干细胞能否终结糖尿病？2025 CSE巅峰对话

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曙光与荆棘：探讨干细胞治疗糖尿病的机遇与挑战。

撰文：Key

引言

糖尿病作为全球性重大公共卫生挑战之一，传统治疗方式在疗效与应用范围方面已逐渐面临瓶颈。在此背景下，干细胞技术为糖尿病治疗提供了新的思路与希望，但其临床应用中仍存在诸多风险与不确定性，亟待深入探讨与科学验证。近日，由中华医学会与中华医学会内分泌学分会主办、重庆市医学会承办的中华医学会第二十二次内分泌学学术会议（CSE）在重庆隆重召开。会上，来自四川大学华西医院的张雨薇教授与山东第一医科大学附属中心医院的宋勇峰教授围绕“糖尿病患者是否可应用干细胞技术”这一议题展开了专业而深入的辩论，为这一前沿领域提供了多角度的学术见解。本文将梳理辩论精彩内容，以饕读者。

张雨薇教授：干细胞技术是糖尿病治疗领域革命性突破，应加速推进其临床应用

干细胞技术治疗糖尿病具有独特的科学优势

首先，张雨薇教授强调，从科学机制角度而言，干细胞具备自我更新与多向分化的能力。在适宜的培养条件与微环境调控下，干细胞能够被诱导分化为胰岛β细胞或其他具备血糖调节功能的细胞类型。如通过对人类胚胎干细胞（hESC）或诱导多能干细胞（hiPSC）进行定向诱导分化，可成功获得具有葡萄糖刺激胰岛素分泌功能的胰岛样细胞团。将这些细胞移植至糖尿病动物模型体内后，可显著改善其血糖控制水平，并恢复内源性胰岛素分泌，充分体现出干细胞技术在修复受损胰岛功能方面所具备的巨大潜力。

与现有传统糖尿病治疗方法相比，干细胞技术展现出多方面的显著优势。传统药物治疗通常仅能控制血糖水平，无法逆转胰岛β细胞的功能缺失，并且长期用药可能伴随药物副作用及耐药性问题。而干细胞治疗致力于从根本上重建患者的胰岛功能，实现自主血糖调节，甚至有望使患者摆脱对外源性药物的依赖。

此外，尽管胰岛移植被视为一种有效治疗方式，却始终面临供体严重短缺和免疫排斥等挑战。干细胞技术则能够提供可规模化扩增、标准化的细胞来源，从而缓解供体不足的困境；同时，借助基因编辑等现代生物技术，还有可能显著降低免疫排斥风险。

图1 干细胞技术治疗糖尿病的核心原理与实现路径[1]

丰富的实践成果验证了干细胞技术治疗糖尿病的有效性

其次，张雨薇教授进一步分享道，干细胞技术治疗糖尿病在国内外均已取得一系列令人鼓舞的研究进展。

在国际上，2025年发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）的Zimislecel研究显示，使用同种异体干细胞分化的功能性胰岛细胞（SC-islets）治疗1型糖尿病表现出显著疗效。受试者在接受治疗后可检测到C-肽分泌，部分患者成功摆脱外源胰岛素依赖，血糖控制水平良好，且胰岛素用量显著降低[2]。

在国内方面，以上海长征医院为代表的团队采用自体化学诱导多能干细胞（CiPSC）来源的胰岛细胞进行移植治疗，术后患者实现长期胰岛素脱离，糖代谢指标显著改善，并且未观察到肿瘤形成等严重不良事件。

这些成功案例从不同角度证实了干细胞技术在多种类型糖尿病治疗中的有效性与安全性，为其走向临床转化提供了坚实的实践依据。

图2 Zimislecel研究主要结果[2]

加速推进干细胞技术临床应用具有重大的现实意义

从患者层面看，糖尿病给患者带来了沉重的身体与心理负担。长期高血糖状态可引发多种严重并发症，显著降低患者的生活质量并缩短预期寿命。干细胞技术若能广泛应用于临床，将为糖尿病患者提供一种可能实现根治的治疗新途径，帮助他们摆脱长期疾病困扰，重返正常生活。

