FDA已受理痛风新药SEL-212的上市申报

全球生物制药公司Sobi于2025年9月10日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已受理其生物制品许可申请，该申请旨在寻求批准‘纳米封装的西罗莫司+Pegadricase’(简称NASP，前称SEL-212）用于治疗不受控制的痛风。该申请的最终审查日期为2026年6月27日。该药可能为常规治疗控制不佳的患者群体带来重大进展，提供一种新的治疗选择，这一患者群体的治疗选择有限。

关于不受控制的痛风

痛风是最常见的炎症性关节炎，是由体内高水平的尿酸引起的，这些尿酸会积聚在关节和其他组织周围，并可能导致剧烈疼痛。部分患者尽管接受了口服降尿酸药物治疗，但血清尿酸水平仍超过6毫克/分升。尿酸沉积如果不及时治疗，会导致严重的痛风发作、痛风石和关节畸形。血清尿酸水平水平升高也与心脏、血管系统、代谢、肾脏和关节疾病有关。

关于在研药物NASP

NASP是一种新型的每4周输注疗法，由具有靶向免疫调节作用的纳米封装的西罗莫司和Pegadricase组成，旨在降低痛风未得到控制患者的血清尿酸水平，从而可能减少有害的组织尿酸沉积。两种成分中，具有免疫耐受性纳米封装的西罗莫司可有效抑制抗药物抗体的产生，尿酸酶Pegadricase可降低血清尿酸。

西罗莫司是一种mTOR抑制剂免疫抑制剂。抗药物抗体的产生是由于对生物制剂产生不良免疫反应，从而降低了生物制剂的疗效和耐受性，这仍然是多种治疗方式和疾病状态（包括未得到控制的痛风）中存在的问题。

NASP的关键临床试验

此次提交的申请得到了安慰剂对照随机临床试验DISSOLVE I(NCT04513366)和II(NCT04596540)的III期结果的支持，这些试验评估了两种不同剂量水平的NASP对常规疗法无法控制痛风成年患者的安全性和有效性。研究受试者按1:1:1的比例随机分配，每28天接受一次低剂量、高剂量或安慰剂的静脉输注，共计最多12次。

两项研究均达到了其主要终点，即在第六个月内至少80%的时间内，达到并维持血清尿酸低于6mg/dL的水平。在DISSOLVE I研究中，高剂量组和低剂量组分别有56%和48%的患者达到了血清尿酸控制水平，而安慰剂组仅为4%。在DISSOLVE II研究中，接受高剂量和低剂量治疗的患者中，分别有47%和41%的患者达到了血清尿酸控制水平，而接受安慰剂治疗的患者这一比例仅为12%。

除了达到主要终点外，NASP治疗在首次治疗后以及整个研究期间均能快速且持续地降低血清尿酸水平。研究还观察到关键临床表现的改善，包括痛风石消退、痛风发作随时间推移而减少以及患者报告的生活质量改善。

在临床试验中，观察到两种剂量的NASP均具有良好的耐受性。

参考来源：‘FDA Accepts Biologics License Application for Sobi's NASP for Patients with Uncontrolled Gout’，新闻稿。Sobi；2025年9月10日08时发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。