创新药临床试验进入“30日通道”时代，AI如何赋能研发提速？

21世纪经济报道记者季媛媛

国家药监局的新政策为创新药临床试验按下快进键，而AI技术正在从底层重构药物研发流程，共同推动中国医药产业驶入高质量发展快车道。

9月12日，国家药监局发布《关于优化创新药临床试验审评审批有关事项的公告》，明确提出对符合要求的创新药临床试验申请设立“30日审评审批通道”，这是在2019年实施的“60日默示许可”制度基础上的再优化。

公告指出，30日通道支持国家重点研发品种，鼓励全球早期同步研发和国际多中心临床试验，服务临床急需和国家医药产业发展。纳入通道的品种包括三类：一是获国家全链条支持创新药发展政策体系支持的具有明显临床价值的重点创新药品种；二是国家药监局药品审评中心公布的符合条件的儿童创新药、罕见病创新药，以及中药创新药品种；三是全球同步研发品种。全球同步研发品种的Ⅰ期、Ⅱ期临床试验，我国药物临床试验机构的主要研究者牵头或者共同牵头开展的III期国际多中心临床试验。

此次公告明确，申请人需在提交申请时承诺在获批后12周内启动临床试验，并与药物临床试验机构提前开展立项和伦理审查工作，确保研发进程高效衔接。

这项政策旨在针对部分具有明显临床价值、符合国家战略支持的创新药品种，进一步压缩审评时间，支持全球同步研发和国际多中心临床试验。

有券商医药行业分析师对21世纪经济报道记者表示，此次国家药监局在既有60日默示许可制（即受理后60日内无否定意见则默认获批）基础上，增设创新药临床试验30日审评审批专属通道，本质是通过差异化监管工具，实现对“真正具有临床价值创新”的定向提速。

“该政策将直接缩短创新药临床启动周期约30%～50%，尤其利好细胞基因治疗（CGT）、核酸药物等研发周期长、资金投入高的前沿领域，推动‘从0到1’的原始创新更快落地。” 该分析师说。

临床试验“三重门”

过去十年，中国药物临床试验生态经历了从“跟随仿制”到“源头创新”的跨越式发展。

国家药品监督管理局药品审评中心最新发布的《中国新药注册临床试验进展年度报告 (2024年)》显示，2024年中国药物临床试验年度登记总量达到4900项，较2023年增长13.9%，其中新药临床试验占比51.8%，1类创新药占比高达68.3%。 这些数据充分表明，在国家政策引导和市场机制共同作用下，中国医药创新生态持续优化，研发能力显著提升，正逐步成为全球医药创新的重要力量。特别是肿瘤、自免、罕见病等高临床需求领域成为布局重点，PD-1/PD-L1、ADC、双抗等前沿靶点管线数量跻身全球第一梯队。

但需清醒认识到，“量增”背后的结构性矛盾仍存。前述分析师指出，一方面，临床试验资源分布不均，头部三甲医院承接了超70%的项目，中小型机构经验不足、入组效率低；另一方面，传统审评模式依赖人工经验，从IND（新药临床试验申请）受理到获批平均耗时约60天（虽已优于国际平均的90-120天），但对“全球新”“突破性疗法”等急需加速的品种，仍存在“时间差”。此外，部分早期临床设计科学性不足（如靶点扎堆、适应症同质化）、患者招募周期长（肿瘤试验平均入组时间超8个月）等问题，制约了创新成果向临床价值的快速转化。

具体而言，在创新药械迈向患者的征程中，临床试验是第一道雄关。这场“马拉松”的起跑线，即启动前的伦理与行政审批阶段，却因其冗长、复杂的特点，也成为了无数申办方和研究者头疼的“拦路虎”。

通常，临床试验启动前的审批主要面临三大挑战，如同三道需要依次开启的大门：伦理审查（IRB/IEC）之门、合同与经费（CTA）谈判之门、人类遗传资源（遗传办）审批之门。伦理委员会会议频率有限（通常每月一次），审查意见细致甚至苛刻。多位委员从科学设计、风险受益比、知情同意等角度提出疑问，需要研究者逐一回复修改。

与此同时，合同谈判往往是耗时最久的环节。机构、申办方/CRO和研究者三方，就试验经费明细、付款节奏、知识产权归属、赔偿责任、发表权利等条款进行反复磋商和拉锯。此外，涉及中国人类遗传资源采集、保藏、出境等环节的试验，必须通过科技部“遗传办”的审批。此流程政策性强、材料要求繁琐、审批周期长且不确定性高。

