在30万亿细胞中建造“纳米火箭”：一场“卡脖子”的突围战

本报（chinatimes.net.cn）记者陈岩鹏 北京报道

“人体没有GPS导航，纳米火箭如何在30万亿细胞中精准投送？”剂泰科技联合创始人兼CEO赖才达向《华夏时报》记者展示他的终极目标。这位携手美国工程院院士陈红敏的MIT科学家，用五年时间带领团队突破肝外重要器官和组织靶向递送难题，最快的管线已进入申报NDA阶段，更以4亿元D轮融资构筑中国CGT（细胞与基因治疗）产业新基建。

8月1日，AI纳米递送创新的领跑者剂泰科技在中关村（大兴）细胞基因治疗产业园举行OpenCGT平台揭牌暨D轮融资发布会。

会上，赖才达用“人体内的SpaceX”比喻纳米递送赋能OpenCGT平台。“细胞基因治疗旨在利用纳米层级的技术，像编代码一样的方式把疾病的细胞编写回健康的细胞。它的本质是‘火箭+卫星’的概念，利用纳米材料的火箭精准把不同的基因编辑工具卫星递送到目标细胞和器官中。”OpenCGT便是以剂泰SpaceX概念支持助力不同的纳米火箭开发，递送合作方不同的卫星做成药。

但问题是，人体内的SpaceX比太空里面还要更复杂。人体内有30万亿个不同的细胞，而且没有GPS导航。一个纳米火箭怎么知道自己要去病灶？100万个不同的细胞精准释放里面的核酸序列，精准释放的药物呢？赖才达认为这是“纳米行业最大的痛点和难题”。

递送“卡脖子”困局

“全球大多数的CGT研发失败源于递送问题。”赖才达在媒体问答环节直言。当美国Sarepta公司因病毒载体安全性问题股价暴跌时，剂泰科技的实验室正用AI重构纳米递送逻辑——传统脂质体在肝外器官的递送效率极低，例如肺肝靶向比高达99:1，而病毒载体则面临免疫原性、载量限制等风险。

突围方案是将生成式AI引入纳米材料设计。剂泰的科研团队开发了一系列生成式算法强化学习以语言模型等11种不同的纳米算法集群，透过AI Agent以及推理模型去完成整个AI纳米材料的设计，能够像这边展示的一样，就像“写诗一样的方式”写出不同的递送材料，扩大1000倍以上的脂质纳米设计空间和设计集。

“我们打造了全球领先高通量干湿实验数据平台,能够产生100倍以上的递送物理及生理数据，每周可完成超1000剂型筛选，通过干湿实验的迭代打造全球最大的递送数据集，支持我们算法的开发。”赖才达说。

这使剂泰科技在更短的时间内实现全球领先，率先在脑、肌肉、心脏、肝脏、肺、免疫器官等重要器官实现靶向递送的能力，攻坚CGT一系列“卡脖子”工程技术。

OpenCGT平台加速了产品的开发。赖才达用数据佐证：对标行业的金标准，在小鼠模型里面可以达到8倍基因边际效率提升，用非常低的剂量可以达到同样好的疗效；在猴子实验也达到安全性、有效性的验证，达到90%以上的疾病基因超低的能力。

剂泰科技核心管线MTS004（AI制剂设计创新）已完成临床III期，进入NDA申报阶段，另有3款管线进入关键临床。

技术团队构成另一重壁垒。作为剂泰的联合创始人，美国工程院院士陈红敏（师从“药物递送之父”Robert Langer院士）主导过两款纳米药物在美上市；另外一位联合创始人王文首博士是MIT的AI科学家，负责开发的AI材料设计系统，可模拟纳米颗粒在人体细胞中的路径轨迹。

平台化破局

细胞与基因治疗（CGT）是继小分子药物、抗体药物后，第三代药物创新的主赛道。2024年北京市科委、中关村管委会等5部门联合发布《北京市加快细胞与基因治疗产业创新发展三年行动方案》，并明确“2027年北京市将培育CGT领域前沿技术20家以上，加速形成具有国际影响力的细胞与基因治疗产业集群。”

此次揭牌的剂泰科技Open CGT技术平台旨在聚焦精准药物递送的行业痛点，降低开发门槛与成本，孵化并赋能突破性CGT疗法的研发及临床转化，助力北京打造生命健康产业“新引擎”。

“OpenCGT平台的主旨像OpenAI在AI环境里一样的逻辑，将CGT一系列突破性的技术助力科学、医学的边界实现新的突破。”赖才达说。

依托AI纳米递送技术创新，剂泰科技OpenCGT平台旨在打通北京市优质院校科研力量、大型三甲医院资源、CGT创新药企研发全链路。平台已正式启动首个项目，赋能锐正基因开发基于mRNA-LNP的肝靶向CRISPER基因编辑疗法。

锐正基因专注于开发基于LNP和其他非病毒载体的体内基因编辑技术和产品，建立了全球首个经临床验证的产业级、端到端体内基因编辑技术平台，其中新型碱基编辑器ARTbase-A1™已经获得中美专利授权。

据了解，剂泰科技近期已完成D轮融资。本轮融资募资总额为4亿元人民币，由北京市医药健康产业投资基金和大兴区产业投资基金联合领投。融资资金将加速剂泰科技多个战略重点的推进，包括平台自动化升级、自研产品管线推进、深化国际战略合作及高端人才引进。

顺禧管理公司董事长、总经理任鹏先表示，剂泰科技OpenCGT平台填补了高端制剂与递送系统产业转化的关键空白，助力北京打造国际CGT产业创新高地。

责任编辑：姜雨晴 主编：陈岩鹏