要求。

值得注意的是，这并非该工厂首次影响药企的审批进程。就在上个月，再生元宣布，其高剂量阿柏西普（Eylea）制剂的两项审批决定被推迟至第四季度，直接原因同样是该Catalent印第安纳工厂的合规问题，FDA原本计划在今年8月19日就这两项申请给出审批结论。

SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，患者常因运动神经元受损导致肌肉无力、萎缩，严重影响生活质量甚至危及生命。此次apitegromab因生产端问题折戟审批，不仅让Scholar Rock的研发进程遇阻，也为SMA患者的治疗选择增添了变数。后续该“问题工厂”的整改进展及apitegromab的重新申报动态，将持续受到行业关注。

参考：biospace