从Drug到Medicine：AIDD如何重塑药物发现的伦理坐标

本文来自微信公众号：智药深瞳，作者：AlexSu

前一段时间在跟投行的朋友聊天时谈到drug和medicine两个词的区别，十分有意思。尽管学术界和工业界早就约定俗成使用drug来表示研发中的化合物，但因为drug在非医学领域常常用来代指非法药物或者毒品，公众认知层面存在一定程度的误解，给了药企一个纯粹为了利润服务的负面形象。

光改一个用词没什么用，行业的历史和社会的发展造就了现在的情况。药企逐渐追求利润而淡化纯粹疗效追求，主要源于几方面因素：

一是研发回报压力。新药研发周期长（10~15年）、成本高（单药超10亿美元）、失败率超90%，而专利保护期有限（通常20年），企业需在有限时间内回收成本，迫使药企更关注短期盈利不会过于纠结市场竞争下的“完美疗法”。

二是资本驱动。投资者更青睐高利润率，导致资源向“重磅药物”倾斜。“重磅药物”之所以“重磅”，主要依靠广泛适应症，追究其核心还是一个供需关系。

自免新王Dupi上市后利润爆发式增长的关键在于适应症的持续拓展。最初获批用于特应性皮炎后，又陆续覆盖哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉、嗜酸性食管炎等6大适应症，既能延长专利又能扩大需求，这样的逻辑确实保证了市场价值。

回头看如今的当前广谱适应症药物的研发趋势，既是商业的选择，又是科学发展的必然，好像也没有什么大的问题，况且罕见病也不完全是无药可医，也算是FDA和产业资本对于如何解决人类健康问题的符合伦理的平衡。

AIDD（Artificial Intelligence in Drug Design，人工智能辅助药物设计）的引入实际上给了解决上述问题一个抓手，但是奈何以alphafold模型为代表的行业整体貌似进入了一个“自证怪圈”，聚焦于结构生物学中特殊靶点的识别，但没有审慎评估靶点选择的临床必要性，产生了一种“画蛇添足”的味道。

我们来举例看看有望改变自免格局的B cell depletion疗法的靶点竞争格局，取自《The race to reset autoimmune diseases》。

Deep B cell depletion有严重的副反应，毕竟基本上把免疫系统给瘫痪了。未来的方向也许是聚焦在特定亚型的B cell depletion上，纯粹从技术上来说，AI在这里是可以起到举足轻重的驱动作用，而不是去预测某一个特定的结构。

回到商业上来，这种怪象的结果就是，无论是已经上市的龙头AIDD公司还是硅谷的创业大军，都或多或少过度聚焦于模型构建的技术层面，反复强调自己的AI模型性能，却没有回归以临床需求为核心的技术创新路径，这当然也体现在了投资人对于他们的预期上。

蒸汽机的发明最初仅用于煤矿排水，但瓦特改进后应用于铁路运输，彻底重构了人类时空观念。运输成本骤降90%催生出全球贸易网络，刺激了钢铁、纺织等产业需求，1884年甚至推动时区标准化。这种技术革命引发的链式反应，恰印证了“需求创造供给，供给亦创造需求”的经济学原理。回到AIDD，在高呼“AI颠覆行业”的同时不妨先回答，被重塑的行业未来应该是什么样子。

我还记得2个月前的一期硅谷101节目调侃了现在的AI Agent创新很多类似用马拉汽车，而不是带着轮子的汽车。最近又看到一张Gartner 2025年AI技术成熟度的图跟大家分享：

不难看出，回答被重塑的行业未来是什么样子肯定是一个难题，万里长征第一步，我们还在一个非常早的阶段。但既然满足人未被满足的需求是经久不衰的真理，用数字化的方式先回答“什么是临床上未被满足的需求”才是AIDD的硬道理。病人的生活质量如何提高，如何精细化对“病程”进行区分，如何扎实地提高cancer患者生命的长度和质量。这些问题的回答一定需要更多的不同学科的科学家前赴后继，才能真正做到。AI在行业中终究起到的（作用）还是链式反应的“催化剂”，让科学家有时间来思考这些问题从而把梦想照进现实。

最后我们还是期待AIDD技术能够持续推动医疗创新，提高全人类的生活水平，把Drug改写成 Medicine！

本文来自微信公众号：智药深瞳，作者：AlexSu

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