LNP站上新风口！中国黑马以AI破局，剑指纳米递送新蓝海

催生现象级mRNA疫苗的LNP，再次来到风口之上。

上个月，相隔不到两周，两家制药巨头宣布重磅收购交易。

6月17日，礼来宣布以约13亿美元收购Verve Therapeutics，重金加码体内基因编辑疗法。在Verve的核心技术平台中，新型肝脏递送技术GalNAc-LNP非常关键。基于GalNAc-LNP开发的多款体内基因编辑疗法（如VERVE-102、VERVE-201）均显示治疗心血管疾病的变革潜力。

6月30日，艾伯维宣布以21亿美元现金收购基于靶向LNP(tLNP)-mRNA技术路线开发体内CAR-T的明星公司Capstan Therapeutics，收购包括潜在first-in-class体内CAR-T项目CPTX2309以及核心CellSeeker™ tLNP平台，该平台由新型LNP偶联抗体等“弹头”组成，能够有效递送RNA载荷以在体内工程改造细胞。

除了礼来与艾伯维的重金收购，今年1月，Vertex宣布与Orna Therapeutics达成重要合作，利用后者的新型肝外递送LNP技术开发下一代基因编辑疗法。交易潜在总额高达43.5亿美元。

MNC的接连加码不仅体现了LNP技术在mRNA疫苗之外仍大有用武之地，同时再次凸显了LNP技术作为未来的核心递送平台巨大且持续增长的商业价值。

目前，全球下一代LNP技术研发如火如荼，一个重要趋势是，AI技术的突破为开发新型LNP打开了新的大门。

成立于2020年的剂泰科技是全球最早布局AI+药物递送赛道的公司之一。近日，在2025年国际控释协会 (CRS) 年会上，剂泰科技作为唯一参会并做壁报展示的中国生物科技公司，公布了其自主研发的AI驱动核酸递送系统设计平台AiLNP的最新进展。AiLNP成功开发了能够实现特定器官靶向递送的first-in-class及best-in-class LNP，使组织靶向LNP的快速设计成为可能，是AI赋能LNP研发的重大进步。

全球AI制药赛道狂飙突进，但专注AI+药物递送的公司屈指可数，剂泰科技为何率先抢滩？递送技术路径多元，公司为何押注LNP技术？短短5年，剂泰科技如何完成“从0到1”的AI技术与递送平台跃迁？ 核心平台AiLNP究竟取得了哪些实质性突破？超越mRNA疫苗，LNP还将变革哪些治疗范式？

近日，医药魔方与剂泰科技联合创始人、CEO 赖才达博士及联合创始人、研发总负责人、美国工程院院士陈红敏博士就以上问题进行了一场深度对话。这场对谈不仅解码了剂泰科技锚定AI+递送赛道的底层逻辑与商业想象，同时勾画了LNP技术引领下一轮治疗变革的未来图景。

AI突破边界

从2020年正式在国内落地算起，剂泰科技已经走过了至关重要的第一个5年。2020-2024年，公司每年均有融资进账，目前已累计融资近3亿美元。其中，去年6月，在行业寒冬下完成的1亿美元C轮融资极为亮眼。

作为全球少数以AI+药物递送为核心业务的公司，剂泰科技能取得如此融资表现，与成功开发AI纳米基座大模型及三大核心技术平台——AiLNP、AiRNA（AI驱动mRNA序列设计平台）、AiTEM（AI驱动小分子制剂设计平台）密切相关。

在此次CRS年会上，公司重点展示了AiLNP平台的创新突破。AiLNP不仅显著加速了LNP设计周期，同时成功开发了适用多组织的靶向LNP。

在肝靶向层面，基于AiLNP平台开发的LNP展现出best-in-class性能，以开发体内基因编辑疗法为例，在非人灵长类动物（NHP）模型中，AiLNP设计LNP在1.5 mg/kg剂量下即可实现血清TTR水平降低~90%，且总体安全性良好，仅引发短暂轻度肝酶升高。这一数据相比目前体内基因编辑领域进展最快的头部公司有非常大的提升。

