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智通财经APP讯，和誉-B(02256)发布公告，2025年6月23日，上海和誉生物医药科技有限公司(“和誉医药”)宣布，一项在软骨发育不全(“ACH”)儿童中开展的观察性研究完成首例患者入组。这项研究将为高选择性小分子FGFR2/3抑制剂ABSK061治疗ACH的研究收集患者的基线信息。今年3月，ABSK061获中国国家药品监督管理局(“NMPA”)药品审评中心(“CDE”)批准IND申请。
此次开展的ACH临床研究名为“一项在ACH儿童中开展的多中心、纵向、观察性研究”。
ACH是一种导致非匀称性身材矮小的罕见疾病，是人类最常见的侏儒症，主要是由于FGFR3基因发生突变引起的。根据文献显示，ACH的全球估计出生发病率约为4.6/100,000人，影响超过250000-385000人，并且ACH人群的平均预期寿命比一般人群更短，对生活质量也会有负面影响。目前在中国对ACH的病因治疗暂无特效药物或方法。
ABSK061是和誉医药独立自主研发并完全拥有的一款新一代口服、高活性、高选择性小分子FGFR2和FGFR3抑制剂，也是全球范围内第一款进入临床的FGFR2/3 抑制剂。首代泛FGFR抑制剂已在针对多种携带FGFR2/3变异的肿瘤中展现出临床疗效并在全球范围内逐步获批上市，但安全窗及药效均受限于FGFR1抑制相关副作用。通过降低FGFR1的活性以及保持对FGFR2/3的高活性，ABSK061作为新一代FGFR抑制剂有望在临床上取得更好的安全窗及疗效。
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