创新药如何不再“用药难”

CAR-T（一种细胞治疗药物）、ADC（抗体偶联药物）……对于这些创新药，患者翘首企盼。然而，一些创新药获批上市后仍难用上。

创新药研发成本高，有的定价高达百万元，患者负担不起，还有的创新药获批后在医疗机构难买到，创新药“用药难”问题成为焦点。

近日，多个支持创新药研发应用的文件密集出台，创新药迎来利好。创新药如何不再用药难？7月8日，科技日报记者就此采访了多位专家。

一问：创新药定价如何降下来？

“创新药研发投入大、链条长、成功概率低，上市后定价相较于仿制药更高，有其合理性。”复旦大学公共卫生学院教授刘宝告诉记者，目前国内上市的CAR-T产品，每针定价甚至高达129万元，即便未来可能会有价格微调，但如果要普通家庭全部自己支付，是难以承受的。

“研发投入大，要想办法把它降下来。”刘宝说，临床试验是创新药上市前研发投入最大的环节之一。为激励创新药研发，相关部门出台了一系列政策，通过附条件批准、优先审评审批等举措压缩研发周期和审评时间，降低创新药研发成本。

例如，在优化创新药临床试验审评审批试点工作的基础上，国家药监局6月16日提出拟对三类创新药的临床试验申请在30个工作日内完成审评审批。

为大幅降低研发成本，相关部门持续推进人工智能和大数据技术用于创新药研发。国家医保局、国家卫生健康委发布的《支持创新药高质量促发展的若干措施》（以下简称《措施》）提出，支持医保数据用于创新药研发，开发适配创新药研发需求的数据产品，提升创新效率。

北京中医药大学人文学院教授邓勇分析，医保数据涵盖疾病谱、临床用药需求等关键信息，可精准引导企业院所聚焦到有价值、有疗效的创新药研发上，避免同质化竞争；同时，还能让研发主体更好地了解现有药品使用情况和临床需求缺口，加快推进急需创新药的研发。

二问：创新药在医院买不到怎么办？

此前有患者发现，部分进医保的创新药在医院买不到、用不上。“医疗机构在创新药的使用上会有许多考量因素。”中国人民大学人口与健康学院副教授吕兰婷说。

针对这一问题，《措施》提出五条措施支持创新药临床应用，如推动创新药加快进入定点医药机构。

“部分创新药的使用比单纯吃药、打针复杂得多，甚至需要新增配套医疗服务。”刘宝举例说，CAR-T是为单个患者定制，涉及许多个性化医疗服务。基因治疗和靶向治疗等也存在相似问题。

刘宝认为，尽管《措施》提出部分创新药可不纳入病种结算，为使用限制做了“减法”，但如果不能在医疗机构形成创新药使用的激励体系，仍难从根本上打通“最后一公里”。

针对创新药进医院难的问题，吕兰婷表示，《措施》支持创新药进入医保药品目录，有利于医院结合自身实际选取更具临床疗效和性价比的药品。

此外，《措施》还提出推进云平台建设。对此，邓勇表示，如果能够搭建创新药的交易平台，将为创新药流通使用开辟“新通道”，方便老百姓获取创新药。

三问：创新药如何可持续、高质量发展？

“部分创新药附条件批准上市，就是要求其在获批上市之后仍要进行验证性临床试验，获取更多的临床数据，验证其安全性有效性。”刘宝解释，部分创新药上市基于替代临床终点，需要通过上市后开展更长时期的观察进行验证，这符合国际惯例。

“创新药尚未形成稳定放量，临床数据积累不足。”吕兰婷表示，创新药临床使用仍需要经验积累。

为此，《措施》提出强化创新药真实世界研究。“这表明国家医保局和国家卫生健康委将合力促进创新药真实世界临床使用效果评估的开展，既有利于筛选出对患者有疗效的创新药给予更多支持，又有利于增进医生和公众对创新药疗效的认知，增进全球对我国创新药使用效果的了解。”吕兰婷说。

邓勇也表示，在更广泛人群和实际临床场景中观察创新药使用效果，为药品改进和临床应用提供更多证据，不仅会增强公众对创新药安全有效性的信心，也有助于药品监管和审批。