在肺靶向领域，创新LNP在啮齿类动物模型中表现出高递送效率和特异性，并在NHP模型中成功转染多种肺部细胞类型，如肺泡II型细胞（AT2, 30%以上）、气道基底细胞（>10%），为肺纤维化等疾病的治疗带来了新的机会。

在肌肉靶向上，AiLNP发现了同类首创静脉注射型心肌与骨骼肌靶向LNP，并成功实现小鼠肌肉细胞的体内递送与基因编辑。同时，剂泰科技在脾脏、免疫细胞、CNS靶向LNP开发方面同样取得了里程碑突破。

过去10多年，细胞重编程已经成为全球制药领域的热门方向，随着多项诺奖级技术的突破（如RNAi、CRISPR、mRNA等），细胞重编程工具箱日益丰富，但想要实现临床突破，最后一公里的递送环节成了卡脖子的关键。

“递送技术的突破无疑将推动多个治疗模式的飞跃。因此，从创立之初，剂泰科技就坚定锚定在纳米递送跑道。”赖才达博士说道。

在种类多元的递送载体中，剂泰科技选择了LNP作为公司业务布局的核心抓手，这背后有三大考量。

赖才达博士解释说：“首先，公司重点评估递送技术大规模临床转化的潜力，通过mRNA疫苗，LNP已经在上十亿人中验证安全性及大规模生产等重要特性；其次，LNP可以进行高度工程化、模块化的设计，与AI技术是天作之合；第三，在肝脏靶向之外，LNP非常有潜力向其它器官及细胞拓展，这其中有巨大的创新空白及迭代空间。”

与传统药物研发不同，纳米递送材料的设计与优化是一项庞大而复杂的系统工程，找到理想的材料组合如同“大海捞针”。因此，剂泰科技在创立之初率先提出以AI技术作为核心引擎，加速攻克LNP研发痛点。

赖才达博士告诉医药魔方：“5年前，将AI用于递送研发还是一个非常新的概念。在缺乏开源数据集的情况下，公司的第一步即是建立融合干实验与湿实验的数据飞轮。一个最重要的突破是，首创了基于高通量微流控LNP组装筛选平台Datalots。”

之后，基于不断扩大的数据底座，结合大模型和生成式AI技术，剂泰科技创新研发了可电离脂质从头生成和设计以及LNP纳米材料设计和模拟的开创性人工智能和计算模拟算法，自主研发了METiSLipidLM脂质语言模型和PhatGPT脂质生成模型。

AiLNP平台目前可预测超过10种脂质特性参数，并针对LNP的关键组分及其配比进行设计与优化，实现有效突破传统探索边界，千倍拓展纳米递送材料的设计空间，现已构建了具备自主知识产权的超大规模脂质库，在成功突破国际专利壁垒的同时，构建了自己的专利护城河。

“由于纳米材料结构大而复杂，因此基于人脑的设计有较大局限性。AiLNP平台实现了多个维度“从0到1”的突破，有效解决了LNP设计一直以来的低通量、黑箱、设计空间小的核心痛点，不仅在设计空间上面做到数量级式的提升，同时设计周期也从几年大幅度缩短至几周，大大加速了下一代LNP的进化。”赖才达博士总结道。

LNP蓝海藏金

LNP仍是mRNA的黄金递送拍档。Nature Reviews Drug Discovery发表的一篇报告曾预测，预计到2036年，基于LNP的体内基因组药物（genetic medicine）市场将反弹至480亿美元。这一预测得益于基于LNP-mRNA技术的创新疗法研发的爆发式增长。

过去几年，在预防性疫苗（RSV疫苗、流感疫苗等）继续突破的同时，癌症治疗性疫苗、蛋白替代疗法、TCE、体内基因编辑疗法、碱基编辑疗法、RNA编辑疗法、表观遗传编辑疗法、体内CAR-T、体内CAR-M等赛道均取得关键进展。其中，体内基因编辑疗法最快的项目已经进入III期临床，距离上市仅一步之遥。

