盘前大涨460%！IBD新药Obefazimod两项Ⅲ期临床大获成功

2025年7月23日——Abivax公司宣布，其首创口服小分子药物Obefazimod（ABX464）在中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）两项关键Ⅲ期诱导试验（ABTECT-1 与 ABTECT-2）中同时达到主要终点及所有关键次要终点，为这一难治性疾病带来了全新的口服治疗希望。

受此消息影响，股价盘前一度暴涨逾460%。

临床数据亮点

- 患者背景：试验共纳入36个国家600个中心1275名患者，近半数（47.3%）对传统或生物制剂治疗反应不足或不耐受。

- 主要终点：每日一次50 mg剂量Obefazimod治疗8周后，合并分析显示16.4%的安慰剂校正临床缓解率，其中ABTECT-1为19.3%，ABTECT-2为13.4%，均具有高度统计学显著性（p<0.001）。

- 安全性：未出现新的安全信号，常见不良反应为轻中度头痛，总体耐受性良好。

作用机制：全球首创miR-124增强。Obefazimod通过上调抗炎微小RNA miR-124的表达，抑制多种促炎细胞因子的产生，从而发挥系统性抗炎作用。

该机制区别于现有生物制剂（如IL-23单抗）及JAK抑制剂，有望成为“first-in-class”的口服小分子疗法。

中国同步布局：Ⅲ期维持试验进行中

- 中国进展：Obefazimod已于2023年获国家药监局药品审评中心（CDE）批准开展Ⅲ期临床（包括诱导与维持治疗），主要研究者为中山大学附属第一医院陈旻湖教授。

- 长期疗效：Ⅱ期扩展试验显示，维持治疗两年后，67.3%的患者仍处于临床缓解，提示长期疗效稳定。

Abivax计划在2026年第二季度公布44周维持试验数据，若结果积极，将于2026年下半年向FDA与EMA递交上市申请。

结束语：

目前全球中重度UC患者超300万，现有疗法存在起效慢、应答率低及注射不便等痛点，Obefazimod的口服便利性与创新机制有望重塑市场格局。当前UC治疗以生物制剂（如抗TNF-α、抗IL-23）为主导，但约30%-50%患者应答不佳。Obefazimod的成功标志着小分子RNA调控成为继生物制剂、JAK抑制剂后的第三条关键路径，未来可能与生物制剂序贯或联合使用，实现更深度的黏膜愈合。

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