上海药企自主研发并产业化抗癌新药，为全球患者提供中国智慧

中国青年报客户端上海8月26日电（中青报·中青网记者 魏其濛）今天上午，2024年度上海市科学技术奖获奖项目揭晓，授奖总数206项（人）。

主办方介绍，与往年相比，民营企业参与科技创新和成果转化的活跃度正在增强，从今年获奖的全部686家完成单位中，有336家（占比49%）是企业，其中民营企业有93家；在高等级获奖项目中，有近半数成果与集成电路、生物医药、人工智能三大领域相关。

例如，获科技进步奖一等奖的“中国一类新药呋喹替尼的自主研发与产业化”的完成单位是位于上海张江高科技园区的创新药企和记黄埔医药（上海）有限公司（以下简称“和黄医药”）。

和黄医药。受访者供图

和黄医药的团队针对转移性结直肠癌靶向治疗国际性难题，首创“结构优化-临床验证-工艺革新”三位一体创新体系，自主研发具有完全知识产权的1.1类抗肿瘤新药呋喹替尼，于2018年在国内上市，目前已在全球30多个国家获批或上市，系十余年来国际转移性结直肠癌治疗领域全球首个获批针对所有三种VEGFR(Vascular Endothelial Growth Factor Receptor，血管内皮细胞生长因子受体）的选择性抑制剂，达成逾80亿元海外技术许可，2024年全球销售额破29亿元，为创新药参与全球竞争提供范式。

和黄医药执行副总裁、运营负责人崔昳昤在接受媒体采访时说，公司的初心是希望研发能够满足临床上未被满足需求的产品，而呋喹替尼是公司2000年组建后最早立项并研发的产品。她说：“就像电影《我不是药神》中的情况一样，在肠癌领域，当时市场上只有进口的原创药，价格高昂，一般老百姓难以承受。所以我们公司的初心就是要做中国老百姓能用得起、用得好的创新药。”

和黄医药团队创新性地通过对药物脱靶活性的优化，研发出国内首款高选择性VEGFR抑制剂，相较国外同靶产品，其抑制VEGFR2激酶的活性提升6.9倍，脱靶率由6.2%降低至0，临床证实可显著延长患者总生存期2.7个月、降低35%死亡风险，研究结果在国际顶级医学期刊《JAMA》上发表，其疗效及安全性获得国际认可。呋喹替尼在国内获批上市后，于2020年被纳入国家医保目录，截至2024年年底，已覆盖国内2000余家医院，惠及10万余名患者。

在药品研发过程中，和黄医药团队率先设计“一个随机对照、剂量优化的临床方案”，以此确定的治疗剂量应用于全球的临床开发，启用的随机对照剂量优化方案比美国FDA同类指导原则早9年实践。和黄医药高级副总裁范颂华解释，团队在药品研发早期阶段中，探索了“连续给药”和“间断给药”两种不同的给药方式，虽然这两种给药方式下推荐剂量的有效性、安全性都很不错，但团队并没有停止剂量优化的脚步，而是在一期试验的基础上又做了一组随机对照的剂量优化，希望能摸索到一个更优的剂量；后来，事实证明这样确定的剂量不仅适用于中国患者，也适用于全球患者，为药品后续的开发和出海奠定了基础。

在谈及“出海”话题时，崔昳昤表示，创新药出海有“四大门槛”，分别是临床试验、生产制造、上市申请和市场销售。在探索出海的过程中，企业不仅要有人才、技术、资金等“硬实力”，还要有国际化的视野，不断学习、尝试、对外合作，将使命、愿景、价值观落实到产品研发、质量控制、规范管理和经营等各个环节中。她说：“在创新药领域，上海具备集中的要素资源，支持政策也走在全国的前列。希望我们的经验能够为更多中小型创新药企走国际化道路提供借鉴和启发。”

来源：中国青年报客户端