全球临床管线的飞速进展与制药巨头的接连抢注，都凸显了LNP正在引领下一代治疗变革。

“AI+纳米递送将会是未来3-5年递送领域的研发热点。从技术迭代的角度，肝外靶向精准递送无疑是LNP技术的首要突破方向，而肿瘤免疫治疗、体内基因编辑、体内细胞疗法均是重要突破方向。”陈红敏院士说道。

目前，基于全球领先的AiLNP平台，剂泰科技在肿瘤、自免、代谢疾病领域率先进行了管线布局。

在2025 AACR年会上，剂泰科技公布了核心管线MTS105，一款mRNA编码双特异性T细胞衔接器（TCE，靶向CD3及GPC3）治疗肝细胞癌的临床前研究结果。

在两种肝脏原位荷瘤小鼠模型中，MTS105以剂量依赖的方式实现了肿瘤完全消退，并伴有肿瘤内T细胞活化。在小鼠、大鼠和食蟹猴中，MTS105翻译的TCE在肝脏中的暴露水平始终高于血浆。所有猴子对高达100 μg/kg剂量的MTS105耐受良好，未观察到严重不良反应。这些结果表明，MTS105在临床前模型中能够在肝脏和肿瘤组织中实现高浓度的局部特异性表达（相比直接注射双抗TCE，浓度达到数量级的提升），同时展现出较好的安全性、耐受性及有效的抗肿瘤活性。

MTS105已于2024年11月正式启动人体试验（NCT06689540），迈出了临床开发的重要步伐。同时，剂泰科技也在同步开展HPV16/18治疗性疫苗等mRNA肿瘤免疫治疗项目的研发。

“通过LNP-mRNA表达不同的抗体、抗原、细胞因子等，有望为多种肿瘤治疗带来全新突破。”赖才达博士说道。

值得一提的是，除了AiLNP平台，剂泰科技AI驱动mRNA序列设计平台AiRNA同样达到了全球领先水平，不仅以AI算法驱动mRNA密码子适应指数、二级结构和蛋白质折叠准确度的多维度优化，同时打造了自有的专利非翻译编码区(UTR)库，大幅提高了蛋白表达效率，延长了蛋白表达时间。

谈及对管线开发优先级的考量，赖才达博士表示：“从内部管线来说，会以靶点成熟并有优势的mRNA疗法为主要路线，完成从LNP技术创新到管线临床开发的验证闭环。从外部合作来讲，会积极支持创新靶点及创新载荷的探索，拓宽LNP应用边界。”

可以看出，在AiLNP+AiRNA“双王牌”的推动下，剂泰科技正在引领全球纳米递送及药物创新，并在AI制药赛道开辟一条独具价值点的道路。

笃行Alnylam难而正确之路

5年前，美国工程院院士陈红敏博士以及MIT科学家赖才达博士、王文首博士联合创办了剂泰科技。创始团队不仅“懂AI、懂递送、懂制药”，且均是横跨学术界及产业界的多面手。

“1号员工”赖才达博士毕业于诺华制药与MIT制造研究中心，主要研究动态建模、工艺优化及药物结晶，博士期间创办了净水科技公司AquaFresco，之后在头部咨询公司麦肯锡担任策略顾问，协助500强药企制定数字化策略。

AI平台“牵头人”王文首博士曾是MIT计算机科学和人工智能实验室研究科学家，具有多领域AI技术应用经验，包括3D打印、材料合成研究和药物递送等，曾联合创办AI驱动的3D打印公司Inkbit。

递送技术研发核心人物陈红敏院士在MIT读博期间师从药物控释大师、美国三院院士Robert Langer教授，在默克、阿斯利康等MNC任职后，其协助创办了TransForm（已被强生收购），之后又协助创立Kala制药并担任首席科学官。任职期间，陈红敏院士成功将一项新型纳米颗粒技术推进至III期临床，并获得FDA批准。2017年，Kala制药在纳斯达克上市。

作为药物递送领域的顶尖科学家，陈红敏院士已经在该领域深耕超30年。谈及最初进入药物递送赛道的机缘，陈红敏院士回忆说：“在MIT选导师时，我浏览了系里各位导师的简介。我清晰地记得，当看到Robert Langer教授的研究方向时，瞬间眼前一亮。将化学工程与医药直接关联，赋予了我本科所学的化学工程更加重大的意义，所以我毫不犹豫地加入了Langer教授的实验室。”

