从“追随者”到“并行者”，中国细胞与基因治疗加速突围

21世纪经济报道记者 闫硕

近年来，随着生物科技等前沿技术的蓬勃发展，全球范围内以细胞治疗药品和基因治疗药品为代表的药品研发、申报和批准数量持续增加，在癌症、罕见遗传疾病等疑难重症的临床治疗方面取得了突破性进展。

数据显示，全球已有约2000个细胞与基因治疗（CGT）临床试验，其中中国占据了超50%的份额，在细胞治疗领域更是占全球60%以上。

“自2017年传奇生物开启中国细胞与基因治疗技术的全球创新之路以来，随着工艺成本的持续降低、临床数据的积累，以及国家药监局药审中心（CDE）对先进治疗药品定义的明确，中国正从全球CGT赛道的追随者快速转变为并行者甚至领跑者。”君联资本执行董事戚飞向21世纪经济报道记者表示。

中国银河证券也分析指出，细胞基因治疗是目前生物医药领域最具前景的发展方向，已进入成果兑现期。CGT是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法，引领生物制药的新一轮浪潮。CGT成药效果好临床成功率高，从根源治疗疾病，单次治疗带来长期疗效，为难治性疾病治疗提供了新选择，CAR-T、干细胞、TCR-T、TIL等多种产品近年来陆续上市。

目前我国有14款CGT产品获得国家药监局上市批准，包括7款CAR-T产品、3款小核酸产品、2款基因治疗、1款干细胞、1款溶瘤病毒。其中有9款在近三年上市。

只是，CGT产品价格昂贵，CAR-T产品一针动辄上百万元，如何提高可及性、惠及更多患者成为时下热门话题，应当如何破局？

政策与产业共振

细胞与基因治疗已成为全球生物医药产业竞争的新高地，近年来，我国持续发布相关政策，大力支持产业发展。

比如今年6月，CDE发布《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》。上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林此前向21世纪经济报道记者表示，明确“先进治疗药品”等内容对行业发展具有重要意义，将加速创新成果的转化、吸引投资、提升产业集中度并加快专业分工、提升产品国际竞争力。

临床试验方面也在持续优化，9月，国家药监局在60日默示许可制度上，增设30日通道，即对符合要求的创新药临床试验申请，在受理后30个工作日内完成审评审批。

戚飞向记者表示，这将有力推动我国创新药研发的提速。我国创新药临床试验的审评审批整体上处于“螺旋式上升”的状态，包括监管的专业度、临床试验的专业度以及产业和资本对其的认知，都在逐渐提升，因此审评审批效率持续提高。

从监管模式看，CGT施行研究者发起的临床研究（IIT）与新药临床试验申请（IND）的双轨制，这并非我国独有，欧洲、日本等地也在推行。

“中国的优势在于临床执行效率高、医生团队敢于承担风险，这是中国CGT能快速发展的关键。尤其博鳌乐城通过立法保障、严格筛选企业和医疗团队，为CGT产品提供了快速转化的‘快车道’。”多位业内专家向21世纪经济报道记者指出。

整体而言，我国在2017年以来陆续颁布了超30个法规、指导原则、共性问题解答等，涵盖了非临床、CMC（化学、生产、控制）、临床指导原则、上市后研究、上市后CMC变更等。中国银河证券指出，加入国际人用药品注册技术协调会（ICH）之后，我国在监管科学的改革非常彻底，在与ICH的并轨中又做了突破和创新，在政策覆盖度已经与美国食品药品监督管理局（FDA）相当。

在政策的推动下，我国创新企业不断实现突破。递送系统是CGT领域公认的技术瓶颈与突破焦点，9月16日，剂泰科技正式发布自主研发的全球首个AI纳米递送平台NanoForge，该平台可实现从分子生成、特性预测、AI导引的干湿实验迭代以及脂质处方设计与优化，到最终确定剂型的闭环流程，并通过平台的持续学习与进化，不断扩展纳米递送的数据壁垒。

根据《2025年中国细胞与基因治疗（CGT）产业发展及监管政策解读蓝皮书》，截至2025年第二季度，CDE共审核了765项CGT产品的新药临床试验申请，553项申请获批。目前，我国已有14款CGT产品获批上市。

提高可及性

目前，诺华、吉利德、BMS等跨国药企凭借先发优势占据主导地位，而中国企业正通过差异化创新与国际化合作快速崛起，市场竞争正从技术突破迈向产业化与商业化攻坚阶段。

商业化生产能力是CGT产品成功上市的核心保障。多位专家向记者表示，必须筑牢工艺与生产体系，为相关产品的规模化与标准化奠定基础。

与国外企业相比，我国CGT企业在产品生产成本方面具有明显优势。在戚飞看来，CGT是一个新兴行业，短期内很难降低生产成本。而国内在工业化、供应链、临床试验成本等方面具有明显优势，因此生产成本更低。

但即便有成本优势，CGT产品仍面临个体化生产推高成本等现实局限。“以CAR-T产品为例，目前在血液肿瘤中已取得显著成效，我国已上市7款产品。但这不是标准化的通用产品，而是个体化产品，因此成本往往较高。”戚飞说。

而且，目前细胞与基因疗法以治疗罕见病为主，每个适应症能治疗的患者十分有限。药企为了收回研发成本，往往将产品定较高的价格。

其中，CAR-T产品每针约百万元，让大多数患者望而却步。相关产品此前已连续四年冲击医保，但均未成功。

戚飞指出，目前我国对罕见病的保障能力还有待提升。今年在申报基本医保目录的同时，也同步申报了商保创新药目录，这或将为CAR-T产品的支付形成有效补充。

据8月国家医保局公示的2025年医保及商保创新药目录调整初审通过的药品名单，CAR-T产品纳基奥仑赛注射液、伊基奥仑赛注射液、泽沃基奥仑赛注射液押注医保、商保“双目录”。阿基仑赛注射液、瑞基奥仑赛注射液则通过了商保创新药目录。目前已进入专家评审阶段。

“对CAR-T这类创新药的支付变革是一个循序渐进的过程，商保很难在专业能力上赶上医保。自2018年国家医保局成立以后，医保开始快速发展，如何推动相关创新产品加速进入医保非常关键。”戚飞说。

除在支付端改革外，产业端的持续变革也将促进产品可及。仍以CAR-T为例，体内CAR-T（In Vivo CAR-T）技术因其无需体外改造、治疗便捷等特点备受关注。In Vivo CAR-T通过体内直接改造T细胞，大幅简化治疗流程并降低成本，被视为解决细胞治疗“可及性”难题的关键。

与此同时，如果细胞疗法能拓展到实体瘤领域，潜在的受益人群将大幅增加。根据世界卫生组织（WHO）的统计，每年新发血液瘤患者仅占癌症总新发患者的6%-7%，绝大部分患者罹患实体瘤。

但细胞疗法对于实体瘤的攻克依然挑战重重，中国银河证券指出，首先肿瘤微环境更为复杂；其次缺乏特异性抗原；此外存在免疫抑制，传统CAR-T治疗效果不佳。且绝大部分实体瘤已有疗效较好且更为经济的前线药物选择，细胞疗法面临更大的竞争。

对于基因疗法，中国银河证券指出，在该疗法走向常见病领域后，基因疗法的价格有望明显下降，终端市场空间也将打开天花板。但目前基因疗法治疗常见病的靶点探索尚不明确，且大部分常见病领域竞争极为激烈（糖尿病、高血脂等），基因疗法需要拿出更令人信服的临床表现。