FDA批准REYOBIQ用于治疗儿科脑癌的新药临床试验

据Plus Therapeutics,Inc.公司近日宣布，美国FDA已批准关于REYOBIQ用于治疗儿科脑癌的新药临床试验(IND)申请(编号168178)。这项临床试验为1/2a期ReSPECT-PBC试验。目前，REYOBIQ仍处于临床研究阶段，尚未获得FDA或任何其他监管机构的上市许可。

此项决定是基于一项名为ReSPECT-GBM的1/2a期临床试验(NCT01906385)第一阶段取得的积极结果做出的，该试验针对的是复发性胶质瘤成人患者。最近发表在《自然-通讯》期刊上的结果，对于接受治疗剂量辐射（定义为>100Gy）的患者，已经证明具有良好的安全性和临床缓解，总生存期翻了一倍。

1/2a期试验ReSPECT-PBC是一项分为两部分、单臂前瞻性研究，旨在确定REYOBIQ在6至21岁患有幕上复发性、难治性或进行性高级别神经胶质瘤和室管膜瘤的儿科患者中的最大耐受剂量、安全性和耐受性（根据具体情况考虑25岁以下患者）。试验设计的关键要素包括：

1a/b期(剂量递增)：该阶段将招募约24名患者，采用改良的3+3剂量递增方案来确定最大耐受剂量和推荐的2期剂量。安全性评估和与FDA的一致性将在规定的时间间隔内进行。

2a期：该期将招募约32名患者(12名室管膜瘤患者和20名高级别神经胶质瘤患者)来评估推荐的2期剂量的疗效。

“手术和外照射一直是小儿高级别胶质瘤的主要治疗方法，但遗憾的是，几十年来疗效一直未见改善。我们相信，这种新型疗法可以允许更高的放射剂量，同时限制正常发育脑部的暴露，并通过对流增强递送将药物直接输送到肿瘤中，这有可能极大地改善患者的生活并改善疗效。”ReSPECT-PBC试验的首席研究员Ashley S.Plant医学博士说道。

胶质瘤是起源于胶质细胞（中枢神经系统，包括大脑和脊髓）的肿瘤。目前，儿童侵袭性或高级别胶质瘤的预后不良，治疗选择有限。小儿室管膜瘤是一种罕见的胶质瘤，起源于中枢神经系统充满液体的腔内细胞，也可能快速生长。标准治疗包括手术切除和外照射放射治疗，通常无法预防复发，高级别神经胶质瘤的5年生存率低至22%，这取决于肿瘤分级和切除范围。

REYOBIQ（rhenium Re¹⁸⁶ obisbemeda）是一种新型放射治疗药物，旨在将高剂量的β射线直接照射到脑肿瘤，同时最大限度地减少对周围健康组织的损伤。该公司指出，与目前已获批准的疗法相比，REYOBIQ具有降低脱靶风险并改善中枢神经系统癌症患者治疗效果的潜力，其放射剂量更具针对性且更强。

铼-186具有较短的半衰期、可破坏癌组织的β能量以及可进行实时成像的γ能量，是中枢神经系统治疗应用的理想放射性同位素。REYOBIQ目前正在ReSPECT-GBM和ReSPECT-LM临床试验中接受评估，用于治疗复发性胶质母细胞瘤和软脑膜转移瘤。

参考来源：‘Plus Therapeutics Announces FDA Clearance of its Investigational New Drug Application using REYOBIQ™ for the Treatment of Childhood Brain Cancer’，新闻稿。Plus Therapeutics, Inc.；2025年6月25日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。