从社会层面看，糖尿病的高发病率给医疗卫生系统带来了持续的沉重压力。加快推进干细胞技术的临床转化与应用，有望降低糖尿病及其并发症的长期治疗成本，减轻社会医疗负担，并提升整体公众健康水平。与此同时，该技术的发展还将推动生物医药、医疗器械等相关产业链的进步与繁荣，激发科技创新与产业升级，为社会创造更多就业机会和经济增长点。

针对质疑的回应

张雨薇教授进一步指出，针对干细胞技术安全性与伦理问题的担忧，目前已有相应的解决方案与应对策略。

在安全性方面，尽管现有研究中偶见不良事件报道，但随着技术持续进步与研究方法的不断完善，此类问题正逐步得到有效控制。例如，通过优化细胞培养体系与移植策略，能够显著降低免疫排斥反应及肿瘤形成的潜在风险。

在伦理层面，干细胞研究始终遵循严格的伦理准则与法律法规，保障所有研究在合法与道德的框架内进行。同时，科学家也在积极探索更符合伦理要求的干细胞来源与研究方法，以积极回应公众关切。

关于干细胞技术的成本与可及性质疑，张雨薇教授表示，尽管目前该技术治疗成本较高，但随着技术逐步普及与规模化生产的实现，其费用有望逐步下降。从长远效益来看，干细胞治疗可显著减少患者长期药物使用与并发症处置的医疗支出，展现出较高的成本效益优势。在可及性方面，随着研究不断深入与临床应用范围的扩大，干细胞技术将逐步拓展至更多医疗机构，惠及更广泛的患者群体。

因此，张雨薇教授认为，干细胞技术以其独特的科学优势、日益丰富的实践证据以及重要的现实意义，已成为糖尿病治疗领域一项革命性突破。尽管目前仍面临诸多挑战，但通过持续的科研投入与技术创新，这些问题有望逐步克服。因此，我们应积极推动干细胞技术在糖尿病治疗中的临床转化进程，为其早日广泛应用于患者、造福人类健康事业贡献力量。推动这一前沿技术走向临床、服务患者，既是医学发展的必然方向，也应成为我们共同努力的目标。

宋勇峰教授：干细胞技术治疗糖尿病目前风险与不确定性过高，不应快速推进临床应用

干细胞技术治疗糖尿病存在显著的安全性隐患

宋勇峰教授指出，当前干细胞治疗糖尿病在安全性方面仍存在显著隐患。在预处理方案方面，采用预处理的造血干细胞移植尚不能被视为安全的干预措施，其临床应用伴随严重不良事件甚至死亡风险。研究显示，该类移植在预处理后可能出现多种副作用，其中由败血症导致的死亡是最严重的后果之一[3]。

此外，移植相关血栓性微血管病作为造血干细胞移植后的全身性并发症，具有高发病率和高病死率特征。其典型临床表现包括溶血标志物升高、血小板减少及微血管血栓形成，常导致肾脏等多器官缺血性损伤[4]。诱导多能干细胞移植亦存在引发恶性难治性未成熟畸胎瘤的风险，严重威胁患者生命健康。另有数据显示，超过半数患者在干细胞移植后会发生移植物抗宿主病，总体生存率低于50%，死亡多由继发性感染和多器官功能衰竭导致[5]。这些安全性问题突出表明，干细胞技术目前尚未达到糖尿病治疗所需的安全可靠性要求。

图3 移植相关血栓性微血管病的常见临床表现[4]

干细胞技术治疗糖尿病的临床疗效存在争议

目前，干细胞技术治疗糖尿病的临床疗效并不确切，尚未实现胰岛素自由期或显著改善生活质量的目标。不同类型干细胞在糖尿病治疗中的个体效果对比研究显示，在糖化血红蛋白、C肽、每日胰岛素用量等指标上，并未观察到显著的提升或改善。例如，一项纳入7项RCT研究[6]，包括413名受试者的分析表明，间充质干细胞治疗糖尿病在空腹血糖、空腹C肽等方面无显著统计学差异，且两组的不良事件发生率相近，低血糖发生率甚至较高（图4）。这说明干细胞治疗在临床疗效上并没有展现出明显的优势，无法满足患者对有效治疗糖尿病的期望。

