白云山1.1类抗肿瘤创新药进入关键注册临床试验

9月15日晚间，白云山(600332)发布公告，公司旗下分公司白云山制药总厂研发的选择性RET小分子抑制剂BYS10片收到国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)的反馈意见，同意BYS10片未来采用Ⅱ期单臂临床试验申请上市。这也意味着BYS10片进入关键注册临床试验阶段。

公告显示，BYS10片是白云山制药总厂自主研发的高选择性RET抑制剂，制剂规格为25mg、100mg，其适应症为非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌等晚期实体瘤。白云山制药总厂于2022年1月获得国家药品监督管理局签发的《药物临床试验批准通知书》，2022年4月，BYS10片临床试验首次在CDE公示，2023年1月，第一例受试者签署知情同意书。截至2025年8月，该项目已投入研发费用近1.5亿元。

BYS10片I期临床试验数据显示，BYS10片具有强效、持久的抗肿瘤活性，在RET基因突变的多种实体瘤如晚期非小细胞肺癌（NSCLC）、甲状腺癌（TC）、甲状腺髓样癌（MTC）等患者中表现出良好的临床活性和耐受性。基于阶段Ⅰ期的安全性和有效性数据，近日CDE同意BYS10片未来采用Ⅱ期单臂临床试验申请上市。

据介绍，BYS10可精准抑制RET靶点，避免影响正常细胞，从而显著减少高血压、蛋白尿等常见不良反应；同时对V804、G810等耐药突变仍保持活性，为耐药患者提供继续治疗的可能。

ASCO（美国临床肿瘤学会）2025年披露的数据显示，在51例可评估疗效的患者中，BYS10的客观缓解率（ORR）达到62.5%，疾病控制率接近90%。细分病种中，RET融合肺癌的有效率为60%，甲状腺癌达83.3%，甲状腺髓样癌则为50%，显示出广泛的适用潜力。

在安全性方面，BYS10绝大多数药物相关不良反应为1—2级，经对症处理可缓解；在4例脑转移患者中，1例实现颅内病灶完全消失，3例达到有效控制，弥补了当前RET靶向治疗在脑转移领域的不足。

当前，中国每年新发RET突变肿瘤患者约7万人，包括8000—16000例RET融合肺癌，以及大量RET突变甲状腺癌，长期以来是临床治疗的难点。传统化疗和免疫治疗方案有效率不足20%，且常伴随高血压、蛋白尿等明显副作用，耐药性与脑转移问题更是显著拉低患者的生存预期。

经查询，目前全球仅有Pralsetinib（BLU-667）和Selpercatinib（LOXO-292）两款RET抑制剂新药获批上市，该两款药物分别于2021年3月及2022年10月在国内获批上市。米内网数据显示，2024年Pralsetinib及Selpercatinib在国内市场销售金额分别为1.55亿元及6545万元。目前，国内外暂无与BYS10片结构一致的药物上市或注册申报信息。

白云山方面表示，BYS10有望成为国产创新抗肿瘤药物的代表性产品，为RET突变实体瘤带来治疗领域的新突破。公司同时提示风险称，创新药具有高技术、高风险、高附加值的特点，关键性注册临床试验结果未来能否支持药品递交上市申请、能否最终获得附条件批准上市或正式批准上市以及何时获批均具有不确定性。

数据显示，白云山制药总厂近五年已获得授权发明专利60多项（含国际专利7项），拥有6个1类新药在研，其中BYS10片已获中、美两国临床许可；TRK抑制剂研发实力处于国内第一梯队；基于国医大师经验方转化的中药1.1类新药BYS30颗粒也已获批临床。