搭建递送技术平台，我国创新药企布局新型体内CAR-T疗法

“目前高端的细胞治疗药物价格仍高达每针数十万甚至上百万元，但通过mRNA和先进的递送技术，把高度个性化的定制疗法转变为通用型药物，将有机会把成本降至大多数患者可负担的范围。”记者近日在深圳药企采访了解到，我国生物医药企业研发目前正在进行体内CAR-T疗法（In vivo CAR-T）管线的开发，通过搭建递送技术平台，将解决传统CAR-T疗法开发周期长、治疗成本高等瓶颈问题。

交流活动现场

CAR-T是一种新型的癌症治疗疗法，它将人体的T细胞在体外进行改造，再回输到患者体内，实现精准、快速、高效杀灭肿瘤细胞，是极具前景的癌症免疫治疗方法。然而，其高昂的研发和生产成本导致治疗费用动辄数十万，甚至高达百万，令众多患者望而却步。

记者近日走进深圳深信生物科技有限公司，企业创始人、CEO李林鲜博士介绍说，对于体内CAR-T疗法的开发来说，递送技术是非常关键的一环，凭借其国际领先的脂质纳米颗粒（LNP）递送技术平台，深信生物在这一前沿领域进行了新探索。他带领企业研发团队基于LNP递送系统的体内CAR-T则采用了截然不同的路径：使用LNP技术将mRNA直接递送到血液里面的T细胞来表达CAR蛋白，从而省略了繁琐、昂贵的体外改造和扩增步骤，实现“即时改造、即时治疗”。这是一种可及性更强、通用型的mRNA药物，在生产过程中，不会检测和使用任何个人的基因序列或者遗传信息。李林鲜博士表示：“这将把高度个性化的定制疗法转变为通用型药物，有望从根本上大幅降低成本，且具有更广阔的适应症拓展空间，让先进的免疫治疗惠及更广泛的患者群体。”

深信生物创始人、CEO李林鲜博士（右一）

据了解，今年3月，国际药企阿斯利康斥资10亿美元收购了细胞疗法新锐企业EsoBiotec，该公司的核心管线便是一款处于IIT研究阶段的In vivo CAR-T疗法。无独有偶，美国生物制药上市公司艾伯维以21亿美元收购生物技术公司Capstan Therapeutics，获得了后者处于Ⅰ期临床实验阶段体内CAR-T疗法CPTX2309。一场快速掀起的体内CAR-T浪潮正在重塑全球细胞治疗格局。

深信生物的成长与突破植根于粤港澳大湾区这片创新沃土。 2019年，《粤港澳大湾区发展规划纲要》的印发，让当时在香港高校任教的李林鲜博士看到了创业的机遇。他果断行动，于当年底在香港和深圳同步注册成立深信生物。“当时决定将公司设立在粤港澳大湾区，正是看中这里城市间优势互补、融合创新带来的巨大便利和潜力。事实证明，大湾区的发展日新月异，为我们提供了得天独厚的环境。”李林鲜博士回顾道。近五年间，公司迅速发展为超150人的国际化团队，并获得超过十亿元融资。

大湾区各级政府对生物医药战略性新兴产业的大力扶持，为深信生物的研发创新提供了强劲动能。为加快推进产业发展，深圳市组织实施了2023年第二批战略性新兴产业发展专项资金（生物医药、高端医疗器械、大健康）申报工作。经过严格的项目初审、专家评审和现场核查，深信生物“LNP递送技术平台新建项目”脱颖而出，成功获得政府专项资金投资。近期，在深圳市南山区促进产业高质量发展专项资金领导小组2025年第一次会议上，深信生物申报的“科技型企业研发投入支持计划”项目也顺利通过审议、获得资助。 来自政府层面的认可与实质性支持，有力助推了深信生物核心技术的持续攻坚与迭代。

据李林鲜博士介绍说，LNP是实现体内CAR-T疗法的关键技术之一，深信生物依托自主知识产权的LNP及mRNA技术平台，除了进行自主研发、布局丰富研发管线，同时将平台技术开放进行对外合作，先后与百济神州及一家全球生命科技大型企业达成重要合作，成为国内首家实现LNP平台技术成功”出海”的企业。

“mRNA技术的本质是让细胞成为生产治疗性蛋白质的‘微型工厂’，”李林鲜博士解释道，“然而，裸露的mRNA在体内极易降解，往往还没有发挥作用就被代谢掉了，因此需要LNP等递送技术把mRNA‘保护’起来，将其安全、精准送达目的地。”他说：“mRNA-LNP技术的应用前景远不止于疫苗。”目前，深信生物已有4款在研mRNA罕见病疗法获得美国FDA儿科罕见病资格认定及美国FDA孤儿药资格认定。他表示，深信生物作为全球范围内极少数探索mRNA在慢性病治疗领域应用的先行者，也将致力于利用该平台开发以in vivo CAR-T为代表的治疗免疫系统疾病及更多突破性疗法。

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