上海
中国首个获批上市的AAV基因治疗药物，终于有定价信息了。
2025年7月23日，多家媒体报道，国产创新药公司信念医药的AAV基因治疗药物波哌达可基注射液（商品名：信玖凝，研发代号：BBM-H901）定价出炉，每瓶定价9.3万元。
单瓶价格9.3万，这个单价足以秒杀99.99%的国产创新药。
但是，这还只是单瓶的价格，并非患者全部的治疗费用。
根据说明书，该基因疗法的具体用药量，将按照患者体重计算，例如70kg体重的处方用量是44瓶，总治疗费用高达409.2万元。
目前，信念医药已经发起慈善援助项目，在该项目支持下，患者用药如果超过30瓶，则只需要支付30瓶的费用，超过30瓶的部分可以获得免费赠药。
但是即使如此，患者的自费部分仍然需要279万人民币。
这几乎是有史以来，最为昂贵的国产创新药了。
波哌达可基注射液，是信念医药自主研发和生产的首款重磅产品，用于治疗成年中重度血友病B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏症）患者。
这款药物通过静脉注射携带人凝血因子IX（FIX）基因的腺相关病毒（AAV）载体，将基因递送至患者肝脏细胞，使其持续表达凝血因子IX，从而提升并长期维持患者体内凝血因子水平，实现“一次给药、长期有效”的治疗效果。
在临床试验中，波哌达可基注射液的表现非常出色：治疗后52周，患者年化出血率（ABR）从传统治疗的58.2次/年降至0.6次/年，80.8%患者实现零出血，且所有受试者均无严重不良事件发生。
对于需要终身定期注射凝血因子的血友病患者而言，这款药物无疑是“逆天改命”的存在。
但是和国外其他已经上市的血友病基因疗法一样，价格也是这款药物最大的软肋。
截至目前为止，在信念医药之前，全球范围内共有3款针对血友病治疗的基因疗法获批上市，这三款药物的现状都不容乐观。
就在今年2月，跨国医药巨头辉瑞终止了旗下血友病基因疗法Beqvez的开发和商业化，而这款药物在获FDA批准才8个月，定价为350万美元。
对于放弃这款基因疗的动机，辉瑞表示，主要原因是“患者和医生对血友病基因疗法兴趣有限”，自获批上市以来，没有患者接受过商业化的Beqvez治疗。
虽然279万人民币的定价，已经比350万美元便宜了近90%，但是考虑到国内患者的平均支付能力，似乎很难对这款首个国产基因疗法的商业化前景报以乐观的预期。
一个可以借鉴的参照物，是CAR-T疗法。
毕竟，定价在120万上下的多款CAR-T疗法，虽然目前国内已经有多款产品上市，但是到目前为止也没有哪家走出商业化的困境。
甚至，作为全球范围内CAR-T疗法商业化最成功的公司之一，传奇生物已经砍掉了国内的销售团队。
279万的基因疗法，究竟能在国内达成怎样的商业化成绩，我们拭目以待。
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