云顶新耀自研AI+mRNA技术平台，核心产品已进入临床阶段｜最前线

2025年来，mRNA领域颇有“复苏”的迹象。6月底，艾伯维宣布斥资21亿美元收购体内CAR-T疗法公司Capstan Therapeutics；而BioNTech、Moderna等更早入局的企业，也已布局了成熟的mRNA疫苗的药物设计和递送技术等研发平台，探索肿瘤疫苗等产品的研发，进展快者已进入二期临床阶段。

相较之下，国内企业在该领域的布局虽整体比较早期，但也逐渐有“玩家”跑出。近期，云顶新耀就系统展示了基于公司自研的mRNA创新技术平台开发的3款产品，分别为通用型现货肿瘤治疗性疫苗（TAA）EVM14、个性化肿瘤治疗性疫苗（PCV）EVM16，以及自体生成CAR-T项目。

从技术根基来看，云顶新耀的mRNA平台整合了自研AI算法与LNP（脂质纳米颗粒）递送系统两大核心能力。在抗原序列设计上，公司已完成三代AI算法升级。第一代聚焦密码子优化与生产风险控制，第二代实现密码子与RNA二级结构协同优化，第三代则整合UTR（非翻译区）与CDS（编码序列）联合优化，大幅提升靶蛋白表达水平。

递送系统方面，云顶新耀搭建的 LNP平台在可电离脂质和隐形脂质领域均有专利布局，超500种专有脂质库可满足疫苗及自体生成CAR-T等多类项目需求，可覆盖肿瘤、自免、代谢性疾病等多个领域。

从管线进展上来看，EVM14近期已完成“中美双报”，其全球多中心I期临床试验（EVM14 C101）预期在今年三季度完成首例患者入组，主要针对鳞状非小细胞肺癌、头颈部鳞状细胞癌及食管鳞状细胞癌3大瘤种。

另一款个性化肿瘤治疗性疫苗EVM16已于今年3月完成首例患者给药。该临床试验初步数据显示，即使低起始剂量也能激发晚期肿瘤患者特异性T细胞反应，具有良好的免疫原性。

据首席执行官罗永庆介绍，随着相关产品研发不断推进，云顶新耀已和全球Top 20药企中的多家建立联系，并签署多项保密协议。

近两年，BD几乎成为国内创新药企的重要“KPI”。相关数据统计，今年以来，全球肿瘤领域授权交易的首付款中，来自中国的资产贡献了将近50%的份额。“这说明不同于过去，跨国药企现在已经非常认可中国创新的价值；第二，也证明了中国的自主创新、成本和效率都达到了一定程度。”

具体到mRNA技术领域，该技术集合了软件式平台、通用型生产平台的优势，具备覆盖从肿瘤到自免、代谢性疾病、传染病等多种难治性疾病的药物开发能力。作为基因技术，mRNA技术可将药物开发从“分子筛选”转变为“信息设计”，实现了“信息即药物”，可利用人体自身生成药物，使人体成为为自身生产药物的“智能工厂。

从过往的案例看，在个性化肿瘤疫苗产品领域，国际大药企之间有过很多交易，比较有代表性的是Moderna和BioNTech两家的对外合作，比如Moderna和默克（2亿美元首付款+2.5亿美元期权）、BioNTech和Genentech（3.1亿美元首付款）；自体CAR-T领域的合作则集中出现在2024年之后，比如今年，阿斯利康以10亿美元收购自体生成CAR-T公司EsoBiotech、艾伯维21亿美元收购Capstan。

从执行层面，云顶新耀方面表示，公司并不急于立刻完成一个BD，而是要做“正确的BD”。究其原因，首先，截止2024年底，云顶新耀现金储备为16亿元，未来1-2年的mRNA类产品开发不需要借助外界资本。

此外，什么时间做BD、做什么结构的BD，也需要仔细考虑。比如在时间节点上，拥有临床数据之后再授权的价值，可能就比临床前阶段要高出很多。以阿斯利康收购EsoBiotech为例，EsoBiotech使用的是慢病毒平台，目前为止只有1个病人数据，其他都是临床前，估值就有10亿美元。

相较而言，罗永庆认为，云顶新耀“现在做的是mRNA平台，有动物数据，安全性更好”。“我们有很多的选择权，全球前20位的公司很多都跟我们进行了深入的接触，所以选择权很重要。”