上述分析师直言，此次“30日通道”相关公告核心意义在于，适用于“符合突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批程序等情形”的品种（通常为解决未满足临床需求的“全球新”或差异化设计），通过缩短从实验室到患者的路径，引导企业聚焦临床刚需而非低水平重复；强化了“服务意识”，要求审评机构提前介入指导（如沟通交流会常态化）、优化资料提交标准（允许动态补充非关键数据），本质是将“事后把关”转向“事前服务+事中协同”，降低企业试错成本；

“这有助于提升国产创新药的国际竞争力。对比FDA的‘Fast Track’（最快30天反馈）和EMA的‘PRIME’（优先药物计划）。”在该分析看来，我国30日通道在时效上已接轨国际，配合近年来海南博鳌、粤港澳大湾区的“先行先试”政策，有望加速国产创新药“出海”进程。

AI赋能药物研发

在政策利好的同时，人工智能技术正在深度渗透到药物研发的每个环节，为这个传统产业带来前所未有的变革。

药物研发是一个非常漫长且充满风险的过程，通常要10-15年时间，总投资一般在10亿美元数量。有药企高管曾指出，AI不是外挂工具，而是嵌入到从数据到决策的研发每个环节，来建设一条AI就绪的价值链。这主要体现在三个主线：变革临床试验、优化决策流程和提升数据价值。

在临床试验领域，AI正在发挥重要作用：“用算法化的入组能够更精准地找到患者，提高临床试验的入组速度，用计算机视觉进行病理和影像的质控和终点判定，并且探索根据声音学等数字生物标志物”。

达索系统Medidata及生命科学副总裁、大中华区总经理李威对21世纪经济报道记者表示，截至2025年7月底，Medidata在我国已与近550家申办方及80多家国内外CRO合作伙伴携手，共同支持了近3000个临床试验，约45万名患者参与其中，见证了由中国申办方发起的临床试验在全球的比例从2013年的3%跃升至2024年的30%。

“中国已成为全球第二大临床试验市场，今年中国出海授权案例创新高，我国创新药产业已从过去的‘跟随者’成长为全球医药创新版图中的重要力量。AI在整个临床试验过程中，可以帮助药企降低成本、提高效率、提升质量”李威指出，一个药品的价值，不在于数据和试验执行的完美程度，而在于能否在最短时间内判断药品的有效性和安全性，以及是否可以迅速上市。AI可以加快临床试验进程，让好药尽快上市，同时及早识别药物潜在问题，帮助企业避免不必要的损失。

无可否认，AI的发展势头强劲，新平台层出不穷，AI的赋能能力也在不断提升。有业内人士直言：中国有数据要素，工程化落地和人才结构等方面等各方面的优势，有希望成为真正引领打造AI就绪研发新范式的策源地，并且把这种新的合作范式输出到全球。”

不过，在追求速度的同时，临床试验质量问题也不容忽视。《美国医学会杂志》（JAMA）最新发表的研究指出，2019至2022年间美国FDA批准的52种癌症药物中，超七成（79.2%）存在“临床试验不确定性”。这些不确定性主要源于试验设计缺陷、执行偏差、数据分析或报告规范不足等问题，涉及药物疗效和安全性的核心验证环节。问题包括未通过验证的疗效终点指标、长期安全性数据缺失，以及依赖单一临床试验结果获得批准等情况。在涉及这些存在不确定性的药物文献中，53%未提及任何试验缺陷；而在NCCN指南中，这一比例达到47%。这些发现提醒我们在加速审评审批的同时，不能忽视临床试验质量。

这也意味着，虽然30日通道为创新药临床试验提供了加速器，但行业仍面临多个挑战。数据质量与数据共享是AI发展的基石。制药产业仍然需要解决数据孤岛、数据标准不统一等问题。

达索系统Medidata首席战略官Lisa Moneymaker也对21世纪经济报道记者指出，无论临床研发领域如何变化，始终需要将数据安全、隐私保护及解读法规政策作为核心任务。特别是在推动创新药全球临床试验布局时，需要应对监管环境的变化，并与监管机构保持紧密沟通，了解新法规的考量，确保服务药企的科技公司的声音也得到关注，应对行业监管环境变化带来的挑战。

政策红利与技术革新正在中国医药领域形成共振。随着AI技术不断嵌入研发全流程，以及监管环境的持续优化，中国有望成为全球创新药研发的新高地。在追求速度的同时，如何确保临床试验质量、保护受试者权益、维护数据真实性，仍是整个行业需要持续关注的课题。