一次治疗长期获益？“天价抗癌药”仍需破解商业化难题

“细胞与基因治疗（CGT）是近年来兴起的治疗领域，尽管科学研究已有数十年积累，但真正的全球爆发性发展集中在近十年。与传统小分子和大分子药物以蛋白质为靶点不同，CGT靶点范围从理论上可覆盖人类全部约三万个基因，因此具备更广阔的成药想象空间。”在近日举行的第二届中国细胞与基因治疗大会中，中国细胞与基因治疗联盟（CSGCT）联合发起人、君联资本执行董事戚飞在接受时代周报等媒体采访时表示。

根据ASGCT（美国基因与细胞治疗学会）数据，2025年全球已至少获批上市139款CGT产品。据不完全统计，约57%产品在近5年内获批。从2024年最畅销的细胞和基因疗法top10榜单来看，总销售额超过70亿美元，同比增长32%。

在CGT产品中，销冠产品Yescarta销售额达15.7亿美元，同比增长4.8%。我国传奇生物自主研发的西达基奥仑赛作为第一个成功出海美国的国产CAR-T产品上榜Top10，2024年销售额达到9.6亿美元，同比增长93%。

而据《2025年中国细胞与基因治疗（CGT）产业发展及监管政策解读蓝皮书》（以下简称《蓝皮书》），目前我国有14款CGT产品获得国家药监局上市批准，9款在近三年上市。14款产品中包括7款CAR-T产品、1款干细胞、1款溶瘤病毒、2款基因治疗、3款小核酸产品。

《蓝皮书》认为，细胞基因治疗可能是“终极”治疗手段，有望实现“一次治疗，长期获益”。首先，传统药物大多针对症状或蛋白质靶点，需要长期或终身服药。而细胞和基因疗法则直接针对疾病的根源——异常的基因、细胞或蛋白质，有望成为最终解决方案。

同时，针对治疗传统“不可成药”的疾病，如多种单基因遗传病、某些神经退行性疾病因其靶点特殊，使用传统小分子或抗体药物难以有效干预，但细胞和基因疗法直接绕过“成药性”难题。在肿瘤和遗传病等领域，细胞和基因疗法展现出了较好的效果。

图片来源：图虫创意

大量疗法将涌向市场

CGT治疗产品正迎来集中爆发。

根据ASGCT数据，截至2025年第一季度末，全球细胞与基因治疗领域研发管线，共有4418项疗法处于研发阶段，比2023年底增长11.8%。其中，包含CAR-T细胞疗法等基因治疗在研项目达2154项，占全部CGT管线的49%。

戚飞指出，在治疗方式上，CGT代表了一类突破性进展，如CAR-T疗法和针对罕见病的基因治疗，部分产品的临床有效率很高，这是传统药物难以达到的效果。

据《蓝皮书》，截至2025年第二季度，CDE（国家药品监督管理局药品审评中心）共审核了765项CGT产品的IND申请，553项IND获批临床试验，其中CAR-T、干细胞和基因治疗产品占大多数。CGT产品中，CAR-T疗法开发进度最快，近八年在中国已开展72项探索性临床试验、15项验证性临床试验，已递交7项NDA，已批准9项NDA。

从国内CGT管线的细分领域来看，据摩熵医药数据，截至2025年8月底，国内市场CAR-T管线占比达到68%，其次是腺相关病毒、干细胞治疗以及CAR-NK等，分别占比6%、4%和3%；从靶点来看，TOP10靶点分别为CD19、BCMA、PD-1、CD22、CD20、MSLN、cytokines、Claudin18.2、HER2、GPC3。

从资本市场来看，CGT产业的发展并非一帆风顺。戚飞介绍，CGT领域曾在2018年至2020年间迎来高光阶段，包括mRNA疫苗技术的成功也进一步推动其发展。然而近两三年来，CGT领域在资本层面经历了一定的低谷与波动，面临商业化挑战、全球化进程中的安全性问题以及技术成熟度等现实制约。

戚飞认为，从发展规律看，CGT仍符合新兴技术螺旋式上升的演进路径，不可能一蹴而就。“对投资者而言，应立足于长周期视角，CGT产品从研发到上市通常需5至10年，投资逻辑也需匹配这一节奏。尽管当前处于阶段性调整，但长期来看，CGT仍处于明确的上行通道中。”

当前，中国CGT产业具有多方面优势。《蓝皮书》指出，首先在研究者发起的临床研究（IIT）领域，2021年至今我国出台了系列政策支持IIT，近年来我国CGT领域IIT数量迅速增长，研发水平几乎与国际保持同步，且具备成本优势。

其次，上游CRO/CDMO链条成熟，效率优势明显。中国市场的CDMO企业凭借成本优势和技术创新能力逐渐崛起，药明康德和凯莱英分别以9.60%和7.30%的市场份额位居前列。