Robert Langer教授职业生涯的一个关键决定让陈红敏院士印象深刻，也启发她坚持做“有意义”的选择。上世纪70年代，化学工程专业博士毕业的Robert Langer曾收到大量头部石油公司的高薪工作邀请，但他最终选择了去波士顿儿童医院做博士后。尽管很多人无法理解，但对于Robert Langer教授来说，医药领域有着能够给人类健康带来获益的重要意义。之后，他开始了在药物递送领域的长期探索，并取得了全球瞩目的成就，包括联合创办了Moderna在内的数十家公司。

“我们始终认为，递送技术的发展与进步对于多种药物modality在人体内精准发挥作用起着决定性的作用，这也是我们所为之努力的巨大意义所在，也是剂泰科技专注AI+药物递送这一差异化赛道的初心与愿景。”陈红敏院士补充道。

作为三位创始人的“最新一次创业冒险”，剂泰科技在过去5年走出一条行稳致远的发展道路。

谈及未来5年的发展蓝图，赖才达博士明确表示，公司的核心目标将锚定两大方向：一是first-in-human，二是first-to-market。

“一方面，推动管线临床转化将是未来几年的重中之重，目标是打造出‘同类最佳或全球首创’的突破性产品。另一方面，通过技术平台及管线达成更具规模的商业化合作，证明公司的持续造血能力是另一核心目标。公司期望能够打造出‘爆款’管线，赋能大BD的诞生。

5年后的一个理想状态是，技术平台持续突破，管线研发全面开花，BD合作高频高质，公司更多从‘幕后’走向‘台前’，引领AI+药物递送革命浪潮。”

采访的最后，当被问及心中的“标杆企业”，赖才达博士脱口而出：Alnylam。

成立于2002年的Alnylam在医药史上书写了一段科学创新与商业突破的传奇故事，从背负巨大科学风险勇闯RNAi无人区，到成为制药巨头及资本“宠儿”，再到因递送瓶颈行业急速降温，MNC撤场，投资者出逃，孤身坚守在RNAi赛道，Alnylam始终没有放弃。

守得云开见月明，从LNP到GalNAc，再到C16，Alnylam在递送技术领域一次又一次的翻山越岭打开了RNAi疗法的上市闸门，开启了RNAi治疗全新时代，同时也让其成长为全球RNAi赛道的绝对领导者。

赖才达博士表示 ：“以Alnylam为参考，剂泰科技当前仍处在关键积淀期，我们的愿景是成为药物递送领域一家独一无二的TechBio，以递送技术创新赋能自有管线及全球合作伙伴的药物研发突破，以递送技术撬动下一轮医学革命，真正成为下一个生物医药爆发周期的关键技术赋能者。”

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[1]https://www.prnewswire.com/news-releases/lilly-to-acquire-verve-therapeutics-to-advance-one-time-treatments-for-people-with-high-cardiovascular-risk-302483684.html

[2]https://www.vervetx.com/our-science/delivery-systems

[3]https://www.vervetx.com/our-programs/our-pipeline

[4]https://www.capstantx.com/press-releases/abbvie-to-acquire-capstan-therapeutics-further-strengthening-commitment-to-transforming-patient-care-in-immunology/

[5]https://www.capstantx.com/science-platform/

[6]https://www.ornatx.com/orna-therapeutics-establishes-strategic-collaboration-with-vertex-pharmaceuticals-to-develop-next-generation-approaches-for-sickle-cell-disease-scd-and-transfusion-dependent-beta-thalassemia-tdt/

[7]https://www.nature.com/articles/d41573-023-00002-2

[8]https://aacrjournals.org/cancerres/article/85/8_Supplement_1/3502/756692/Abstract-3502-Preclinical-development-of-an-mRNA?searchresult=1

[9]https://www.metispharma.com/about#founders

[10]https://langerlab.mit.edu/

[11]https://www.kavliprize.org/robert-langer-autobiography

[12]https://www.nature.com/articles/s41587-022-01304-3

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