AI颠覆临床试验，千亿药研生态重构

21世纪经济报道记者季媛媛 上海报道

一位科学家轻点鼠标，其面前的AI系统便在数小时内攻克了一项曾耗资500万美元的抗体设计难题，相比之下，传统研发方法则需耗费数月乃至数年时间。

近日，ChaiDiscovery公司宣布，其推出的AI模型Chai-2在抗体发现领域取得了革命性进展。最新数据显示，Chai-2在仅需10元的实验板上，以16%的命中率成功发现抗体，显示出在抗体研发中的潜力与价值。与传统方法相比，Chai-2的出现为生物制药行业带来了全新的可能性。

如今，临床试验领域正经历一场静默革命。根据行业机构披露的数据，2023 年全球 AI 临床试验市场规模达到 19 亿美元，预计 2030 年将达到 105 亿美元，预测期内复合年增长率为 27.6%。

这场变革已渗透到临床试验的每个环节。在患者招募环节，AI算法正以前所未有的速度筛选电子健康记录，识别潜在受试者。2022年，某肺癌试验研究采用AI匹配患者后，招募率提升58.4%，将漫长等待转化为高效匹配。

试验设计领域，在现有治疗方案有限且监管对替代终点数据质量及分析方法要求严格的情况下，Medidata依托自身海量、精准的患者级别的历史试验数据集及创新AI对比模型，为BMS提供了卓越的试验洞察，成功向监管机构证明了替代终点的有效性，切实做到了为试验提质增效。

在数据管理环节，生成式AI正展现惊人效率。耀乘科技的AuroraPrime平台通过智能生成技术，将临床研究报告初稿时间减少90%，总体节省45%的时间……

有券商医药行业分析师对21世纪经济报道记者指出，AI临床试验市场正迎来爆发式增长前夕，技术革新将极大提升行业运行效率，但监管滞后性与数据伦理风险不可忽视。目前，可以关注“技术－场景－政策”三角验证的企业（如获得NMPA/FDA双认证的平台），规避纯算法概念标的。

“未来3年，中国在政策驱动与临床资源整合上的优势或催生全球级AI CRO巨头。”该分析师指出。

颠覆传统，AI突破药物研发瓶颈

最近，生物技术领域迎来重大突破。根据公开信息，Chai Discovery推出的Chai-2模型实现 “零样本抗体设计”，仅凭目标抗原信息即可生成抗体的关键区域，成功率高达16%～20%，较传统AI方法提升超百倍。

Chai-2是Chai Discovery开发的多模态生成式AI模型，专注于分子结构的预测与设计。相较于传统抗体发现方法，如动物免疫或高通量筛选，Chai-2无需依赖现有抗体模板或大规模实验筛选，仅通过目标抗原和表位信息即可从零设计抗体的互补决定区（CDR）。在对52个全新抗原靶点的测试中，Chai-2在仅测试20个设计的情况下，成功率为16%～20%，50%的靶点至少获得一个有效结合物，远超传统AI方法的0.1%成功率。

对此，行业机构分析认为，Chai-2的突破不仅是AI在药物研发领域的里程碑，更预示着生物学从科学向工程化的转型。未来，随着Chai-2在制造可行性、药代动力学等领域的进一步优化，AI驱动的药物研发有望实现“一次设计即成”的目标，为癌症、自身免疫疾病及感染性疾病等领域带来革命性进展。

神经系统疾病这一曾经的研发“黑洞”也有望在AI技术的突破下迎来曙光。在近期新闻中，Cognition Therapeutics宣布在其临床试验方面取得了重大进展，特别是在阿尔茨海默病和干性年龄相关性黄斑变性（AMD）研究方面，该公司宣布，其针对早期阿尔茨海默病的二期START研究已达到超过50%的入组率，目标是纳入多达540名个体。

该试验获得了国家老龄化研究所8100万美元的资助，评估药物Zervimesine在干性AMD治疗中减少病变生长的潜力。针对继发于干性AMD的地理性萎缩的二期MAGNIFY试验报告显示，与安慰剂相比，Zervimesine减缓了病变生长28.6%，并减少了病变大小28.2%。

Cognition Therapeutics公司首席执行官Lisa Ricciardi指出：“在阿尔茨海默病等疾病研究中，AI技术能够帮助识别和分析生物标志物，从而实现精准医学方法。”

