阿斯利康「司美替尼」获批扩人群，覆盖1岁及以上患儿

9月10日，FDA官网显示，阿斯利康的司美替尼（selumetinib）口服颗粒剂获批上市，可用于1岁及以上有症状且无法手术的1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）儿科患者。并且，此前已经获批的口服胶囊剂的适用人群也从2岁及以上儿科患者同步扩大至1岁及以上儿科患者。

此次批准基于口服颗粒剂和已上市口服胶囊剂在健康成人中进行的相对生物利用度（BA）桥接研究（Study 89），以及口服胶囊剂在2岁及以上儿科患者中进行的两项I/II期研究（SPRINT和Stratum）和口服颗粒剂在1岁及以上儿科患者中进行的I/II期SPRINKLE研究。结果显示，两种制剂的暴露量类似，这支持将司美替尼口服颗粒剂和口服胶囊剂的适用人群从2岁及以上儿科患者外推至1岁及以上儿科患者。

司美替尼处方信息中的警告和注意事项包括心肌病、眼毒性、胃肠道毒性、皮肤毒性、肌酸磷酸激酶升高、维生素E水平升高、出血风险增加（口服胶囊剂）以及胚胎毒性。FDA更新了以上警告和注意事项的发生率，以包括来自更多儿科患者的数据。目前没有发现新的安全性信号。

司美替尼是由Array BioPharma（辉瑞子公司）开发的一款丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK1/2）抑制剂，于2020年4月首次获批上市。2003年12月，阿斯利康与Array BioPharma达成协议，获得司美替尼的全球权益。2017年7月，阿斯利康又与默沙东达成合作，共同负责司美替尼在全球的开发和商业化。

司美替尼胶囊剂于2020年、2021年、2023年相继在美国、欧洲、中国获批上市，英文商品名为Koselugo，中文商品名为科赛优。该产品在不同地区的适用人群范围有所不同，目前在欧洲和中国仅适用于3岁及以上有症状且无法手术的NF1相关PN儿科患者。

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