国产双靶CAR-T达成一笔出海交易 金额最高超20亿美元

每经记者：许立波 每经编辑：魏官红

7月22日，科弈（浙江）药业科技有限公司（以下简称“科弈药业”）宣布，与美国生物医药企业ERIGEN LLC达成战略合作，双方签署了关于科弈药业自主研发的CAR-T（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）产品KQ-2003的独家海外授权许可协议。

据悉，此次合作涵盖大中华区以外的全球权益（不含印度、土耳其及俄罗斯），ERIGEN将获得该产品在相关区域的独家开发、注册和商业化权利。此外，协议还授予ERIGEN使用KQ-2003关键专利结构与序列，用于开发“通用型CAR-T细胞疗法”的权利。根据协议安排，科弈药业保留该通用型产品在大中华区的完整权益，为后续联合开发及区域商业化奠定基础。

根据合作条款，科弈药业将获得1500万美元近期开发里程碑付款，并有资格获得总金额最高达13.2亿美元的研发、注册及商业化阶段里程碑付款，此外，科弈药业还将基于KQ-2003在授权区域的净销售额，获得最高8亿美元的销售分成。

产品处于多发性骨髓瘤1/2期临床试验阶段

资料显示，KQ-2003是科弈药业基于增强型双靶CAR-T平台开发的创新疗法，通过并联结构设计和信号域优化，显著提升CAR-T细胞的持久性与抗肿瘤活性，同时降低传统CAR-T的复发风险。

据《每日经济新闻》记者查询，KQ-2003目前共有三项适应证处在临床开发阶段，其中，复发/难治性多发性骨髓瘤（rrMM）及POEMS综合征均处于临床I/IIa期，系统性红斑狼疮合并狼疮性肾炎（SLE-LN）则处于临床前研究阶段。

科弈药业方面称，KQ-2003目前在复发/难治性多发性骨髓瘤（rrMM）及POEMS综合征注册性临床试验中都取得令人振奋的疗效。

就多发性骨髓瘤这一适应证而言，据科弈药业在2024年美国血液学会(ASH)年会上公布的1/2期研究数据结果，在23例接受KQ-2003治疗的患者中，5例患者无血液学可测量指标，其余18例患者均得到有效缓解，肿瘤实现缩小或消失，总缓解率（ORR）达100%；其中16例患者实现严格的完全缓解或完全缓解（sCR/CR），sCR/CR率为88.9%，其余2例患者在KQ-2003治疗后达到了非常好的部分缓解，6个月和12个月总生存率均为86.2%，也就是86.2%的患者生存时间达到12个月。

除了KQ-2003，科弈药业另一款核心管线KY-0118同样有着BD（商务拓展）预期。资料显示，KY-0118注射剂是科弈药业自主研发的国内首个βγ偏向的PD-1/IL-2融合蛋白。作为一款典型的二代IO（免疫肿瘤治疗药物），与KY-0118类似的信达生物IBI363（PD-1/IL-2α-bias双抗融合蛋白）已经凭借良好的临床数据在近期学术会议上获得关注。

科弈药业官网显示，KY-0118单药以及联合PD-L1阿替利珠单抗治疗晚期实体瘤的临床试验已在国内以及美国开展，均处于临床I期阶段。

CAR-T厂商正在积极探寻产品出海路径

据《每日经济新闻》记者梳理，目前国内获批的CAR-T产品已有6款，分别为复星凯特（现已更名为复星凯瑞）的阿基仑赛注射液、药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液、驯鹿生物的伊基奥仑赛注射液、合源生物的纳基奥仑赛注射液、科济药业的泽沃基奥仑赛注射液以及传奇生物的西达基奥仑赛注射液。

其中，复星凯特以及药明巨诺的发展路径较为类似，均是由国内药企与海外公司成立合资公司，随后将CAR-T产品引入国内并在本土完成临床研发、上市等工作。其余几款CAR-T产品则大多为本土企业自主研发。

高昂的生产成本一直是制约CAR-T产品进一步普及的关键因素。在上述几款产品中，传奇生物很早就通过与跨国药企强生合作开发并成功进入到美国市场。根据7月16日强生披露的财报，西达基奥仑赛注射液上半年销售额高达8.08亿美元，同比增长约136%，环比增长30%，增长势头迅猛。业内普遍预计，西达基奥仑赛注射液2025年将有望卖到20亿美元。

相比之下，CAR-T产品在国内市场的销售表现相对逊色，各家厂商也在积极探寻药品出海的路径。例如7月9日，驯鹿生物宣布，韩国食品药品安全部（MFDS）授予其伊基奥仑赛注射液孤儿药资格，此次认定将加速该药在韩注册审批，这也是伊基奥仑赛注射液继5月获沙特批准孤儿药资格后又一国际监管突破。

科济药业董事会主席李宗海也曾对《每日经济新闻》记者表示，公司在布局自体CAR-T业务时就已考虑到海外市场的巨大潜力，并且也已在海外设厂布局。“在全球合作方面，我们认为只要数据可靠和有竞争力，BD是水到渠成的事情。”