在肿瘤治疗领域，Breyanzi的潜力同样引人注目。CLL及SLL作为成年人常见的白血病类型，患者常表现出血液、骨骼或淋巴结中淋巴细胞的异常增殖。此类疾病进展缓慢，大多数患者需要长期应对但治疗困难，若以传统指标作为试验终点，则需历经多年随访，既耗时又耗力。

同时，患者亟须有效疗法，长期等待传统指标结果会进一步让更多患者延误治疗机会，也会造成试验招募难。在BMS的Breyanzi案例中， BMS综合评估后认为替代终点或可成为监管递交“破局”的关键——通过将患者治疗后一年内完全反应（CR）/部分完全反应（CRi）作为无进展生存期（PFS）的替代终点，以期获得FDA的上市加速批准。

然而，FDA虽然认可BMS的试验设计，但要求BMS必须提供强有力的临床验证和统计学证据。为了符合FDA对替代终点严格的审核要求，BMS需证明CR/CRi与患者长期生存之间存在明确的相关性，并确保其使用的数据为有效的对比数据。

鉴于Medidata凭借来自超过36000项临床试验的数据积累，这些试验覆盖了广泛的疾病领域和作用机制，涉及超过1100万名患者的历史数据。在此基础上，Medidata进一步整合了5项以上的历史临床试验数据集，特别是纳入了1600多名先前已接受过至少一种治疗方案（如BTKi、BCL2i、PI3K或抗CD20单克隆抗体）的复发/难治性CLL/SLL患者的宝贵数据，在数周内为BMS搭建了对比模型，并将预后因素及治疗后反应的数据对比分析结果给到了BMS，以支持其临床试验和监管会议的时间安排。

“预计从2025年起，加强协作与提升效率将推动临床试验设计发生重大变革，”前述分析师预测，“这包括利用集中式电子病历和数字化工具降低成本，简化数据流并减轻临床试验机构的负担。”

生态重构，千亿市场的博弈与共赢

实际上，目前，全球临床试验AI市场正迎来爆发式增长。

达索系统Medidata大中华区战略咨询及解决方案业务部高级经理宋乐对21世纪经济报道记者指出，这主要源于三方面因素的推动：

首先，随着临床行业的变革，临床试验的数据量实现了指数级增长。据统计，过去20年内临床试验的数据量增长了7倍之多，数据源也从单一数据源转变为多源组合。基于此，单点系统解决方案已无法满足临床试验的执行需求，整个行业的发展趋势是从单一系统向整体化平台迈进。

其次，临床试验设计日益复杂化。当前，越来越多的申办者选择与医院携手，在早期临床开发阶段就引入复杂的设计策略，这不仅是为了追求设计的复杂性，更是为了通过早期的复杂试验设计，实现更多元化的研究目标。

“例如，I期临床原本主要关注药物的安全性，但随着对临床试验理解的深入、法规创新以及系统技术的迭代，现在可以在早期试验中同步探索安全性和一定的有效性，从而在最短时间内找到可用的安全剂量。这在过去是无法实现的。”宋乐指出，这也是Medidata强调试验体验的原因。只有当平台或系统真正从用户体验的角度出发，全面消除冗余步骤，才能确保临床试验的复杂设计得以充分发挥其效用。

此外，由于试验量增大，项目难度倍增，申办方及试验参与和管理人员没有太多时间与不同合作方沟通以及管理不同供应商。“我们希望通过统一的优质体验，优化申办者、试验执行人员及供应商之间的配合和沟通，进而提升试验效率。除了‘以患者为中心’外，我们还可以将申办方和试验人员视为中心体，围绕他们的需求提供更佳的平台化体验。”宋乐说道。

当然，AI技术的强力支撑是推动医疗健康领域进步的关键因素。以往，平台体验的重点在于实现不同系统间的无缝连接，并对整体架构进行优化，从而提高平台的使用效率。正是得益于AI科技的深度融合，后续整个试验平台的自动化水平将迎来质的飞跃。

AI正在赋能临床试验的三大趋势：一是去中心化与真实世界整合。远程智能化临床试验（DCT）在远程医疗和数字健康技术进步推动下加速应用。受试者足不出户即可参与医学研究，地理障碍被打破，频繁实地访视负担减轻。可穿戴设备与移动健康应用的普及，标志着患者持续监护时代的到来，使得研究人员能够实时获取患者产生的数据。