再者，中国开发CGT创新药的成本和速度优势明显。不论是细胞治疗、基因治疗还是基因编辑，中国所需要花费的时间和成本都优于美国。此外，中国CGT产业优势还体现在中国患者群体庞大以及临床诊疗水平快速提升等。

谈及中国CGT企业的成本优势，戚飞指出，这一优势主要源于产业成熟速度与规模化效应。该领域在全球兴起仅十年左右，海外仍处于高成本阶段，类似早期抗体药物，尚未实现充分降本。相比之下，中国凭借快速跟跑乃至并跑的发展节奏，以及强大的工业基础与供应链能力，已迅速推进至准工业化阶段。目前，国内企业在上游原料、生产工艺及临床试验等方面的成本远低于国外。

戚飞认为，这一成本优势不仅依托中国在制造业和供应链方面的整体红利，还受益于较低的临床开发成本。尽管当前如针对罕见病疗法的部分CGT产品因患者基数小、研发摊销高而定价仍高，但随着适应证拓展与技术迭代，成本有望进一步下降。

“ 以 CAR-T 为例，现有个体化治疗方案成本较高，行业正积极转向通用型 In Vivo CAR-T 等方向，以实现更大程度的成本优化。总体而言，中国在 CGT 领域的制造与供应链优势短期内难以被超越。 ” 戚飞分析称。

商业化难题如何破局？

戚飞认为，中国CGT企业正处于从“跟跑”向“并跑”乃至“领跑”转变的关键阶段。当前行业仍以me-too类产品为主，如集中于CD19、BCMA等成熟靶点的CAR-T疗法，同质化竞争明显。未来要在国际竞争中实现突破，必须走向真正源头创新，开发first-in-class或best-in-class产品。

“尽管中国在供应链、工业基础及临床资源方面具备优势，例如更庞大的患者群体、更高效的临床试验执行能力，尤其在罕见病领域中国病例资源相对丰富，为临床研究提供便利，但最终竞争力仍取决于科学技术本身的创新性与临床价值。CGT领域相比传统制药更可能出现弯道超车，但亟需加强靶点发现、机制研究和临床转化能力，推动具有全球影响力的原创产品落地。”戚飞分析称。

《蓝皮书》也指出，中国CGT产业从“前夜”到“黎明”，还需要应对研发与技术挑战、CMC（化学、生产和控制）质控问题、价格与商业化难题、供应链与产业链难题。

CGT疗法售价疗法往往较为昂贵，如国内复星凯特和药明巨诺的CAR-T疗法的定价分别为120万元和129万元。对于CGT疗法价格与商业化难题，戚飞向时代周报记者指出，支付保障与商业保险是影响CGT领域发展的关键因素。

“在定价机制方面，CGT产品尤其是像CAR-T这类个体化治疗方案，因其‘一人一策’的非标特性，生产成本居高不下，难以实现传统药品的规模化降本。正因如此，行业将目光投向通用型疗法，例如In Vivo CAR-T，这类技术有望显著降低制造成本，提升治疗可及性。”戚飞分析称。

《蓝皮书》也指出，通用型CAR-T可采用健康供体的T细胞，可进行大规模生产，可使得细胞疗法成为即用型药物，并可使成本降低为现在的约1/10，从而降低CAR-T药物售价，是目前细胞疗法最有希望突破的方向。例如In Vivo CAR-T已经吹响了下一代细胞疗法冲锋号。

在罕见病药物支付方面，戚飞坦言，不同于欧美地区多依靠慈善组织或多种渠道共同支持，国内罕见病支付体系仍有待发展，医保是否应覆盖高值罕见病药物是一个难题。

“目前国家医保的支付阈值大致处于30万元左右，部分罕见病药物价格远超这一水平，其卫生经济学评价和可负担性仍待进一步明确。这一问题的根本解决，仍依赖于产品本身的技术迭代与适应证拓展，通过扩大患者群体降低均摊成本。”戚飞强调。

《蓝皮书》认为，目前基因疗法以治疗罕见病为主，若能走向常见病领域，基因疗法的价格有望明显下降，终端市场空间也将打开，目前部分在研基因疗法的适应证有肿瘤、糖尿病、高血脂等。

针对创新药产业的多元支付问题，今年7月，国家医保局增设商业健康保险创新药目录，提高创新药多元支付能力。

戚飞认为，商业保险应成为医保的有效补充，但其发展是一个渐进过程。“自2018年国家医保局成立以来，医保目录动态调整、集采谈判等机制日益成熟，而商保仍需构建独立的药品价值评估和定价体系。”

撰文丨林昀肖

编辑丨宋然

版式丨陈溪清

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