图4 不同类型干细胞在糖尿病治疗中的个体效果对比图[6]

干细胞技术治疗糖尿病的成本效益不匹配

干细胞技术作为一种高端的医学技术，其研发、生产和应用成本极高。从细胞的培养、分化到移植手术的实施，每一个环节都需要大量的资金投入。然而，由于其临床疗效的不确定性，目前干细胞治疗糖尿病的成本效益并不匹配。高昂的治疗费用使得大多数糖尿病患者难以承受，无法普及到广大患者群体中。而且，即使患者支付了高昂的费用接受治疗，也未必能获得理想的治疗效果，这无疑增加了患者的经济负担和健康风险。相比之下，传统的糖尿病治疗方法虽然存在一定的局限性，但在成本效益方面更具优势，能够为更多的患者提供可及的治疗服务。

针对对方观点的回应

宋勇峰教授强调，尽管干细胞技术展现出一定的科学潜力并已取得部分初步研究成果，但科学潜力并不等同于实际应用价值，阶段性成果也不应掩盖其当前存在的诸多问题。医学研究的进步需秉持严谨态度并经过充分验证，不能因追求技术创新而忽视患者可能面临的潜在风险。在干细胞技术治疗糖尿病的安全性、有效性及成本效益等关键问题得到充分解决之前，不应盲目推进其临床应用。

宋勇峰教授总结道，干细胞技术治疗糖尿病目前存在临床疗效不确定、技术不可控、成本效益不匹配以及安全风险高等诸多问题。在这些问题得到妥善解决之前，快速推进其临床应用是不明智的。医学发展应遵循科学规律，以患者的安全和利益为首要考量。我们需要在更多的基础研究、临床前研究和临床试验的基础上，逐步完善干细胞技术，提高其安全性、有效性和稳定性。因此，干细胞技术治疗糖尿病目前风险与不确定性过高，不应快速推进临床应用。

小结

综上所述，干细胞技术为糖尿病治疗带来了革命性的希望，然而，该技术目前仍面临安全性、有效性和成本效益等方面的重大挑战，临床应用中存在诸多不确定性。科学探索需秉持严谨与理性，在持续推进研究的同时，必须将患者安全与权益置于首位。未来应在充分证据基础上审慎推进转化应用，以实现干细胞技术在糖尿病治疗中的真正突破。

参考文献：

[1] Hogrebe NJ, Ishahak M, Millman JR. Developments in stem cell-derived islet replacement therapy for treating type 1 diabetes. Cell Stem Cell. 2023 May 4;30(5):530-548.

[2] Reichman T W, Markmann J F, Odorico J, et al. Stem Cell–Derived, Fully Differentiated Islets for Type 1 Diabetes[J]. New England Journal of Medicine.2025.

[3] Madani S, Amanzadi M, Aghayan H R, et al. Investigating the safety and efficacy of hematopoietic and mesenchymal stem cell transplantation for treatment of T1DM: a systematic review and meta-analysis[J]. Systematic Reviews, 2022,11(1):82.

[4] Li A, Sartain SE. Transplant-associated TMA: the conundrum of diagnosis and treatment. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2024 Dec 6;2024(1):206-213.

[5] 中华医学会血液学分会干细胞应用学组. 中国异基因造血干细胞移植治疗血液系统疾病专家共识(Ⅰ)——适应证、预处理方案及供者选择(2014年版)[J]. 中华血液学杂志,2014,35(8)：775-780.

[6] He J, Kong D, Yang Z, et al. Clinical efficacy on glycemic control and safety of mesenchymal stem cells in patients with diabetes mellitus: Systematic review and meta-analysis of RCT data[J]. PLOS ONE, 2021,16(3):e247662.

责任编辑丨小林

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