二是替代终点与虚拟对照组。Medidata开发的合成对照组解决方案（Synthetic Control Arm）利用患者历史数据构建虚拟患者群体，作为安慰剂对照组，减少患者仅接受安慰剂的情况。在无法完全依赖合成数据时，虚拟孪生技术整合历史与当前患者数据，创造模拟患者。

三是中国市场的崛起与政策红利。2025年4月，中国七部门联合发布《医药工业数智化转型实施方案（2025—2030年）》，明确至2030年实现医药全链条数智化升级。方案提出打造41个以上医药工业数智技术应用典型场景，建设50家以上具有引领性的数智化转型卓越企业。

随着人工智能在临床环境中的应用趋势不断增长以及市场竞争日益激烈，促使许多公司和组织扩大其产品组合，以增强其全球市场存在感并提高流动性。为了扩大产品组合，公司专注于为其产品研究新市场、细分客户、利用数字平台接触更多客户、多样化产品以及重新品牌化现有产品。

“我们期待相关具体政策落地后对业务产生积极影响，”前述分析师指出，“对行业而言，技术门槛将显著提升——具备真实疾病建模能力和AI技术的企业将获得先发优势。”

痛点犹存，AI医疗迎击多重挑战

尽管前景光明，AI在临床试验中的应用仍面临重大障碍。2025年6月，FDA突然推出基于AI的审批工具Elsa，引发行业震动。但上线不久，FDA内部员工就批评工具输出内容“常出现错误或部分失实”，执行简单任务时频频卡顿。

数据隐私与安全也成为首要担忧。有业内人士指出：64%的制药高管由于安全担忧而对AI集成持谨慎态度。在处理大量敏感患者和临床数据的行业中，风险太高，不能采取被动的安全方法。

监管框架也尚未跟上技术发展步伐。当AI参与监管决策时，司法程序可能陷入困境。法律专家Conaty提出尖锐问题：在当前的司法实践中，若审批决定面临起诉，AI决策逻辑的透明性和可追溯性仍面临重大挑战。

技术成熟度更是面临挑战。与临床前研发不同，临床试验中的AI应用核心更接近于工程问题，需要协调多方利益、重构全局体系。2015年以来，投资人已向500多家AI驱动的药物研发公司投入超500亿美元，其中超过80%用于研究和早期发现，临床开发阶段的投入相对较少。

如何应对诸多现实挑战？达索系统Medidata大中华区产品解决方案高级顾问朱鸣认为，当前，全球范围内，包括中国市场在内，对人工智能在临床试验领域的关注与接纳程度显著提升。众多申办方、合同研究组织（CRO）以及监管机构正积极寻求利用人工智能技术，以提升试验效率、降低相关成本，并确保试验质量。尽管在人工智能技术日益广泛的应用中，行业面临着客户对人工智能工具理解不足、人工智能模型与现行工作流程融合度有待提升等挑战，但这些挑战同时也预示着行业转型与升级的新机遇。

“未来十年，AI在临床试验的广泛应用将重塑生命科学的研发效率、运行模式与成本构建。”朱鸣认为，AI在临床应用的后续方向涵盖了智能化试验设计利用过往试验数据的深度分析，自动生成高效的试验方案，显著缩短方案设计的周期；精准识别患者招募。人工智能自动解析电子病历，并与试验方案细致比对，精准匹配适合参与研究的患者，有效缩短招募周期；实时监测患者并保持其参与度。借助传感器和可穿戴设备，实时监测患者的生理指标及日常活动，确保新药试验中的患者安全，利用人工智能分析，提升患者的依从性，维持其参与度，并提前预警，有效防止患者脱落；AI辅助监管审评。部署人工智能模型于监管环节，自动核查数据一致性，以加速审评审批流程；在合成数据在罕见病领域的应用。在罕见病试验中，利用人工智能生成合成对照组（Synthetic Control Arm），以减少患者随机化带来的伦理争议，同时保护患者权益并降低罕见病药物开发的成本等。

技术革新从未停步。随着安全优先设计原则的普及和监管框架的完善，AI不再仅仅是工具，而成为医药研发的基础设施——让曾经需要10年、耗资23亿美元的研发历程，在效率与质量的双重保障下大幅缩短。